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carelonrx视图:根据其FDA标记,只能对Hemgenix进行一次施用。它旨在使用基于腺相关的病毒5-(AAV5)病毒载体提供固定基因的副本。同样,Fidanacogene可能会仅限于一个管理。fidanacogene使用生物工程的AAV病毒载体来传递其固定基因。虽然略有不同,但两种基因疗法都使用AAV技术来提供其预期的修复基因疗法。基于这种相似性,理论上一个人可以尝试两种基因疗法吗?似乎不太可能因一种血友病基因疗法的治疗失败,因此由于施用后,由于中和基因治疗载体(AAV)而导致的抗体,他们将能够使用其他基因治疗。但是,这个问题仍然没有得到答复,在决定使用哪种基因疗法时是一个重要的考虑因素。

药物和生物管道更新Q1 2024

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