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一阶段III,开放标签,随机,主动控制试验(Mc-Fludt.14/L; n; n = 570)表明,Treosulfan与Fludarabine联合使用Busulfan非野兽与Busulfan在Allibil for Andim for Aim Onstrim in Anderig(EFS)中与Busulfan相结合,与Fludarabine相结合,在此之内(EFS),其在2年内是在2年内与MIDS的标准患者相结合的。调理疗法。与Busulfan组相比,treosulfan组中的2年EFS在统计上是非降低(非劣性边缘危险比[HR] 1.3)(HR = 0.65; HR = 0.65; 99.9702%的置信区间[CI],0.36至1.19; p = 0.0000; p = 0.000000000000; p = 0.00000000; p = 0.00000000; Treosulfan和Busulfan组分别)。PERC承认,最终分析的2年EFS比率为65.7%(95%CI,59.5%至71.2%)和51.2%(95%CI,45.0%,45.0%至57.0%),Treosulfan和Busulfan组分别为3个月和29.的趋势。 Treosulfan和Busulfan组分别)。Secondary efficacy end points suggested a similar trend in favour of the treosulfan group (2-year overall survival [OS], transplant-related mortality [TRM], nonrelapse mortality [NRM], and graft-versus-host disease [GvHD]– or chronic GvHD–free and relapse- or progression- free survival) or showed little to no difference (incidence of relapse or progression within 2 years after allohsct)。但是,委员会指出,鉴于对EFS的优势测试在统计学上,不确定性仍然存在,次要结果的探索性质以及需要更长的随访以确认OS益处的需求。

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