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该药物受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。您可以通过报告孩子可能会得到任何副作用来提供帮助。有关如何报告副作用，请参见第4节的结尾。在给您的孩子得到这种药物之前，请仔细阅读所有这些传单，因为它包含重要信息。- 保留此传单。您可能需要再次阅读。- 如果您还有其他问题，请询问孩子的医生或护士。- 如果您的孩子有任何副作用，请与孩子的医生或护士交谈。这包括此传单中未列出的任何可能的副作用。请参阅第4节。此传单中的内容1。什么是Zolgensma，以及它用于2。在给孩子Zolgensma 3.如何给出Zolgensma 4。可能的副作用5。如何存储Zolgensma 6。包装和其他信息的内容1。Zolgensma是什么以及用于Zolgensma的Zolgensma是一种称为“基因疗法”的药物。它包含活性物质onasengenogene abeparvovec，其中包含人类遗传物质。Zolgensma用于Zolgensma的方法用于治疗脊柱肌肉萎缩（SMA），这是一种罕见的，严重的遗传性疾病。ZOLGENSMA的工作方式SMA发生时，当需要制作一种称为“生存运动神经元”（SMN）蛋白质的必需蛋白质的基因中缺失或异常。缺乏SMN蛋白会导致控制肌肉（运动神经元）死亡的神经。2。这会导致肌肉变得虚弱并浪费，最终失去运动。该药物通过提供SMN基因的功能齐全的副本来帮助人体产生足够的SMN蛋白。使用不引起人类疾病的改良病毒，将基因传递到需要的细胞中。您需要在给孩子Zolgensma之前需要知道的内容不使用Zolgensma•如果您的孩子过敏于Onasemnogene Abeparvovec或该药物的其他任何成分（第6节中列出）。
包装传单：用户zolgensma®2×...
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