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Hemgenix是一种基于腺相关的病毒载体基因疗法，用于治疗成人B（先天性因子IX缺乏症），他们目前使用IX（FIX）预防疗法，或者患有预防疗法，或者患有当前或历史性的死亡性出血，或重复，严重的，严重的，严重的，严重的，杂乱无章的发作。Hemgenix在2022年11月获得FDA批准为血友病B的第一种基因疗法。它旨在提供编码人类凝血因子PADUA变体的基因的副本，从而导致细胞转导和循环因子IX活性的增加。血友病是一种干扰正常凝血过程的疾病。血友病B不如血友病A。这是由于缺乏凝血因子IX的错误基因引起的。标准治疗方法是替换缺失因子。严重的患者可能需要每周3次输注。成功的基因疗法将消除对预防性因子产品使用的需求。在对54例患者的3期Hope-B试验的最终分析中，Hemgenix将年化的出血率（ABR）降低了64％，并且在介入期间表现出对预防因子的优越性。因子替代使用的用途从基线大大降低，而96％的因素能够停止预防性输注。hemgenix（Etranacogene dezaparvovec）将在满足以下标准时考虑覆盖范围：
hemgenix（etranacogene dezaparvovec）
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