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‘对于许多人来说,等待不是一种选择'
斯坦福生物工程师Stanley Qi正在开发先进的基因编辑工具,以治疗威胁生命的疾病并减缓神经衰老的发作。
来源:斯坦福新闻在“研究事项”系列中,我们访问了整个校园的实验室,直接听取斯坦福大学科学家的工作,如何提高人类健康和福祉,以及为什么大学是美国创新生态系统中的关键参与者。以下是研究人员自己的话,为了清楚起见,被编辑和凝结。
我的实验室是通过创建下一代基因工程工具来寻找新解决方案来治疗人类疾病的最前沿。我们的长期目标是通过安全,高效,负担得起的解决方案来解决一次无法处理的人类疾病。
我们的愿景很简单:将开创性的科学变成挽救生命的真实解决方案。我们一直致力于工程人类免疫细胞,以使他们更好地防御肿瘤。我们还对工程遗传学感兴趣,以延迟神经衰老的发作。诸如记忆力丧失,认知技能下降或运动功能受损之类的症状通常在生命的后期发生 - 但还不够晚。如果我们可以再将它们推迟50年怎么办?
我的梦想是制造一种遗传医学,我们可以安全地向大脑介绍,以完全阻止阿尔茨海默氏症。
我的实验室在过去的五年中一直在创新基因编辑工具CRISPR如何安全地用于人体。由于该技术利用了细菌的免疫系统,因此我们必须对其进行设计,以使其更小,更高效且安全地交付到人类细胞和组织中。
crispr,一种基因编辑工具我们还确保我们的CRISPR工具广泛可用。其他研究人员正在使用它们来解决帕金森氏症,肝病,肺部疾病和心脏病。我们已经与其他研究人员分享了超过10,000次的工具。
当我在2013年开始在CRISPR领域开始时,我们甚至都不知道它可以在人类细胞中起作用。没有人认为这会导致批准的药物 - 卡塞维(Casgevy),镰状细胞贫血的治疗方法 - 仅10年后。这真是令人印象深刻。