新的CRISPR修改可以使固定基因更加准确,有效

发现科学家如何将指南分子添加到基因编辑器中,以帮助其将整个基因插入最有效的位置。

来源:《Discover》杂志
crispr(定期间隔间隔短的短滴体重复序列的缩写) - 与文字处理器相当的遗传等效 - 已获得其最有力的升级:可以将整个基因插入最有效的位置的能力,根据期刊上的一篇文章,这标志着这是细胞和基因治疗的关键步骤,以使疾病的关键步骤或疾病的疾病遗漏,并且在疾病中均可概述''''''''''疾病。在CRISPR之前,将绝育病毒内部的基因传递到被认为是答案。它有时可以起作用,但是通常会将新遗传词淹没到体内,随机插入。有时它会降落在正确的位置,其他时候会错过其目标。最糟糕的是,这种方法可能会导致潜在的致命免疫反应。克里斯普尔(Crispr)在2012年首次亮相的CRISPR的兴起,人们认为它既可以提供更特异性和控制性。从本质上讲,它是单词处理器中“搜索和替换”命令的遗传等效物,具有查找能力,然后使用许多研究人员称为“分子剪刀”中的一个基因中的错误DNA。它的创新者于2020年获得了诺贝尔化学奖。尽管如此,尽管潜力令人难以置信,但这种方法仍然存在一些局限性。 “剪刀”有时会剪断目标DNA序列的错误部分。这可能导致修复不完全或无意接纳有害突变。它也只能一次解决一个基因中的一个错误。尽管有这些“软件错误”和限制,但早期版本的CRISPR已显示出希望。该方法用于编辑2022年患有罕见遗传疾病的六名患者的基因。最近,科学家使用该系统首次提供针对特定患者的治疗,一个患有罕见代谢障碍的男婴。阅读更多:CRISPR基因编辑技术进入身体 - Spacecrispr升级了Evocast Gene Edoritor Editor >