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UCLA在Duchenne肌肉营养不良的第一基因治疗中扮演关键作用
Duchenne肌肉营养不良中心一直在迈向更好治疗该疾病的过程。
来源:UCLAUCLA Duchenne肌肉营养不良中心的科学家一直在为该组织所命名的疾病迈向更好的治疗方法，最近有助于获得FDA批准Sarepta的基因疗法Levidys。
Duchenne肌肉营养不良中心加州大学洛杉矶分校是最早进行该药物临床试验的地点之一，该杂志被称为2024年最佳发明之一 - 自6月份该药物扩大食品药品药物管理局批准以来，已经商业地对待了12名患者。目前还有34名患者正在寻求保险批准。
时代杂志Duchenne肌肉营养不良（DMD）是一种逐渐浪费肌肉的疾病，始于童年时期，随着肌肉为心脏，肺和其他重要器官的肌肉失败，导致过早死亡。 DMD会影响人体的许多系统，需要多个专家的护理，包括神经病学家，心脏病学家，肺科医生，胃肠病学家，肾脏学家，内分泌学家和骨科医生。成立了UCLA的Duchenne肌肉营养不良中心（CDMD），以提供多学科护理，进行翻译研究并改善对临床试验和治疗的机会。
今年2月28日在2月的最后一天观察到罕见病日，以帮助提高人们对罕见疾病的认识并改善获得治疗和医疗代表的机会。它是由欧洲稀有疾病组织于2008年进行的。
今年2月28日在2月的最后一天观察到罕见病日，以帮助提高人们对罕见疾病的认识并改善获得治疗和医疗代表的机会。它是由欧洲稀有疾病组织于2008年进行的。 今年2月28日在2月的最后一天观察到罕见病日，以帮助提高人们对罕见疾病的认识并改善获得治疗和医疗代表的机会。它是由欧洲稀有疾病组织于2008年进行的。 罕见疾病日， Carrie Miceli，