详细内容或原文请订阅后点击阅览
UCLA在Duchenne肌肉营养不良的第一基因治疗中扮演关键作用
Duchenne肌肉营养不良中心一直在迈向更好治疗该疾病的过程。
来源:UCLAUCLA Duchenne肌肉营养不良中心的科学家一直在迈向该组织命名的疾病更好的治疗方法，最近有助于获得Sarepta基因疗法leverdys的食品和药物管理局的批准。
ucla duchenne肌营养不良症中心UCLA是最早进行该药物临床试验的地点之一，该杂志称为2024年最佳发明之一 - 自6月份该药物扩大FDA批准以来，已商业治疗了12名患者。目前还有34名患者正在寻求保险批准。
时代杂志Duchenne肌肉营养不良（DMD）是一种逐渐浪费肌肉的疾病，始于童年时期，随着肌肉为心脏，肺和其他重要器官的肌肉失败，导致过早死亡。 DMD会影响人体的许多系统，需要多个专家的护理，包括神经病学家，心脏病学家，肺科医生，胃肠病学家，肾脏学家，内分泌学家和骨科医生。成立了UCLA的Duchenne肌肉营养不良中心（CDMD），以提供多学科护理，进行翻译研究并改善对临床试验和治疗的机会。
CDMD多学科护理模型将所有专家放在一个协调的护理系统下。该模型已增加了Duchenne患者的平均寿命10年，其中一些人现在已经活到30多岁。
duchenne是由肌营养不良蛋白的基因突变引起的，可保护肌肉细胞免受损伤和损失。 CDMD研究人员目前正在发现提高Elevidys基因疗法疗效的方法，并在描述单细胞分辨率的影响方面是领导者。
Carrie Miceli，