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研究Mitchell Lab中的囊性纤维化基因编辑
Ryann Joseph，Seas ’25，哥伦布，哦，我能够在今年的费城度过我的第三个夏天，这要归功于我的职业服务授予我的资金。米切尔实验室专注于脂质……Ryann Joseph，Seas ’25，哥伦布，哦，我能够在今年的费城度过我的第三个夏天，这要归功于我的职业服务授予我的资金。米切尔实验室专注于脂质……
来源:宾夕法尼亚大学职业服务博客研究Mitchell Lab中的囊性纤维化基因编辑
于2025年3月12日发布
Ryann Joseph，Seas ’25，哥伦布，俄亥俄州 我能够在今年的费城度过我的第三个夏天，这要归功于我获得了职业服务的资金。米切尔实验室（Mitchell Lab）着重于脂质纳米颗粒（LNP）介导的核酸递送，包括现代和辉瑞疫苗等技术。自2022年1月以来，我一直是该实验室的成员，今年夏天与众不同，因为我们的实验室能够搬到第38和市场的新实验室空间从工程四边形到一个Ucity！这是一个漫长的过程，使我非常感谢这笔资金的机会，该实验室为我提供了。 今年夏天，我能够继续在实验室中进行独立的研究项目，该项目主要关注脂质纳米颗粒在囊性纤维化应用中的基因编辑中的应用。囊性纤维化是一种常染色体隐性遗传疾病，导致非功能CFTR蛋白，该蛋白负责氯离子进入和流入细胞。受影响最大的器官是肺部，缺乏这种运输会导致浓稠的粘液的发展，防止足够的呼吸，并最终降低生活质量和高死亡率。 LNP已成为一个有前途的基因编辑平台，特别是用于囊性纤维化的基因编辑平台，因为我们能够通过血液进行给药，最终绕过CF患者中看到的厚实的粘液堆积。 我的最后一年级夏天充满了令人兴奋的研究和关于LNP技术的新颖用途，我有幸研究了过去几年，我迫不及待地想看看它的去向！ 您可以在此处阅读整个系列 职业服务 作者信息
Ryann Joseph，Seas ’25，哥伦布，俄亥俄州
我能够在今年的费城度过我的第三个夏天，这要归功于我获得了职业服务的资金。米切尔实验室（Mitchell Lab）着重于脂质纳米颗粒（LNP）介导的核酸递送，包括现代和辉瑞疫苗等技术。自2022年1月以来，我一直是该实验室的成员，今年夏天与众不同，因为我们的实验室能够搬到第38和市场的新实验室空间从工程四边形到一个Ucity！这是一个漫长的过程，使我非常感谢这笔资金的机会，该实验室为我提供了。
今年夏天，我能够继续在实验室中进行独立的研究项目，该项目主要关注脂质纳米颗粒在囊性纤维化应用中的基因编辑中的应用。囊性纤维化是一种常染色体隐性遗传疾病，导致非功能CFTR蛋白，该蛋白负责氯离子进入和流入细胞。受影响最大的器官是肺部，缺乏这种运输会导致浓稠的粘液的发展，防止足够的呼吸，并最终降低生活质量和高死亡率。 LNP已成为一个有前途的基因编辑平台，特别是用于囊性纤维化的基因编辑平台，因为我们能够通过血液进行给药，最终绕过CF患者中看到的厚实的粘液堆积。
我的最后一年级夏天充满了令人兴奋的研究和关于LNP技术的新颖用途，我有幸研究了过去几年，我迫不及待地想看看它的去向！您可以在此处阅读整个系列