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基因治疗恢复免疫功能并延长罕见免疫障碍儿童的生命
9个患有严重LAD-L的儿童在治疗两年后是无症状的。
来源:UCLA关键要点
- 接受研究基因治疗两年后，作为UCLA的临床试验共同领导的一部分，由UCLA的唐纳德·科恩（Donald Kohn）博士共同主导，出生的九个儿童患有威胁生命的免疫障碍的儿童，没有疾病症状。细菌和真菌感染。该基因疗法在遗传上纠正了患者的血液干细胞，使其成为自己的供体，并有可能消除许多已知的骨髓移植剂风险，例如移植物抗宿主病。
在所有由UCLA共同主持的国际临床试验中，一种研究基因疗法已成功恢复了所有九名接受罕见且威胁生命的免疫疾病治疗的九名儿童的免疫功能。
今天发表的一项研究 Donald Kohn博士 UCLA美泰儿童医院， Eli和Edyth在UCLA的再生医学和干细胞研究中心。