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这个幼儿是第一个接受罕见遗传性疾病测试治疗的人。九个月后，他的进步激发了希望
Oliver Chu 是参与亨特综合症基因疗法临床试验的五个孩子之一，亨特综合症是一种症状类似于儿童痴呆症的疾病，会限制预期寿命
来源:《航空与航天杂志》这个幼儿是第一个接受罕见遗传性疾病测试治疗的人。九个月后，他的进步激发了希望
Oliver Chu 是参与亨特综合症基因疗法临床试验的五个孩子之一，亨特综合症是一种症状类似于儿童痴呆症的疾病，会限制预期寿命
一名来自加利福尼亚州的 3 岁男孩在成为第一个接受新基因疗法治疗一种罕见的、缩短寿命的亨特综合症遗传性疾病的人九个月后，情况一切顺利。
Oliver “Ollie” Chu 是参加实验性治疗临床试验的五名年轻患者之一。他的进步为其他受灾难性影响的人带来了希望，包括他自己的兄弟。
亨特综合症，也称为 II 型粘多糖贮积症，是一种遗传性疾病，其中基因错误阻止人产生分解某些糖分子的关键酶。英国曼彻斯特大学的一份声明称，这些糖在器官和组织中积聚，导致类似于儿童痴呆症的症状——发育迟缓、认知能力下降、关节僵硬、听力损失、呼吸问题和心脏问题。患有亨特综合症的孩子通常只能活 10 到 20 年。
亨特综合症 声明研究人员对新的基因疗法可能改变这一状况持谨慎乐观的态度。
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