依折麦布目前用于降低血液中的胆固醇,目前正在研究其对丁型肝炎的有效性。依折麦布具有药效团特征,可抑制 NTCP,NTCP 是 HBV 和 HDV 进入肝细胞所需的受体。这种化合物被称为“基于核酸的两亲性聚合物”(NAP),可抑制受感染肝细胞释放乙型肝炎表面抗原 (HBsAg),目前正在评估其与 PEG-IFN 联合治疗丁型肝炎病毒的效果。GI-18000 Tarmogen 目前正在研究其对丁型肝炎感染细胞产生 T 细胞免疫反应的有效性,以改善治疗结果。该策略是确定区分患病细胞和正常细胞的分子靶点,并激活免疫系统以选择性地靶向和消灭患病细胞。这种方法正用于乙型肝炎和丁型肝炎病毒,使用干扰和破坏病毒基因组的化合物“沉默”病毒 RNA。
大多数基因治疗候选药物都集中在肿瘤学领域,更具体地说是血液系统恶性肿瘤,如急性白血病和多发性骨髓瘤。嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法越来越多地用于治疗各种血液系统和实体肿瘤。与传统疗法相比,使用基因疗法的临床反应可能有很大差异,但可以带来更持久的临床进展,有时甚至完全缓解。2 越来越多的西方和亚洲生物技术公司专注于基因疗法和其他再生疗法,这得益于 FDA 于 2017 年批准了第一种基因治疗药物 (tisagenlecleusel),同年不久后又批准了另一种药物 (axicabtagene ciloleucel)。2 2015 年至 2019 年间,行业赞助的基因治疗试验数量增加了四倍多(CAGR + 43%),亚太地区参与了所有试验的约 40%(日本除外)。中国是参与频率最高的国家,这得益于中国申办方的本土创新。众所周知,澳大利亚和韩国是西方生物技术公司首选的临床试验地点,由于其拥有大量专业场地和研究人员,它们分别排名第二和第三(图 1 和 2)。3 亚太地区的许多场地在管理基因疗法临床试验方面都取得了良好的成绩。自 2001 年以来,亚太地区已有 300 多个场地参与了 335 项不同的基因疗法试验(图 1)。
22DT014 一项 1/2 期开放标签研究,旨在评估 lurbinectedin 单药治疗对既往接受过实体瘤治疗的儿科参与者的安全性、耐受性、药代动力学 (PK)、推荐的 2 期剂量 (RP2D) 和疗效,随后进行扩展以评估对复发/难治性尤文氏肉瘤的儿童和年轻成人参与者的疗效和安全性
“再生诱导医学TM”蓄积是一种全新的医学概念,可诱导受伤或疾病损害的器官和组织的功能再生。通过施用蓄电剂诱导的外胚层间充质干细胞可以区分各种组织,并有望在包括缺血性心肌病在内的各种疾病区域有效。此外,由于它是通过静脉输注且不涉及活细胞使用的,因此该药品在工业上是可生产的。与使用活细胞的传统再生医学产品不同,它避免了制造和产品运输过程中质量控制问题。由于其简单的管理方法,预计将具有成本优势和广泛采用。
与临床试验地点建立有效的关系。临床试验监测及其类型。临床研究概述及其在药物开发中的重要性。 临床试验的阶段(I-IV阶段)及其目标。临床研究概述及其在药物开发中的重要性。临床试验的阶段(I-IV阶段)及其目标。
在2-6 wks的非直率SCC内完成治愈性意图后RT的完成,除了局部的CSCC之外,没有其他并发性恶性肿瘤,没有其他同时发生的CSCC,无血液学恶性肿瘤,没有任何远距离转移性CSCC的病史,没有自身免疫性疾病,没有任何自身免疫性疾病。
升级,安慰剂对照研究,以评估口服LQT-1213对健康成人受试者中多菲迪利德诱导的QTC延长的影响。这是一项2-治疗2期的跨界研究,其中大约28名健康受试者,并在入学后的28天内进行筛查程序。
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