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心脏基因治疗
摘要：尽管临床基因治疗取得了初步成功，已有几种产品获批用于临床，数百种产品正处于临床审批的最后阶段，但尚无一种基因治疗方法对心脏有效。本文，我们回顾了过去在几项心脏基因治疗临床试验中获得的经验，这些试验的目的是诱导缺血性心脏的治疗性血管生成，并尝试调节心力衰竭患者的心脏功能。对迄今为止取得的结果进行严格评估表明，心脏基因传递的效率仍然是阻碍成功的一大障碍，但也需要在建立更可靠的大型动物模型、选择更有效的治疗基因、更好地设计临床试验和更深入地了解心脏生物学方面寻求改进。我们还强调了心脏基因治疗发展中未来前景广阔的几个领域。特别是，从使用蛋白质编码 cDNA 进行基因添加研究到使用小 RNA 疗法调节基因表达的转变，以及精准基因编辑的改进，为心肌梗死后的心脏再生和遗传性心肌病的基因校正等应用铺平了道路，而这些应用直到十年前还无法实现。
美国迈向基因隐私的实用途径。
遗传服务，由个人或其任何家庭成员提供。”请参阅：“45 CFR 160.103 - 定义”。（LII / 法律信息研究所）访问日期：2018 年 3 月 6 日。“45 CFR 160.103 - 定义。”（LII / 法律信息研究所）访问于 2018 年 3 月 6 日。；为了本文的目的，我们将基因数据定义为有关个人遗传或获得性基因特征的信息，以及可以根据特定基因特征推断出的表型特征，这些数据来自人类 DNA、RNA 和染色体的测序或分析。测序通常通过基因测序、外显子组测序和全基因组测序 (WGS) 完成。人类 DNA 分析包括靶向诊断、基于人群的筛查测试、大型平台和其他基因检测技术。2 Zachary D. Stephens 等人，《大数据：天文数据还是基因组数据？》（2015 年）13 PLOS Biol e1002195。3 同上。4 身份盗窃资源中心，《ITRC 数据泄露报告 2016》（2017 年）访问日期：2017 年 5 月 4 日。身份盗窃资源中心，《ITRC 数据泄露报告 2016》（2017 年）访问日期：2017 年 5 月 4 日。5 Simson Garfinkel，“个人信息的去识别化”（2015）NISTIR 8053。Simson Garfinkel（注 21）。Simson Garfinkel（注 20）。Simson Garfinkel（注 19）。
用基因组编辑和数字技术开放Mirai
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林木功能基因组学及育种研究进展
森林生态系统是世界上最大的碳汇之一，在陆地生物多样性和碳封存中发挥着关键作用。树木是重要的可持续资源，是农艺和经济特性的丰富来源，可提供木材、纸浆和纸张、纤维相关产品、能源和化学产品。在过去的几十年里，常规杂交育种有助于产生具有改良农艺和经济特性的植物品种。然而，林业中的常规杂交育种耗时长，已达到瓶颈。因此，需要注意改善树种的生长和农艺及经济重要性状。由于高质量基因组组装和注释工具、基因识别技术和高效基因编辑的发展，生物技术最近在作物育种方面取得了巨大进展。但与作物相比，还需要开展大量工作来组装和注释高质量基因组，鉴定调控农艺和经济重要性状的关键基因，并在表现出高杂合性的树种中进行高效的基因编辑。本前沿研究主题旨在介绍林木基因组学领域的最新基础发现，包括针对与关键农艺和经济重要性状相关的基因和途径的遗传学研究、次生生长调控的分子机制以及生物技术在木本植物遗传改良中的潜在应用。本卷分为以下部分：（1）基因组组装和注释；（2）调节树木生长、维管发育和应激反应的关键基因的功能鉴定；（3）木本植物的遗传转化和基因编辑。
基因工程的现象学研究
CRISPR 及其应用 目前，CRISPR 是基因工程领域的一项革命性实践，由于其在生物医学研究中的长期影响尚不确定，因此主要局限于临床研究。CRISPR 是成簇的规律间隔回文重复序列的缩写，是一种基因编辑技术，可让研究人员纠正基因组中的错误。该过程可以快速、廉价且相对精确地打开或关闭细胞和生物体中的基因（Redman，2014）。然而，虽然这个概念看似简单，但执行起来却要复杂得多。例如，研究人员最近尝试编辑影响血细胞并且最常与镰状细胞性贫血相关的 β 珠蛋白 (HBB) 基因。他们使用 CRISPR/Cas9 作为“分子剪刀”，以 HBB 为目标切割单链 DNA 的特定部分，从而创建没有突变的基因的纠正副本。在研究人员尝试编辑的 86 个胚胎中，只有 4 个成功了。研究人员还发现，分子剪刀剪断了研究人员从未打算触及的其他基因（Saey，2015）。除了雷德曼的研究，她还强调，临床研究已经证明了 CRISPR 能够修复小鼠体内有缺陷的 DNA，从而有效治愈它们的遗传疾病。这一成功表明，在人类胚胎中进行类似修改的潜力。除了纠正基因突变外，CRISPR 还被用于各种临床应用，包括用于治疗癌症和其他疾病（如杜氏肌营养不良症 (DMD) 和血红蛋白病）的基因疗法（雷德曼，2014）。虽然 CRISPR 前景广阔，但也存在重大风险。CRISPR 的意外后果
通过瞬时表达实现有用蛋白质高产量的基因工程...
我们的目标是开发转基因本氏烟植物，利用瞬时表达系统产生大量有用蛋白质。我们已经创建了可以敲低（RNAi）或敲除（基因组编辑）目标基因的转基因植物。
i抽象的转基因生物（GMO）和农业贸易：加勒比海米歇尔·辛西娅·约翰（Michelle Cynthia John）的前景和影响
i抽象的基因修饰的生物（GMO）和农业贸易：对加勒比海米歇尔·辛西娅·辛西娅·约翰生物技术的前景和影响是一种关键技术，可以通过积极影响农业生产来在全球范围内增强食品和营养安全。本文研究了遗传修饰对全球农业政治经济学的影响，并试图将加勒比海置于此框架之内。“基因革命”体现了该地区发展其农业技术部门的挑战和机会。但是，评估生物技术在解决食品和营养不安全方面的作用必须超越完全接受或拒绝，并权衡其收益和风险。这代表了论文中所采取的概念立场，并在“生物变革主义”的角度举例说明了。一种国际政治经济学方法旨在突出该行业成功所需的生物技术发展的关键结构，特别是安全，生产，财务和知识。它也带来了影响从传统全球劳动分工产生的发展中国家的问题。加勒比海地区在每个结构中都占据外围地位，但可以为在安全性（生物安全）和金融（商业项目）方面所取得的进步而值得称赞。生产的边缘性归因于没有商业生产，而普遍缺乏对转基因生物的认识是知识结构中的主要赤字。研究发现，生物技术在加勒比农业中具有作用，但这取决于该地区改善其在上述每个结构中的地位。相关立法，能力建设，适当的基础设施，研发资金，私营部门的参与，公共教育和政府对该部门的支持都是成功的先决条件。此外，必须考虑替代生产系统，以解决与遗传修饰在粮食生产中的应用有关的问题。
AAVS1 和 ROSA26 位点的 CRISPR 转基因敲入
pCas-Guide-scramble（SKU GE100003） AAVS1 供体载体（SKU GE100024、GE100035、GE100046、GE100048） 预先设计的 AAVS1 供体对照，具有不同的转基因和耐药标记组合（SKU GE100037、GE100039、GE100026、GE100063、GE100064、GE100065、GE100066、GE100068、GE100069、GE100070、GE100071、GE100072、GE100073） AAVS1 转基因敲入载体试剂盒（puro）（SKU GE100027） AAVS1 转基因敲入载体试剂盒（BSD）（SKU GE100036） AAVS1 转基因敲入载体试剂盒（EF1a-puro）（SKU GE100046） AAVS1 转基因敲入载体试剂盒（EF1a-BSD）（SKU GE100048） AAVS1 Cas9 插入载体试剂盒，Puro（SKU GE100038）和 BSD（SKU GE100040）
人类生殖系基因组编辑形式之间的个人影响/身份影响区别在实践伦理中毫无用处
直接对人类胚胎进行基因改造是否会影响未来人的福祉？斯帕罗回答这个问题的方法违背了生物伦理学的一个核心目标：产生能够在研究、临床环境或公共政策中产生实际影响的观点。斯帕罗没有参与提供以经验为基础的人类身份描述的研究，而是不加批判地采用了帕菲特众所周知的两种基因干预类型的区分：“影响个人”和“影响身份”。这种区别对斯帕罗 (2022) 来说至关重要。鉴于对未来人的预期福利的合理关注，它允许他决定干预者是否对结果负有道德责任。影响个人的干预就是这种情况，因为只有在这种情况下，未来的人才会从干预中受益或遭受伤害。相比之下，目前通过 CRISPR 实现的体细胞或生殖细胞编辑通常涉及某种形式的选择——通过体外受精、体外胚胎核移植或植入前遗传学诊断——在植入妊娠母亲子宫之前选择“最佳孩子”。选择会影响身份，因为它会改变受孕时间，从而