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CRISPR 及其应用 目前,CRISPR 是基因工程领域的一项革命性实践,由于其在生物医学研究中的长期影响尚不确定,因此主要局限于临床研究。CRISPR 是成簇的规律间隔回文重复序列的缩写,是一种基因编辑技术,可让研究人员纠正基因组中的错误。该过程可以快速、廉价且相对精确地打开或关闭细胞和生物体中的基因(Redman,2014)。然而,虽然这个概念看似简单,但执行起来却要复杂得多。例如,研究人员最近尝试编辑影响血细胞并且最常与镰状细胞性贫血相关的 β 珠蛋白 (HBB) 基因。他们使用 CRISPR/Cas9 作为“分子剪刀”,以 HBB 为目标切割单链 DNA 的特定部分,从而创建没有突变的基因的纠正副本。在研究人员尝试编辑的 86 个胚胎中,只有 4 个成功了。研究人员还发现,分子剪刀剪断了研究人员从未打算触及的其他基因(Saey,2015)。除了雷德曼的研究,她还强调,临床研究已经证明了 CRISPR 能够修复小鼠体内有缺陷的 DNA,从而有效治愈它们的遗传疾病。这一成功表明,在人类胚胎中进行类似修改的潜力。除了纠正基因突变外,CRISPR 还被用于各种临床应用,包括用于治疗癌症和其他疾病(如杜氏肌营养不良症 (DMD) 和血红蛋白病)的基因疗法(雷德曼,2014)。虽然 CRISPR 前景广阔,但也存在重大风险。CRISPR 的意外后果

基因工程的现象学研究

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