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UCB 与 XtalPi 旗下子公司 Ailux Biologics 合作开发生物制剂 AI 平台
“UCB 在抗体发现和工程方面拥有悠久的历史。我们已经建立了独特而强大的单 B 细胞筛选和体外展示发现技术来支持命中识别，并且是基于结构和计算机辅助分子优化的先驱。XtalFold™ 许可更进一步，将抗体-抗原结构见解整合到整个抗体发现和优化工作流程中，”抗体发现和优化主管 Daniel Lightwood 表示。UCB 全球 CADD 主管 Alexander Hillisch 补充道：“我们决定授权该工具是在对其他计算方法进行广泛的测试和评估之后做出的，我们相信它有可能增强 UCB 快速高效地发现高质量治疗性抗体候选物并最终为患者提供新药的能力。”
2023 年，100 多种药品和生物制剂的标签将添加儿科信息
• Jardiance（恩格列净）和 Synjardy（恩格列净和盐酸二甲双胍）是获批用于治疗 10 岁及以上儿童患者 2 型糖尿病的新类治疗药物（https://bit.ly/3IdVAkF）。 • Linzess（利那洛肽）是首个获批用于治疗 6 岁及以上儿童患者功能性便秘的药物（https://bit.ly/3UULzQX）。 • Opvee（盐酸纳美芬）是首个获批用于在医疗机构或社区环境中紧急治疗成人和 12 岁及以上儿童患者已知或疑似阿片类药物过量（https://bit.ly/3Td3zEP）的盐酸纳美芬鼻喷雾剂。FDA 还批准了首批非处方阿片类药物过量逆转药物，包括首个仿制盐酸纳洛酮产品，适用于成人和儿童，包括新生儿。这些批准是 FDA 作为其过量预防框架的一部分采取的众多行动之一（https://bit.ly/3POET46）。• Ycanth（斑蝥素）是首个获批用于治疗成人和 2 岁及以上儿科患者的传染性软疣的药物，https://bit.ly/49OFw4B。
扩展队列：在首次人类临床试验中使用来加快肿瘤药物和生物制剂的发展
I.引言本指南的目的是向赞助商提供有关人类（FIH）（FIH）临床试验的设计和行为的建议，旨在通过多个扩展队列群体试验设计有效地加快包括生物产品在内的肿瘤学药物的临床开发。2这些是采用多种，同时获得主题同类群体的试验设计，在该设计中，各个同类群体评估了药物的安全性，药代动力学和抗肿瘤活性的不同方面。本指南提供了FDA关于（1）在多重扩展队列试验下最适合考虑开发的药品特征的当前思想； （2）将包括在研究新药应用中包括的信息（IND）支持单个队列的使用； （3）何时与FDA进行计划和进行多次扩展队列试验的互动； （4）保护参加FIH扩展队列试验的受试者的保障措施。本指南并未解决与临床试验设计，统计分析或生物标志物开发过程有关的所有问题。这些主题在其他指南中涉及包括国际统一委员会（ICH）行业E9临床试验统计原理（1998年9月）和E10对照组和相关问题的选择
药物和生物制剂免疫毒性潜力的非临床安全性评价行业指南
指导草案 本指导文件仅供评论之用。有关本草案的评论和建议应在《联邦公报》上公布指导草案发布通知后 60 天内提交。请将电子评论发送至 http://www.regulations.gov。请将书面评论发送至食品药品管理局卷宗管理人员（HFA-305），地址：5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852。所有评论均应注明《联邦公报》上公布的发布通知中所列的卷宗编号。如对本草案有任何疑问，请联系 (CDER) David McMillan，电话：240-402-1009，或 (CBER) 沟通、推广和发展办公室，电话：800-835-4709 或 240-402-8010。
类风湿关节炎患者的生物制剂和Janus激酶抑制剂的药物保留：答案队列研究
摘要目标在日本这项多中心回顾性研究旨在评估生物学疾病的保留 - 修饰抗疾病药物和Janus激酶抑制剂（JAKI），并阐明影响其在类风湿性促进炎患者的现实世界中保留的因素。Methods The study included 6666 treatment courses (bDMARD-naïve or JAKi-naïve cases, 55.4%; tumour necrosis factor inhibitors (TNFi) = 3577; anti-interleukin-6 receptor antibodies (aIL-6R) = 1497; cytotoxic T lymphocyte-associated antigen-4-Ig （ctla4-ig）= 1139;停用的原因分为四类（无效，有毒不良事件，无毒原因和缓解）；潜在混杂因素的多元COX比例危害建模用于分析治疗中断的HR。结果TNFI（HR = 1.93，95％CI：1.69至2.19），CTLA4-IG（HR = 1.42，95％CI：1.20至1.67）和Jaki（HR = 1.29，95％CI：1.03至1.63）表现出比较高的中性降临率相比，表现出更高的n-afty n-An-fy-n-6，tnfi（HR = 1.28，95％CI：1.05至1.56）和AIL-6R（HR = 1.27，95％CI：1.03至1.57）显示出比CTLA4-Ig相比，由于有毒不良事件而导致的停药率更高。在基线时伴随使用口服糖皮质激素（GC）与由于TNFI的无效性无效而导致的停用率较高（HR = 1.24，95％CI：1.09至1.41），以及Jaki中的有毒不良事件以及Jaki（HR = 2.30，95％CI：1.23至4.23至4.23至4.23至4.23至4.23至4.23至4.23至4.23至4.23至4.23至4.23至THR） 95％CI：1.07至1.55）。结论TNFI（HR = 1.52，95％CI：1.37至1.68）和CTLA4-IG（HR = 1.14，95％CI：1.00至1.30）显示出较高的总体药物停药率，不包括非毒性和不足的毒性，而不是AIL-6R。
针对使用生物制剂和靶向合成 DMARD 治疗的类风湿性关节炎患者的教育包
• 生物制剂和 TsDMARD 比传统 DMARD 更能抑制免疫系统。因此，在开始服用其中一种药物之前，我们会定期进行检查，包括一系列血液检查和胸部 X 光检查，以确保您没有潜在风险。• 开始服用其中一种药物时，还必须考虑您可能患有的任何其他健康问题。• 生物制剂和 TsDMARD 是 NHSE 和其他 NHS 专员委托的高成本治疗方法。因此，对于每位患者，我们必须通过提供初始和持续的记录测试和评估来寻求委托，以表明您符合接受治疗的国家标准。因此，您必须参加风湿病学邀请您参加的所有预约并进行所有血液测试。• 在开始您的治疗之前，DGH 会进行虚拟生物制剂诊所 (VBC)，其中包括一个多学科团队：风湿病学家、临床护理专家、专业药剂师和行政支持。VBC 将确保您提出的治疗是安全、有效、适当、可持续的并且适合您。 • 一旦 VBC 批准并获得您所提议的治疗的资金，就会生成处方。
SOPP 8401：原始生物制剂申请（BLA）和新药申请（NDA）的行政处理
1。遵守《医疗设备用户费用法》（MDUFA）2。缩写的新药应用（ANDAS）受《仿制药用户费用法》（GDUFA）3。年度报告III。背景A.BLA是允许介绍或提供引入的允许的请求，将生物学产品用于州际贸易。BLA由申请人（制造商）提交，必须包含从非临床实验室和临床研究中得出的数据，这些数据表明，制成品符合规定的安全性，纯度和效力的要求（21 CFR部分601.2）。B.NDA是申请人正式建议在美国出售和营销的新药（联邦食品，药物和化妆品法（FDCA）第505（b）节）的工具。C.《患者保护和负担得起的护理法》修订了《公共卫生服务法》（PHS）法案，为生物产品创建了缩写的许可途径，该途径被证明是与FDA许可的生物学产品相关的“生物仿制药”或“可互换”的。《生物仿制药》用户费用法（BSUFA）授权FDA评估和收集生物仿制药的费用。D.处方药用户费用法（PDUFA）授权FDA从某些人类药物和生物产品的制造商那里收取用户费用。
对传统抗风湿药物反应不足的类风湿关节炎患者使用生物制剂或 Janus 激酶抑制剂
摘要 类风湿性关节炎 (RA) 是一种慢性免疫介导炎症性疾病，如果不及早进行适当治疗，可能会导致进行性残疾。在过去的 20 年里，对该疾病发病机制的认识不断提高，已经开发出多种针对发病过程关键要素的药物，这些药物现在成为甲氨蝶呤 (MTX) 等传统药物一线治疗失败后的首选治疗方案。这类靶向药物包括抗细胞因子或细胞靶向生物制剂，最近还包括 Janus 激酶抑制剂 (JAKis)。由于目前缺乏特定的生物标志物来指导真正的精准医疗背景下的治疗选择，MTX 失败后的第一个靶向药物的选择取决于治疗成本（尤其是在生物仿制药上市后）以及患者的临床特征（年龄、性别、合并症和依从性）和疾病（自身抗体和全身或关节外表现的存在与否），这可能会影响现有产品的有效性和安全性。该观点侧重于 RA 个性化治疗方法背后的决策过程，并将分析文献中支持选择个别产品的证据，特别是生物药物和 JAKi 之间的差异化选择。
关于使用生物制剂和靶向合成抗风湿药物 (b/tsDMARDs) 治疗风湿病的建议* * D
关于使用生物和靶向合成抗风湿药 (b/tsDMARDs) 治疗风湿病的建议* * 免责声明 这些建议旨在向澳大利亚医疗专业人士提供有关使用生物和靶向合成抗风湿药 (b/tsDMARDs) 治疗风湿病的信息。随着新数据和新药剂的出现，这些建议会定期更新。它们代表了治疗委员会成员基于当时最佳可用证据的观点，如果证据不完整，则基于良好的临床实践，并反映了世界范围内的建议。它们是非强制性的，仅用于教育目的，并且会不断变化。它们与当前澳大利亚医保对 PBS 补贴的 b/tsDMARDs 处方的要求不同。简介 类风湿性关节炎 (RA)、幼年特发性关节炎 (JIA)、强直性脊柱炎/轴性脊柱关节炎 (AS/AxSpA)、非放射学脊柱关节炎 (NR-SpA) 和银屑病关节炎 (PsA) 是澳大利亚常见的炎症性风湿性疾病，影响约 3% 的人口，即超过 770,000 名男性、女性和儿童。这些疾病不仅会导致持续的疼痛和僵硬，还会造成组织损伤，导致残疾、生活质量下降和失业，所有这些都给澳大利亚社会带来了持续的负担。治疗的目标是临床和放射学缓解，并采用针对性策略或严格控制疾病活动性进行治疗。传统的合成抗风湿药物 (csDMARDs)，主要是甲氨蝶呤 (MTX)，单独使用或联合使用可为许多 JIA、PsA 患者和多达三分之一的早期 RA 患者提供足够的治疗，但被认为对 AS/AxSpA/NR-SpA 患者的中轴症状无效。生物抗风湿药物 (bDMARDS) 是通过生物过程制造的分子，可产生大抗体分子。它们在肠道中吸收不良，需要皮下或静脉注射。它们通常还需要冷藏。它们通常是抗体，可能针对细胞或选择性阻断患有这些疾病的人体内过量的细胞因子。一些生物制剂（利妥昔单抗和托珠单抗）也被批准用于治疗其他类风湿性疾病，包括某些类型的血管炎。另一方面，靶向合成的抗风湿药物 (tsDMARDs)（例如 JAK 抑制剂托法替尼、巴瑞替尼和乌帕替尼）易于吸收，因此可以以片剂形式给药。这些是细胞内起作用的激酶。这些药物具有与 bDMARDs 类似的潜在毒性，且成本也相似。因此，PBS 要求相同的标准和申请流程，本文将它们与 bDMARDs 一起讨论。b/tsDMARDs 彻底改变了这些疾病的治疗方式，改善了许多患者的生活，包括对 MTX 反应不足的患者。使用时应考虑成本、给药途径、可用性、患者特征和合并症、疾病持续时间、预测快速进展的因素以及先前对治疗的反应（包括药物毒性）。
