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World File Search System试验设计
Friedreich共济失调儿童的临床试验
Friedreich的共济失调研究联盟（FARA）认为，当预计最大的治疗益处时，必须将FA患者尽可能年轻。因此，FARA希望确保在临床试验的早期包括FA的儿童，并因此迅速获得安全，有效的治疗方法。启用小儿试验需要提起者，调查员，足总社区和监管机构之间的早期协作讨论。FARA已开发此文件，以提供有关儿童疾病课程的关键信息，儿科试验的监管观点和要求，生物标志物和临床评估方法以及临床试验设计，以及FA对儿童参与临床试验的看法。法拉在制定小儿试验计划时渴望支持行业伙伴，包括参与与监管机构的讨论，从很早就参与开发过程中，因为Fara确信，我们可以共同使FA儿童既可以纳入临床试验，从而大大增加了这些试验的成功率，并提供了这些试验的可能性，并提供了待遇，并提供了可靠的儿童和有效的治疗方法。
达尔文式的癌症治疗方法
摘要：传统抗癌治疗的主要问题之一是它们导致耐药细胞的出现，从而导致治疗衰竭。为了避免或延迟这种现象，要考虑到肿瘤的生态进化动力学是很重要的。设计基于进化的治疗策略可能有助于克服耐药性问题。尤其是有希望的候选者是自适应疗法，这是一种遏制策略，该策略将治疗周期调整为肿瘤的演变，以便保持受到治疗耐药细胞的群体的控制。数学建模是理解癌症动力学的至关重要工具，并对这些治疗的结果进行预测。在这篇综述中，我们强调了在设计适应性疗法策略中的计算机建模中的好处，并评估它们是否可以有效改善治疗结果。特别是，我们回顾了如何使用两种主要模型（即基于Lotka – Volterra方程和基于代理的模型的数学模型）来对肿瘤动态进行建模以响应自适应治疗。我们举例说明了它们在适应性疗法领域所允许的进展，并讨论如何将这些模型整合到实验方法和临床试验设计中。
基于M-SVR算法的激光直接沉积熔体轨迹几何特征预测
摘要：几何特征是表征激光直接沉积质量的重要手段，提高预测模型的精度有助于提高沉积效率和质量。模型主要输入变量为激光功率、扫描速度和送粉速率，输出变量为熔轨宽度和高度。应用基于径向基函数（RBF）的多输出支持向量回归（M-SVR）模型，建立了熔轨几何特征预测的非线性模型。采用正交试验设计进行试验，随机选取试验结果作为训练和测试数据集。一方面，与单输出支持向量回归（S-SVR）建模相比，该方法将高度预测的均方根误差降低了22％，且训练速度更快，预测精度更高；另一方面，与反向传播（BP）神经网络相比，宽度的平均绝对误差降低了5.5％，平均绝对误差更小，泛化性能更好。因此，建立的模型可以为精确选择直接激光沉积工艺参数提供参考，提高沉积效率和质量。
高希望：在审判后获得迷幻药物的法律和道德问题
美国正面临精神健康危机。然而，用于复杂疾病（例如创伤后应激障碍（“ PTSD”））等复杂条件的治疗选择仍然不足，无法访问或无法承受。迫切需要创新疗法对使用迷幻药物治疗心理健康状况的临床调查恢复了临床研究。本文探讨了治疗PTSD治疗PTSD的甲基二甲基甲基苯丙胺（“ MDMA”）治疗潜力与在临床试验后可以使用时间表I控制物质的法律和道德复杂性之间的张力。鉴于临床试验环境之外的非法和掺假MDMA的广泛可用性以及与不受监管的使用相关的风险，本文提出了拟议中的MDMA辅助心理治疗，强调了在临床试验参与者中考虑未解决的症状的长期安全性。本文通过提供有关临床试验设计，知情同意程序和长期支持结构的初步建议，以解决鉴于当前法律现实的问题，以解决更紧迫的问题。
儿童和青少年中抗癌药物的早期联合试验
结果 抗癌疗法的联合治疗应在作用机制和稳健的临床前评估的基础上进行开发，可能包括成人临床试验的数据。联合治疗早期研究的一般原则是，如果可能，临床试验应该是剂量和计划确认性的，而不是剂量探索性的，并且应尽一切努力尽早优化剂量。有效的早期联合试验应该是无缝的，包括剂量确认和随机扩展。联合治疗的剂量评估设计取决于先前知识的程度。如果之前没有评估过，单一疗法的有限评估应该包含在与联合治疗相同的临床试验中。对新药物加标准疗法与标准疗法进行随机评估是分离新药物效果和毒性的最有效方法。平台试验在联合研究的评估中可能有价值。患者权益倡导者和监管者应在拟议的临床开发途径的早期与研究人员合作，试验设计必须考虑监管要求。
Poetic-A审判摘要
试验设计Poetic-A是III期，多中心随机试验。试验有2个部分； i）筛查注册部分，其富含随后合格人群的患者接受了手术前的AI治疗，然后接受ii）一个随机干预部件，其中早期AI暴露的患者表明内分泌疗法是亚最佳的内分泌治疗，将单独接受标准内分泌治疗或接受标准内分泌治疗的abemiciclib。审判人群绝经后妇女患有非转移性侵入性ER+/HER2-乳腺癌。招募目标2,032例随机分组。新患者将进行注册并进行筛查，直到已经确定了足够数量的介入随机零件的患者为止。据估计，至少需要8,000名患者需要进入注册部分。治疗方案注册部分患者将在手术前的窗户中至少接受或目前正在接受AI治疗（LeTrozole或Anastrozole）至少10天，最多六个月，为
特刊 - 个性化医学杂志
此问题将重点介绍转化研究和精确医学方法，包括生物标志物发现，个性化的风险评估以及有针对性的治疗策略，例如基因治疗，基于RNA的治疗方法，神经保护剂以及个性化的神经调节技术。欢迎整合计算建模，人工智能和机器学习以完善患者分层和治疗预测的研究。此外，我们寻求研究疾病异质性，性别和衰老在神经变性中的作用以及针对患者对治疗的特定反应的新型临床试验设计。跨学科合作的贡献鼓励基本，转化和临床研究桥梁，以全面了解疾病机制和通往更有效，个性化治疗的途径。 本期特刊旨在推动神经退行性疾病的下一代个性化干预措施。跨学科合作的贡献鼓励基本，转化和临床研究桥梁，以全面了解疾病机制和通往更有效，个性化治疗的途径。本期特刊旨在推动神经退行性疾病的下一代个性化干预措施。
英国囊性纤维化会议2022计划
简·戴维斯（Jane Davies）是英格兰伦敦帝国帝国学院国家心脏和肺部国家心脏和肺研究所的儿科呼吸学与实验医学教授，是国家健康研究所高级研究员。她是皇家布罗姆普顿医院儿科呼吸医学的名誉顾问，欧洲最大的CF诊所之一。她的主要研究领域是囊性纤维化慢性肺部感染和临床试验设计。她指导了一个专注于铜绿假单胞菌的战略研究中心，培训了CF感染的未来临床和科学研究人员。Jane曾是全球首席研究员，包括大量CFTR调节药物的国际试验，包括儿童和婴儿以及英国CF基因治疗联盟战略组的成员。为支持小儿研究，她代表欧洲CF学会建立了肺通量核心设施，标准化了这种更敏感的肺结果度量。她领导NIHR CF国家研究战略小组，并且是欧洲CF学会的当选总统。
职务高级生物信息学系医学科学...
葛兰素史克和牛津大学（GO）于2024年推出了精确的联盟（前生物学和免疫预防），目的是对precancers进行深入探索，以识别其分子脆弱性，并开发拦截它们的方法。联盟是由莎拉·布拉格登（Sarah Blagden）教授和主题导演蒂姆·埃利奥特（Tim Elliott）（免疫肿瘤学），埃莉·巴恩斯（Ellie Barnes）（免疫避免）和西蒙·莱德汉姆（Simon Leedham）（Precancers Discovery）执导的。在牛津大学内，联盟跨越了多个部门和网络，这些部门和网络涵盖了基础科学（包括空间生物学，基因组学，蛋白质组学，免疫肽学），免疫学（包括机器学习，生物信息学，临时性验证）和临床开发（包括试验设计和传递和法规批准）以及社区的专业知识以及社区参与。这项真正的多学科倡议旨在通过积极防止其发展来改变癌症管理，最初是在该疾病最高风险的人中，后来又在更广泛的人群中。
胶质母细胞瘤中 mTOR 抑制的坎坷之路
摘要：多形性胶质母细胞瘤 (GBM) 是一种 IV 级星形细胞瘤，是一种预后不良的致命脑肿瘤。尽管 GBM 的分子生物学最近取得了进展，但神经肿瘤学家可用于改善 GBM 患者生存率的治疗选择非常有限。与 GBM 发病机制有关的主要信号通路是雷帕霉素的机制靶点 (mTOR)。在临床前阶段，使用第一代 mTOR 抑制剂靶向 mTOR 通路的尝试似乎很有希望；然而，由于 GBM 的异质性、治疗逃逸机制、血脑屏障、药物相关毒性以及临床试验设计不完善等原因，临床试验结果令人失望。下一代 mTOR 抑制剂的开发及其在临床试验中的当前评估为实现 mTOR 抑制剂在 GBM 中的临床潜力带来了新的希望。与此同时，研究也在不断加深我们对胶质母细胞瘤中 mTOR 信号失调、其下游效应及其与其他信号通路相互作用的理解。因此，针对胶质母细胞瘤中的 mTOR 进行治疗最终是卓有成效还是徒劳无功仍有待观察。