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Friedreich的共济失调研究联盟（FARA）认为，当预计最大的治疗益处时，必须将FA患者尽可能年轻。因此，FARA希望确保在临床试验的早期包括FA的儿童，并因此迅速获得安全，有效的治疗方法。启用小儿试验需要提起者，调查员，足总社区和监管机构之间的早期协作讨论。FARA已开发此文件，以提供有关儿童疾病课程的关键信息，儿科试验的监管观点和要求，生物标志物和临床评估方法以及临床试验设计，以及FA对儿童参与临床试验的看法。法拉在制定小儿试验计划时渴望支持行业伙伴，包括参与与监管机构的讨论，从很早就参与开发过程中，因为Fara确信，我们可以共同使FA儿童既可以纳入临床试验，从而大大增加了这些试验的成功率，并提供了这些试验的可能性，并提供了待遇，并提供了可靠的儿童和有效的治疗方法。
Friedreich共济失调儿童的临床试验
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