Friedreich的共济失调研究联盟(FARA)认为,当预计最大的治疗益处时,必须将FA患者尽可能年轻。因此,FARA希望确保在临床试验的早期包括FA的儿童,并因此迅速获得安全,有效的治疗方法。启用小儿试验需要提起者,调查员,足总社区和监管机构之间的早期协作讨论。FARA已开发此文件,以提供有关儿童疾病课程的关键信息,儿科试验的监管观点和要求,生物标志物和临床评估方法以及临床试验设计,以及FA对儿童参与临床试验的看法。法拉在制定小儿试验计划时渴望支持行业伙伴,包括参与与监管机构的讨论,从很早就参与开发过程中,因为Fara确信,我们可以共同使FA儿童既可以纳入临床试验,从而大大增加了这些试验的成功率,并提供了这些试验的可能性,并提供了待遇,并提供了可靠的儿童和有效的治疗方法。