XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search System镰状
镰状细胞病和 COVID-19
COVID-19 疫苗对患有镰状细胞病的青少年安全吗？是的。儿科医生建议所有青少年接种该疫苗。对于患有镰状细胞病的人来说，这很重要，因为如果他们感染 COVID-19，他们患重病或死亡的风险更高。即使是轻度 COVID-19 感染，青少年也可能面临影响肺部、心脏或身体其他部位的长期健康问题的风险。
镰状细胞病感染
作者：Lily EA Scourfield、Amina Nardo-Marino、Thomas N. Williams 和 David C. Rees 收稿日期：2024 年 8 月 11 日。接受日期：2024 年 11 月 13 日。引用：Lily EA Scourfield、Amina Nardo-Marino、Thomas N. Williams 和 David C. Rees。镰状细胞病感染。Haematologica。2024 年 11 月 21 日。doi：10.3324/haematol.2024.285066 [印刷前电子出版] 出版商免责声明。印刷前电子出版对于科学的快速传播越来越重要。因此，Haematologica 正在电子出版已完成定期同行评审并已被接受出版的手稿早期版本的 PDF 文件。作者已批准电子出版此 PDF 文件。在印刷前进行电子出版后，稿件将经过技术和英语编辑、排版、校对，并提交给作者最终批准；稿件的最终版本将出现在期刊的常规期刊中。适用于期刊的所有法律免责声明也适用于此制作过程。
镰状细胞基因疗法
•必须批准适应症，年龄，并且不超过表1中列出的剂量限制。•对于所有列出的代理，除非患者达到非偏爱的PDL PA标准，否则需要使用PA指示的首选PDL药物（如果适用）。•必须在诊断镰状细胞疾病方面具有专业知识的血液学家开具或协商。1•患者必须诊断为镰状细胞基因型βS/βS的镰状细胞疾病。2-8•在过去两年中，患者每年必须至少有两个血管熟悉的事件（表2中列出的示例）2-6•患者以前不得接受基因治疗和/或造血干细胞移植。2,6•患者合理地具有足够纯粹的自体造血干细胞，可用于用exagamglogene autotemcel或lovotibegloglogene autotemcel进行治疗，并进行低温备份。•处方者证明患者是治疗的良好候选者，如下所有：1
镰状细胞病 CRISPR-cas9 治疗镰状细胞病的应用 CRISPR-cas9 技术在镰状细胞病治疗中的应用
原件收到：06/19/2024 接受出版：07/09/2024 Stephane Raquel Barreto Lima Graduanda em Biomedicina Instituição：Claretiano Centro Universitário Endereço：Boa Vista，Roraima，Brasil 电子邮件：stephane.raquel@hotmail.com Suammy Alejandra Vasquez Oliveira Graduanda em生物医学研究所：Claretiano Centro Universitário Endereço：博阿维斯塔，罗赖马，巴西 电子邮件：suammyalejan@gmail.com Cleber Medeiros Silva Mestre em Propriedade Intelectual e Transferência de Tcnologia 研究所：Universidade Federal de Roraima (UFRR) Endereço：博阿维斯塔，罗赖马，巴西 电子邮件： cleber.medeiros.silva@gmail.com Iaci Gama Fortes Mestre em Imunologia Básica e Aplicada Instituição: Universidade Federal do Amazonas (UFAM) Endereço: Boa Vista, Roraima, Brasil 电子邮件：biomedica.iaci@gmail.com RESUMO 镰状贫血症和遗传性贫血自体隐性、因血红蛋白突变引起的过敏反应、血红蛋白 S (HbS) 的产生和血液循环的改变，引发血管闭塞危机和进展。胎儿血红蛋白 (HbF) 的诱发和治疗贫血的方法
镰状细胞病和地中海贫血的基因治疗
基因添加技术可能会发生插入诱变，使用 CRISPR-Cas9 技术可以减少这种现象。研究小组对最近关于接受 lovo-cel 治疗的镰状细胞患者出现骨髓增生异常 (MDS) 和急性髓系白血病 (AML) 的报告进行了深入调查。尽管尚未证明插入基因与 MDS/AML 的病因有直接关系，但它揭示了仔细选择患者和治疗后监测的重要性。此外，CRISPR-Cas9 诱导的脱靶双链断裂的基因毒性引发了人们对未来致癌性的担忧。使用碱基编辑或主要编辑的更新、更精确的基因工程方法可以为临床安全提供更多保障。
镰状细胞病的药物治疗
• 最常见的遗传性血液疾病 • HBB 基因第 6 位的点突变将谷氨酸替换为缬氨酸 产生血红蛋白 S • 脱氧的 HgbS 分子聚合并改变红细胞的形状 • 红细胞形状改变会损害血液流动
CMS 镰状细胞病行动计划
CMS 致力于改善镰状细胞病 (SCD) 患者的医疗保健可及性、质量和体验，镰状细胞病是一种终生遗传性血液疾病，影响着美国超过 100,000 人，其中大多数是黑人或非裔美国人和西班牙裔或拉丁裔人群。i 虽然新生儿筛查和治疗等医学进步已将 SCD 从一种致命的儿童疾病转变为慢性疾病，但 SCD 患者的预期寿命仍然明显较短，比一般人群短 20 多年。ii 此外，许多长期健康并发症 - 包括中风、急性胸部综合征和慢性终末器官损伤 - 仍然存在。与没有 SCD 的人相比，SCD 患者的哮喘、纤维肌痛和慢性疼痛和疲劳、高血压、抑郁症、慢性肾病、心力衰竭、肝病、中风和癫痫的发病率更高。iii
镰状细胞病的干细胞移植
• 造血干细胞移植 (HSCT) 是一种潜在的一次性 SCD 治愈疗法。• 造血干细胞移植 (HSCT) 正在不断发展 - 新的预处理方案、替代捐献者和细胞采集方法以及 GVHD 预防策略。• 造血干细胞移植后的成功率正在提高，但接受疾病改良药物和支持疗法的 SCD 儿童和成人的存活率也在提高。• 与目前批准的疗法和正在开发的新潜在治愈疗法相比，必须考虑造血干细胞移植的短期和长期风险。
疫苗和镰状细胞病或地中海贫血
以下信息由 Rhodes 博士、Sikorska 博士和红细胞团队的其他成员提供，并咨询了信托内的其他医生和其他医疗信息来源。我们希望您觉得您拥有准确的信息，可以决定是否接种 COVID-19 疫苗。我们知道有些人对疫苗有顾虑，而且有很多可能不准确或无益的信息在流传，所以请考虑任何信息的来源，以确保它与您相关且准确。我们相信这种疫苗对镰状细胞病 (SCD) 和地中海贫血患者是安全的，我们相信它提供了非常重要的保护，可以预防冠状病毒。疫苗在拯救镰状细胞病和地中海贫血患者生命方面有着悠久的历史——例如，肺炎球菌疫苗有助于预防镰状细胞病患者患上特定类型的肺炎。我们还知道冠状病毒对镰状细胞病和地中海贫血患者非常危险，因此，任何对疫苗的担忧都必须与感染冠状病毒的潜在影响相权衡。下面我们希望回答一些最常见的问题，但如果您还有其他疑虑，请联系临床团队。我们还在本文档末尾列出了一些资源，请查看这些资源，听听其他人对疫苗体验的看法，并使用此处提供的信息做出决定。疫苗和镰状细胞病或地中海贫血我们相信这种疫苗对镰状细胞病和地中海贫血患者是安全的。我们建议患有这些疾病的人一生中接种多种疫苗，这些疫苗通常耐受性很好。我们知道，一些镰状细胞病或地中海贫血患者如果感染 COVID，病情可能会更严重，因此我们认为，如果提供疫苗，接种疫苗对您来说非常重要，以便为您提供最佳的保护机会。即使接种了疫苗，仍有可能感染冠状病毒，但可能性很小，因此在政府就此发布进一步建议之前，继续保持社交距离/隔离很重要。血红蛋白病患者对疫苗的反应可能不如普通人群，而且目前尚不清楚对病毒的保护能持续多久。有些人问我们，如果你同时患有这些疾病，如铁水平较高/螯合治疗、脾脏缺失或异常、肺部变化、急性胸部综合征、服用抗凝药物（如华法林），接种疫苗是否会有区别——除了发烧之外，没有禁忌症（疫苗不适合的原因）。过去一个月内曾感染过 COVID，并且过去曾对疫苗或疫苗中的特定成分产生过严重反应或过敏。除此之外，我们认为在患有任何其他疾病的情况下接种疫苗都是安全的，而这些疾病使得接种疫苗变得更加重要。
与镰状细胞疾病一起生活
输血一些镰状细胞疾病患者的血液输血或红细胞交换输血，以促进其镰状细胞病的并发症。与您和您的团队计划进行此治疗。红细胞交换（RBCX）是一种潜在的救生程序，可去除疾病的红细胞并用健康的红细胞代替它们。在紧急情况下需要解决复杂的镰状细胞危机，也可以作为常规或计划的交换输血来防止镰状细胞危机及其并发症。进行任何重大手术前的一次交换输血也降低了全身麻醉和手术并发症的风险。