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BGT-PD的概念证明疗效，这是一种基于AAV的新型基因疗法
图1：实验设计。野生型Wistar Han大鼠（9WO）通过6-OHDA注射使Hemi-Parkinsonian进行了Hemi-Parkinsonian，然后每天进行L-DOPA治疗，以诱导稳定的盖子。动物。通过Alo-Aims等级进行治疗后2、4和6周的盖子严重程度。通过EPM测试在治疗后6周测量焦虑样行为。进行了广泛的验尸后脑组织病理学评估，以确认神经元亚型中的DAT共定位（数据未介绍，在准备中出版）。该研究是由QPS奥地利（现为Scantox Neuro GmbH）使用Viralgen（西班牙）生产的载体材料进行的。
标题：AAV-DJ优于靶向大脑和脊髓的AAV9，并进行靶向
未通过同行评审认证）是作者/资助者。保留所有权利。未经许可就不允许重复使用。此预印本的版权持有人（本版本发布于2024年5月7日。; https：//doi.org/10.1101/2024.05.05.06.592798 doi：biorxiv Preprint
专有的HEK293 AAV生产系统可以达到超过50％的全帽，而收获时大于1E15VG/L，可实现可伸缩色谱
专有的HEK293 AAV生产系统可以达到超过50％的全帽，而收获时大于1E15VG/L，可实现高收率和纯度
AAV空capsids的强制退化研究 - 祖AAV空capsids的强制退化研究 - 祖
尺寸排除最高性能液相色谱（SEC-HPLC）：对于冻融（AAV-FT），高温（AAV-45°C）和氧化（AAV-OX）压力样品，后代AAV样品是缓冲液的2x PBS，0.001％poloxamer 188。用0.1％过氧化氢进一步将氧化（AAV-OX）应力样品进一步加标。对于高pH（AAV-PH9）强调样品，将后代AAV样品换成50mm Tris-HCl pH 9，0.001％P188。
pplus aav助手提高产量和质量海报
利用RAAV作为治疗转基因交付的病毒载体仍需要提高产量和特异性，以提高较低的矢量剂量，从而提高制造成本，并提高患者的安全性。为此，我们的研究重点是开发新型技术，以确保使用瞬态转染的高产RAAV颗粒制造，并增强RAAV矢量的特征，这些功能对包装材料的整体规模和交付的特异性作用。在这里，我们介绍了设计新的辅助质粒（Phelpers）的最先进方法，目的是提高从悬浮培养物获得的病毒粒子的感染率（TU/mL）和质量（完全|空比）。我们借此机会利用了我们的专有DNA组装方法技术，以探索在合成质粒中模块化组装的多种遗传特征的协同作用。比较几种版本的合理设计的Phelpers的生物学活性，这使我们确定了在每个经过测试的生物生产条件下都能超过现有的辅助质粒的最佳构型。我们在DNA质粒设计和组装方面的专业知识以及RAAV生产的可扩展转染解决方案使我们有可能提高基因治疗产品的生产率和特异性。
4D-175的临床前表征，一种基于AAV的新型研究玻璃体内基因治疗，用于地理萎缩
1。Mitchell和Al。Lanced 2018：392：1147–52。klein和al。Science 2005; 308：385-9。 3。 Edwards和Al。 Science 2005; 308：421-4。 4。 Raychaudhuri和Al。 非基因特2011; 43：1232-6。 5。 ding和al。 赎回2014年早期； 801：213-1 6。 Coffey和Al。 美国Acade 2007; 104：16651-6。 7。 ding和al。 AM J Pathol 2015; 185：29-4 8。 Vincenty和Al Viss Sci 2010的眼科投资； 51：5878-8 9。 Smail和Al。 眼科2012; 119：339-4Science 2005; 308：385-9。3。Edwards和Al。 Science 2005; 308：421-4。 4。 Raychaudhuri和Al。 非基因特2011; 43：1232-6。 5。 ding和al。 赎回2014年早期； 801：213-1 6。 Coffey和Al。 美国Acade 2007; 104：16651-6。 7。 ding和al。 AM J Pathol 2015; 185：29-4 8。 Vincenty和Al Viss Sci 2010的眼科投资； 51：5878-8 9。 Smail和Al。 眼科2012; 119：339-4Edwards和Al。Science 2005; 308：421-4。 4。 Raychaudhuri和Al。 非基因特2011; 43：1232-6。 5。 ding和al。 赎回2014年早期； 801：213-1 6。 Coffey和Al。 美国Acade 2007; 104：16651-6。 7。 ding和al。 AM J Pathol 2015; 185：29-4 8。 Vincenty和Al Viss Sci 2010的眼科投资； 51：5878-8 9。 Smail和Al。 眼科2012; 119：339-4Science 2005; 308：421-4。4。Raychaudhuri和Al。非基因特2011; 43：1232-6。5。ding和al。赎回2014年早期； 801：213-16。Coffey和Al。 美国Acade 2007; 104：16651-6。 7。 ding和al。 AM J Pathol 2015; 185：29-4 8。 Vincenty和Al Viss Sci 2010的眼科投资； 51：5878-8 9。 Smail和Al。 眼科2012; 119：339-4Coffey和Al。美国Acade 2007; 104：16651-6。7。ding和al。AM J Pathol 2015; 185：29-48。Vincenty和AlViss Sci 2010的眼科投资； 51：5878-89。Smail和Al。眼科2012; 119：339-4
静脉注射AAV基因治疗用于治疗SOD1-ALS的静脉输送可提供NHP
超氧化物歧化酶1（SOD1）中的突变导致渐进性运动神经元通过有毒功能获得的特性丧失，并负责多达20％的家族性肌萎缩性侧面硬化症（ALS），或在美国所有ALS患者中大约2％的ALS患者评估了SOD1还原性降低的运动学策略，并且在所有ALS患者中均表现出了降低的运动，并改善了运动学，并改善了运动学的生存学，并具有SOD1患者的发展。表达突变体SOD1。最近对靶向SOD1的反义寡核苷酸的批准已进一步验证了SOD1作为治疗靶标。虽然减少SOD1的方法表现出不同程度的疗效，但它们依赖于无法实现最大治疗益处所必需的广泛，CNS范围的SOD1降低的直接CNS给药。我们先前报道了一系列体外和体内研究的结果，这些研究表明靶向SOD1的AAV基因治疗后，SOD1降低了。在G93A小鼠疾病模型中，我们在脊髓的整个尾声范围内证明了强大的SOD1敲低，运动性能的显着改善以及超出以前报道的核内核，肠内或肠内递送的生存延伸。在当前的研究中，我们将针对SOD1的高度有效的siRNA与静脉输送的，血脑屏障 - 透明剂tracer™capsid结合在一起，用于在NHP中进行评估。在2个月的生活期之后，我们观察到对脊髓和运动皮层的有利生物分布，从而显着降低了SOD1 mRNA。比静脉AAV递送中通常使用的新型衣壳固有的增强的BBB - 渗透率和自然的外围组织固有的固有的固定剂量，从而具有较低的剂量，从而产生了有利的安全性。这些结果表明，有效的SOD1 RNAi转基因与新型Tracer™衣壳的结合可显着减少临界脊髓和大脑区域中ALS中影响的SOD1 mRNA，并支持其持续的发展和发展到临床。
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Prasanna Srinivasan（马萨诸塞州理工学院生物医学创新中心的研究科学家，CBI）和Graziella Piras（908 Devices的战略营销高级总监）在2024年向叛军细胞培养媒体分析仪介绍了2024年的专家Webinar。叛军细胞培养基分析仪是一种在线装置，需要〜10μL样品体积，并在10分钟内测量样品。它可用于不同应用，包括生物生产的过程开发和进食优化，例如人类胚胎肾脏（HEK293）细胞的AAV产生。该设备专为生物过程实验室的端路使用而设计，不需要高级操作员专业知识。演示者提供了两个案例研究，证明了CBI团队对技术的应用。
使用基于视紫红质的传感器
。cc-by-nc-nd 4.0国际许可证未通过同行评审获得证明）是作者/资助者，他已授予Biorxiv授予Biorxiv的许可，以永久显示预印本。它是此预印本的版权持有人（本版本发布于2024年5月5日。; https：//doi.org/10.1101/2024.05.05.05.02.592211 doi：biorxiv Preprint