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Amondys 45TM（Casimersen）
批准和修订历史记录2023年5月9日：由药学和治疗委员会（P＆T）审查随后的认可日期（S）和所做的更改：•最初由P＆T批准，由P＆T和2022年9月21日，2022年9月21日，MPAC委员会由MPAC委员会于2023年1月1日及2023年4月19日批准委员会（2023年4月20日）批准：4月20日受到医疗批准•MPAC批准•MPAC（MPAC）（MPAC）（MPAC）（MPAC）（MPAC）（MPAC）（MPAC）（MPAC）（MPAC）•MPAC•MPAC•MPAC•MPAC•MPAC批准：MPAC•MPAC•MPAC•MPAC•MPAC委员 title, updated MATogether and RITogether fax numbers to 617-673-0939, and added a reauthorization duration clarification • May 2023 Annual Review No Change effective July 1, 2023 • August 2023: Administrative update to rebrand Tufts Health Unify to Tufts Health One Care for 2024 • March 12, 2024: Updated prerequisite language to state “Member has been receiving a stable dose of皮质类固醇至少6个月，并将继续利用皮质类固醇与Amondys 45英寸添加的Amondys 45结合使用，将不与任何其他用于杜尚肌肉营养不良的疾病改良疗法同时使用。删除了该计划将不会授权使用Amondys 45与其他疾病修饰的Duchenne肌肉营养不良的疗法结合使用，因为没有证据表明组合疗法是安全或有效的（生效的6/1/24）。•2025年1月14日：没有更改（EFF 1/14/25）
药房管理药物政策
描述：Duchenne肌肉营养不良（DMD）是一种罕见的遗传疾病，影响了美国约20,000名男孩和年轻男性。肌营养不良蛋白的基因突变会导致逐渐浪费性的肌肉，从而导致轮椅和呼吸机需要。4 DMD基因中有许多突变被鉴定出来，突变的类型及其对每位受影响患者的症状/进展率的可变症状/进展率的影响。3大约13％的DMD患者含有可与外显子跳过的基因突变，大约8％的DMD患者含有遗传突变，这些突变可容纳外显子45和53例跳过。通常，如果没有干预措施，则死亡发生在19岁左右。5呼吸道，心脏，骨科和康复干预措施以及使用皮质类固醇的使用可导致长达40年的延长预期寿命。agamree用于治疗2岁及以上的患者Duchenne肌肉营养不良（DMD）。这是一种通过糖皮质激素受体起作用的皮质类固醇，发挥抗炎和免疫抑制作用。Agamree在DMD患者中发挥作用的确切机制尚不清楚。Amondys 45（Casimersen）用于治疗DMD的患者，这些患者已确认突变的DMD基因可与外显子45跳过。它旨在与肌营养不良蛋白前MRNA的外显子45结合，从而可以在这些患者中产生内部截断的肌营养不良蛋白。尚不清楚肌营养不良蛋白的增加该药物经加速批准批准，该药物允许替代终点（肌营养不良素水平）用于严重疾病，在这种严重疾病中，对治疗的需求未满足。Amondys 45的加速批准是基于临时结果，形成了持续的全球，随机，双盲，安慰剂对照的3期试验（ESSENCE）。43例患者以2：1的方式随机分配，以接受Amondys 45或安慰剂96周（在48周内评估了临时结果）。所有患者均为卧床，要求在治疗开始前至少24周服用稳定剂量的口服皮质类固醇。功效终点是基于第48周肌营养不良蛋白蛋白水平的基线的变化。与接受安慰剂的患者相比（占正常的0.22％），接受Amondys 45的患者的肌营养不良蛋白蛋白水平（平均0.81％）显示出明显更大的增加（平均0.81％）。
注射疫苗和其他医生开的药物
Aducanumab-avwa (Aduhelm) .............................................................................................. 12 Botulinum Toxin ............................................................................................................... 13 Brexanolone (Zulresso) ..................................................................................................... 14 Buprenorphine .................................................................................................................. 14 Casimersen (Amondys 45) ................................................................................................ 15 Crizanlizumab-tmca (Adakveo) .............................................................................................. 15 Eptinezumab-jjmr (Vyepti) ........................................................................................................ 15 Eteplirsen (Exondys 51) ..................................................................................................... 16 Evinacumab-dgnb (Evkeeza) ............................................................................................ 16 Golodirsen (Vyondys 53) .................................................................................................. 17 Histrelin Implant (Supprelin LA) ....................................................................................... 17 Histrelin Implant (Vantas) .................................................................................................. 17 Joint Injections ................................................................................................................ 18 醋酸亮丙瑞林 (Fensolvi) ...................................................................................................... 18 Nusinersen (Spinraza) ........................................................................................................ 18 Onasemnogene Abeparvovec-xioi (Zolgensma) ...................................................................... 19 聚乙二醇四乙酸 (Krystexxa) ...................................................................................................... 20 Romoszumab-aqqg (Evenity) ...................................................................................................... 21 维生素 B12 注射剂 ...................................................................................................................... 21
输液疗法市场更新
adbry bylvay fotivda nexobrid spevigo wainua aphexda mibo kisunla letybo leqvio leqvio rezurock azstarys briumvi briumvi xenpozymeme xenpozymeme filsuvez veopoz veopoz veopoz veozah veozah ohtuvayre exblifep exblifep vyvgart vyvgart fexhalaz pefiff am am am am pepaut xhalalautautautautaut x. sohonos elfabrio piaasky zelsuvmi tezspire kerendia nulibry lunsumio vtama ogsiveo elrexfio elrexfio qalsody qalsody sofdra sofdra sofdra cytalux rylaze amondys amondys 45 sunlenca mounjaro truqap truqap truqap truqap taleve Izervay rezzayo rytelo voxzogo brexafemme evkeza rezlidhia camzyos augtyro augtyro zurzuvae zynyz imdeltra besre lybalvi ukoniq ukoniq ukoniq tzielle tzielle vivjoa vanflyta zavzpret Ojemda Tavneos Lumakras Lupkynis Tecvayli Oppualag Loqtorzi Beyfortus Skyclarys Anktiva Livmani Pylarify Cabenuva Imjudo ZTALMY OMVOH NGENLA FILSPARI LUMISight Qulipta Rybrevant Verquvo Lytgoi Vonjo Agamree Rystiggo Lamzede Zevtera tivdak empaveli reptrukynd bimzelx litfulo jesduvroq voydeya zynlonta omlonta omlonta enjilbrymo zilbrysq colummvi orserdu orserdu orserdu orserdu vafseo vafseo vafseo vafseo jettrofa Korsuva Nextstellis Terlivaz Kimmtrak Rivfloza Posluma Brenzavvy Duvyzat Welireg Qelbree Rolvedon Cibinqo Pombiti Paxlovid LeQembi Tyvio Nexviazymeme Zegalugue Sotyktu Quviviq Exxua XacDuro Rezdifra Saphlelo Ponvory Dayxify ojaarara epkinly tevimbra div>
213026Orig1s000 - accessdata.fda.gov
埃里克·B a. stings，医学博士 神经科学办公室副主任 主题 Sun nm uy 备忘录 NDA/BLA # 和补充 # 213026 申请人 Sarepta 提交日期 2020 年 6 月 25 日 PDUF A 目标日期 2021 年 2 月 25 日 专有名称 Amondys 45 建立或专有名称 Cas im ersen 剂量形式 静脉溶液 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 申请人 建议的适应症 / I Cb>“~ 具有 DMD 基因的已知群体突变且适合进行外显子 45 跳跃的患者。 申请人 建议的剂量 30 毫克/周 疗程Re2ulator v 行动批准 I (b)~ l 杜氏肌营养不良症 (DMD) 的治疗。批准适应症/人群 l 患有 DMD 基因的一致突变且可进行外显子 45 跳跃的患者。批准剂量2 疗程 30 毫克/周
注射药物 HCPCS / DOFR 人行横道
J0278 AMIKIN 硫酸阿米卡星注射液 治疗性注射液 家庭保健/输液** J0280 氨茶碱 氨茶碱 250 毫克注射液 治疗性注射液 家庭保健/输液** J0282 AMIODARONE HCL 胺碘酮 hcl 治疗性注射液 C9399, J3490 AMJEVITA 阿达木单抗注射液，皮下注射 自行注射 J1426 AMONDYS 45™ Casimersen 注射液，静脉注射 治疗性注射液 J3470 AMPHADASE 150 单位/毫升溶液 透明质酸酶，最多 150 单位 治疗性注射液 J0285 AMPHOCIN 两性霉素 B 治疗性注射液 家庭保健/输液** J0288 AMPHOTEC Ampho b 胆固醇硫酸盐 治疗性注射剂 家庭保健/输液** J0285 两性霉素 B 两性霉素 B 治疗性注射剂 家庭保健/输液** J0290 氨苄西林钠 氨苄西林 500 毫克注射剂 治疗性注射剂 家庭保健/输液** J0295 氨苄西林-舒巴坦 每 1.5 克氨苄西林钠 治疗性注射剂 家庭保健/输液** J3590 AMTAGVI™ Lifileucel IV Susp 72,000,000,000 细胞 治疗性注射剂 化疗 J0225 AMVUTTRA TM Vutrisiran 注射剂，用于皮下使用 治疗性注射剂 J0300 AMYTAL 钠 戊巴比妥125 毫克注射 THERAPEUTIC INJ J0716 ANASCORP Centruroides 免疫 f(ab)2，高达 120 毫克 THERAPEUTIC INJ J0841 ANAVIP 注射剂，crotalidae 免疫 f(ab')2（马），120 毫克 THERAPEUTIC INJ J0690 ANCEF 头孢唑林钠注射剂 THERAPEUTIC INJ 家庭保健/输液**
213026orig1s000 -AccessData.fda.gov
DEPARTMENT OF HEALTH & HUMAN SERVICES Public Health Service Food and Drug Administration Center for Drug Evaluation and Research ________________________________________________________________ Date: February 22, 2021 From: Lois M. Freed, Ph.D.Supervisory Pharmacologist, Division of Neurology 1 Director, Division of Pharmacology/Toxicology-Neuroscience Office of Neuroscience Subject: NDA 213026 (Amondys 45; casimersen; SRP-4045) ________________________________________________________________ NDA 213036 was submitted on January 20, 2020, for casimersen, a phosphorodiamidate吗啡寡聚物（PMO）反义寡核苷酸（ASO），用于治疗Duchenne肌肉营养不良的患者，这些患者的DMD基因突变是可与外显子45跳动的DMD基因突变。Casimersen应在35-60分钟内通过静脉输注（IV）输注以每周30 mg/kg的剂量为患者服用。进行的非临床研究旨在支持临床发展和NDA，包括以下内容：药理学（初级，次要），安全药理学，PK/ADME，通用毒理学（小鼠中的12-，22周和26周IV；猴子中的12-和39周IV）研究，猴子毒理学（10-周毒理学（10-周）研究（10-周）研究IV和研究量和研究。由于预定的患者人群（在女性中极为罕见），因此不需要生殖和发育毒理学研究，并且在批准后可以进行致癌性研究，因为该部门先前同意，因为这种指示的严重性。芭芭拉·威尔科克斯（Barbara Wilcox）详细审查了非临床数据（药理学/毒理学NDA审查与评估，芭芭拉·J·威尔科克斯（Barbara J. Wilcox），博士，2021年1月25日）。根据她的审查，Wilcox博士得出结论，非临床数据足以支持NDA的批准。该备忘录简要总结了Casimersen研究的选定结果，重点是提供数据以支持标记的非临床部分的研究。
levidys™（Delandistrogene Moxparvovec-rokl）
请参阅福利考虑因素，对于符合以下所有标准的患者的Duchenne肌肉营养不良症（DMD）的治疗被证明且在医学上是必不可少的：•诊断Duchenne肌肉营养不良的诊断，或与儿童神经肌肉专业专业人士有关DMD诊断的专业知识的Duchenne肌肉营养不良症。 •提交医疗记录（例如图表注释，实验室价值），证实了以下两种：o DMD基因中的突变； o o突变不是外显子8或外显子9中的缺失； •患者年龄4或5岁； •提交医疗记录（例如，图表说明），确认患者是卧床的而无需辅助设备（例如，没有并排辅助，甘蔗，沃克，轮椅等。）; •患者没有抗AAVRH74升高的总结合抗体滴度≥1：400； •患者将在接受美国食品药品监督管理局（FDA）批准的Elevidys标签之前和之后接受皮质类固醇方案； •leverdys是由或与DMD治疗专业知识的儿科神经肌肉专家开的或协商； •Elevidys剂量符合FDA批准的标签； •患者将不会接受DMD的外显子疗法[例如，Amondys（Casimersen），Exondys 51（Eteplirsen），Viltepso（Viltilarsen），Vyondys 53（Golodirsen）]有助地或经过Everidys治疗后； •患者一生中从未接受过Everidys治疗； •授权将不超过每一生的治疗，并且在批准后不超过45天或直到6岁，以先到者为准。其他政策和准则可能适用。适用的代码仅供参考，以下程序和/或诊断代码提供了以下列表，并且可能不包含在内。在本策略中列出代码并不意味着代码所描述的服务是涵盖或未覆盖的健康服务。卫生服务的福利覆盖范围由成员特定的福利计划文件和可能需要特定服务覆盖的适用法律确定。纳入代码并不意味着要偿还或保证索赔付款的任何权利。
选择高成本，孤儿和加速批准药物
选择高成本，孤儿和加速批准药物此数据表为精选药物列表提供了临时覆盖信息，包括高成本药物，孤儿药物以及根据食品和药物管理（FDA）加速批准途径批准的其他药物。当需要医学上，这些药物被覆盖为FDA批准的指示。有关药物的FDA批准指示的信息可以在FDA网站上找到。可以在下表中找到每种药物的特定临时计费和覆盖信息。这些药物以及与这些药物相关的辅助服务的计费或覆盖范围均受所有现有的远期健康覆盖范围和计费政策的约束，这可以在ForwardHealth Portal的ForwardHealth在线手册中找到。如果下面列出的药物已经建立了特定药物的临床标准，请参阅在门户网站上的在线手册的事先授权部分的服务，以获取有关门户网站上有关临床标准的信息以及提交事先授权（PA）请求的信息。如果下面列出的药物需要PA支持该用途是针对FDA批准的指示，并且在医学上是由WIS。Admin定义的。代码§DHS101.03（96M），但没有药物特异性临床标准，必须使用先前授权/药物附件（PA/DGA）表格（PA/DGA）表格（pa/dga）形式的第VII节（其他药物请求的临床信息）提交PA请求，F-111049（F-111049（07/2016））（07/2016），先前的授权表格（07/2016），以及15/rf-rf）（pa/rf）。必须以与FDA批准的产品标签一致的剂量和方式开处方。医疗记录（例如，图表注释，实验室价值）必须与PA请求一起提交，以支持使用在医学上是必要的，也是FDA批准的指示。有关此数据表中列出的高成本，孤儿和加速批准药物的计费或承保范围的具体问题，提供商可以通过800-947-9627与提供者服务或发送电子邮件至dhsorphandrugs@dhs.dhs.wisconsin.gov。注意：此数据表中包含的信息可能会发生变化，并且提供商有责任保持最新信息，以了解该数据表中的信息。有效4/1/2021 Amondys 45 Casimersen
tilization M Edical P Olicy P Olicy：肌肉营养不良 - 基因疗法 - Elevidys利用管理管理医疗政策•Elevidys
•对于卧床患者，在DMD基因中具有确认的突变。•对于非注射性并在DMD基因中有确认突变的患者。基于骨骼肌中的levidys微肌营养蛋白的表达，非疗法患者的DMD指示得到了加速批准。在验证性试验中，持续批准了此指示可能取决于对临床益处的验证和描述。疾病概述DMD是由DMD基因突变引起的一种罕见的，进行性X连锁的疾病，也称为肌营养不良蛋白基因。2-4美国DMD的发病率约为5,000名活着的男性出生。 DMD基因是最大的已知人类基因，大小总计2.3兆瓦。 该基因编码功能性肌营养不良蛋白，该蛋白是跨膜蛋白复合物的一部分，跨膜蛋白复合物跨越了骨骼和心脏肌肉细胞的肌膜。 这种复合物将细胞骨架与细胞外基质联系起来，从而为肌膜提供结构完整性，并有助于传递和吸收与肌肉收缩相关的休克。 DMD基因中的突变可防止功能性肌营养不良蛋白或肌营养不良蛋白的产生。 没有肌营养不良蛋白，DMD患者的正常活性会对肌肉纤维细胞造成过度损害。 随着时间的流逝，肌肉细胞被脂肪和纤维化组织代替。 进行性肌肉无力是DMD的主要表现。 这会导致失去行动，相关运动延迟，呼吸障碍和心脏功能的逐步下降。2-4美国DMD的发病率约为5,000名活着的男性出生。DMD基因是最大的已知人类基因，大小总计2.3兆瓦。该基因编码功能性肌营养不良蛋白，该蛋白是跨膜蛋白复合物的一部分，跨膜蛋白复合物跨越了骨骼和心脏肌肉细胞的肌膜。这种复合物将细胞骨架与细胞外基质联系起来，从而为肌膜提供结构完整性，并有助于传递和吸收与肌肉收缩相关的休克。DMD基因中的突变可防止功能性肌营养不良蛋白或肌营养不良蛋白的产生。没有肌营养不良蛋白，DMD患者的正常活性会对肌肉纤维细胞造成过度损害。随着时间的流逝，肌肉细胞被脂肪和纤维化组织代替。进行性肌肉无力是DMD的主要表现。这会导致失去行动，相关运动延迟，呼吸障碍和心脏功能的逐步下降。DMD的第一个临床症状是运动发展里程碑的延迟，例如步行，这是2岁左右的观察到的。通常会延迟诊断直到3至5岁。年龄是DMD进展的重要预后因素。目前无法治愈DMD。治疗的目的是管理症状，缓慢的疾病进展并延迟残疾。患有DMD的男孩通常会失去12岁或13岁以上行走的能力。过去，死亡率是在青春期或二十年代初发生的，但是随着呼吸道和心脏管理的进步，有些患者居住到第四个十年。DMD患者最常见的死亡原因是呼吸衰竭，呼吸道感染，心肌病和心律不齐。皮质类固醇是DMD治疗的中流型；但是，其在DMD中的作用机理尚不清楚。皮质类固醇可以改善疾病的症状，并延迟流动和其他后遗症的时间。Four anti-sense oligonucleotide therapies (exon-skipping) have been approved by the FDA: Exondys 51 ® (eteplirsen intravenous infusion), Vyondys 53 ™ (golodirsen intravenous infusion), Viltepso ™ (viltolarsen intravenous infusion), and Amondys 45 ™ (casimersen intravenous输液）。由于没有完成任何确认性临床研究，因此这些外显子的疗法的临床益处仍然未知。临床疗效在三项研究中评估了leverdys的疗效：1-4,7-9 Engark III期随机，双盲，安慰剂对照，确认性试验； II期研究；和IB期研究。在Embark（n = 125）中，从基线到第52周的主要终点