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DEPARTMENT OF HEALTH & HUMAN SERVICES Public Health Service Food and Drug Administration Center for Drug Evaluation and Research ________________________________________________________________ Date: February 22, 2021 From: Lois M. Freed, Ph.D.Supervisory Pharmacologist, Division of Neurology 1 Director, Division of Pharmacology/Toxicology-Neuroscience Office of Neuroscience Subject: NDA 213026 (Amondys 45; casimersen; SRP-4045) ________________________________________________________________ NDA 213036 was submitted on January 20, 2020, for casimersen, a phosphorodiamidate吗啡寡聚物（PMO）反义寡核苷酸（ASO），用于治疗Duchenne肌肉营养不良的患者，这些患者的DMD基因突变是可与外显子45跳动的DMD基因突变。Casimersen应在35-60分钟内通过静脉输注（IV）输注以每周30 mg/kg的剂量为患者服用。进行的非临床研究旨在支持临床发展和NDA，包括以下内容：药理学（初级，次要），安全药理学，PK/ADME，通用毒理学（小鼠中的12-，22周和26周IV；猴子中的12-和39周IV）研究，猴子毒理学（10-周毒理学（10-周）研究（10-周）研究IV和研究量和研究。由于预定的患者人群（在女性中极为罕见），因此不需要生殖和发育毒理学研究，并且在批准后可以进行致癌性研究，因为该部门先前同意，因为这种指示的严重性。芭芭拉·威尔科克斯（Barbara Wilcox）详细审查了非临床数据（药理学/毒理学NDA审查与评估，芭芭拉·J·威尔科克斯（Barbara J. Wilcox），博士，2021年1月25日）。根据她的审查，Wilcox博士得出结论，非临床数据足以支持NDA的批准。该备忘录简要总结了Casimersen研究的选定结果，重点是提供数据以支持标记的非临床部分的研究。
213026orig1s000 -AccessData.fda.gov
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