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描述：Duchenne肌肉营养不良（DMD）是一种罕见的遗传疾病，影响了美国约20,000名男孩和年轻男性。肌营养不良蛋白的基因突变会导致逐渐浪费性的肌肉，从而导致轮椅和呼吸机需要。4 DMD基因中有许多突变被鉴定出来，突变的类型及其对每位受影响患者的症状/进展率的可变症状/进展率的影响。3大约13％的DMD患者含有可与外显子跳过的基因突变，大约8％的DMD患者含有遗传突变，这些突变可容纳外显子45和53例跳过。通常，如果没有干预措施，则死亡发生在19岁左右。5呼吸道，心脏，骨科和康复干预措施以及使用皮质类固醇的使用可导致长达40年的延长预期寿命。agamree用于治疗2岁及以上的患者Duchenne肌肉营养不良（DMD）。这是一种通过糖皮质激素受体起作用的皮质类固醇，发挥抗炎和免疫抑制作用。Agamree在DMD患者中发挥作用的确切机制尚不清楚。Amondys 45（Casimersen）用于治疗DMD的患者，这些患者已确认突变的DMD基因可与外显子45跳过。它旨在与肌营养不良蛋白前MRNA的外显子45结合，从而可以在这些患者中产生内部截断的肌营养不良蛋白。尚不清楚肌营养不良蛋白的增加该药物经加速批准批准，该药物允许替代终点（肌营养不良素水平）用于严重疾病，在这种严重疾病中，对治疗的需求未满足。Amondys 45的加速批准是基于临时结果，形成了持续的全球，随机，双盲，安慰剂对照的3期试验（ESSENCE）。43例患者以2：1的方式随机分配，以接受Amondys 45或安慰剂96周（在48周内评估了临时结果）。所有患者均为卧床，要求在治疗开始前至少24周服用稳定剂量的口服皮质类固醇。功效终点是基于第48周肌营养不良蛋白蛋白水平的基线的变化。与接受安慰剂的患者相比（占正常的0.22％），接受Amondys 45的患者的肌营养不良蛋白蛋白水平（平均0.81％）显示出明显更大的增加（平均0.81％）。
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