基因组编辑的稳步发展,尤其是基于使用成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 和可编程核酸酶对遗传物质进行精确修改的基因组编辑,为推动生物医学研究和促进人类健康提供了巨大的机会。这些技术在基础生物医学研究中的应用,在识别和研究与人类疾病及其治疗相关的关键分子靶点方面取得了重大进展。基因组编辑技术的临床转化为疾病或残疾的诊断、预防和治疗提供了前所未有的生物医学工程能力。在这里,我们对基因组编辑的新兴生物医学应用进行了一般性总结,包括尚未解决的挑战。我们还总结了基因组编辑的工具及其应用得出的见解,希望能够加速生物医学领域的新发现和新疗法。
大量遗传信息隐藏在核苷酸序列中;有时,只有单个碱基突变有可能引起无法治愈的疾病甚至死亡。在过去的十年中,基因编辑技术的快速扩展不断重塑我们对人类遗传学的概念。这些精致的分子工具在许多工业中尤其是治疗行业造成了巨大的革命。“基因组手术刀”为研究遗传信息提供了深刻的机会,从而扩展了我们对基因功能的理解。继续努力理解和阐明这些引起疾病的突变对于改善遗传疾病患者的医疗保健至关重要。先前的临床前研究表明,可以使用基因编辑分子逆转病理过程,以使或纠正病态突变。这些有希望的结果激发了开发基因编辑治疗剂以治疗诊所中人类遗传疾病的努力。除了遗传疾病外,基因编辑应用的范围已扩展到其他疾病,包括癌症和病毒感染。生物医学研究和商业剥削中的科学家都表现出对治疗基因编辑的极大热情。但是,要实现可以通过个性化基因编辑来治愈所有遗传疾病的最终目标,仍然需要解决许多困难的问题。例如,临床应用需要更安全,更准确的工程酶和更有效的输送方法。规范这项技术避免滥用也是公众关注的重点。在这篇评论中,我们概述了基因编辑技术的开发,并介绍了最常用的基因编辑工具。接下来,我们描述了基本研究中基因组编辑应用的当前状态,重点是开发疾病模型和诊断技术。最后,我们总结了治疗基因编辑的临床应用,并强调了机会和挑战。
•PNG Chin Wen(PCW):Micpcw @nus.ate.sg•Chin Wei Xin(CWX):micchwx@nus.ate。 Benoit(Bonotit):Ommalerat @ nus.adu.sg•Tang Wei(TW):Wig Rukie.dealwis @ sits。
。CC-BY-NC-ND 4.0 国际许可证(未经同行评审认证)是作者/资助者,他已授予 bioRxiv 永久展示预印本的许可。它是由此预印本的版权持有者于 2021 年 3 月 8 日发布的。;https://doi.org/10.1101/2021.03.06.434213 doi:bioRxiv 预印本
生物医学领域的发展有望为个人、社会和子孙后代带来重大利益。然而,追求这些利益往往涉及重大的伦理和社会挑战。它可能取决于在科学不确定性和价值观冲突的背景下做出的决定,但可能具有深远的影响。许多生物医学发展有可能对社会和经济环境产生深刻变化。它们可以挑战并可能重新配置日常生活的规范。这就是为什么生物医学发展的方向以及风险和潜在利益的分配方式具有深远的公众利益。欧洲委员会生物伦理委员会 (DH-BIO) 制定了本指南,以协助成员国促进该领域的公开辩论。它旨在为那些承担发起或支持公开辩论责任的人以及通过公共政策对此作出回应的人提供指导。这些人包括成员国的决策者、政府官员和公共当局、国家伦理委员会、教育和学术机构以及其他相关组织。
2024年10月30日至31日,美国国家糖尿病与消化研究所和肾脏疾病研究所(NIDDK)将举办为期两天的讲习班:糖尿病和其他慢性疾病的精密医学AI。本研讨会旨在将生物医学研究人员和AI/ML专家汇集在一起,讨论利用AI/ML以及Precision Medicine的其他最新数据科学进步的关键挑战,跨越差距以及机遇和可行的项目。
人工智能在生物医学领域的能力范围很广,从原子级(求解量子系统的偏微分方程)到分子级(预测化学或蛋白质结构),再到社会预测(如传染病爆发)。大型语言模型的最新进展(以 ChatGPT 等模型为例)展示了其在自然语言任务(如翻译语言、构建聊天机器人和回答问题)中的强大能力。当我们考虑生物医学数据时,我们会发现其在序列方面与自然语言相似——生物医学文献和健康记录以文本形式呈现,生物序列或按序列排列的测序数据,或传感器数据(如脑信号)以时间序列形式呈现。问题出现了:我们能否利用最近的大型语言模型的潜力来推动生物医学知识的发现?在本教程中,我们将探讨大型语言模型在三个关键类别的生物医学数据中的应用:1) 文本数据、2) 生物序列和 3) 脑信号。此外,我们将深入研究大型语言模型在生物医学研究中面临的挑战,包括确保可信度、实现个性化以及适应多模态数据表示。
* 除 A.G. 外,所有作者的排序均使用根据其名称预测的蛋白质结构的平均置信度得分 [1,2] 人工智能 (AI) 工具在科学研究中的受欢迎程度和使用率在各个领域都在增加 [3],但出版标准松懈导致论文“像稻草搭的豪宅,而不是坚固的砖房” [4]。在生物医学领域,AI 方法涵盖从基础生物学到临床应用 [5–8],例如优先考虑化学药品作为候选药物 [9]、破译转录因子-DNA 结合偏好 [10]、检测 RNA 修饰 [11]、学习细胞治疗的效果 [12],以及将医学图像与文本注释关联 [13]。尽管专家一再坚持共享 AI 训练数据、代码和模型权重(进行新预测所需的已保存参数)是必要的最佳实践 [14–16],但它们并不是作者或出版商的普遍做法。接受调查的生物学期刊中,仅有 10% 要求共享分析代码 [17]。这种糟糕的现状需要改变。实验生物学界表明有一条道路可走
摘要。本文综述了超材料在生物医学领域的广泛应用和研究现状,展示了其在提高诊断准确性、促进组织再生和治疗疾病方面的巨大潜力。本文综述了超材料在生物医学领域的广泛应用和研究现状,展示了其在提高诊断准确性、促进组织再生和治疗疾病方面的巨大潜力。与传统材料的性能相比,超材料凭借其独特的物理性质和高度的可设计性,在生物医学领域取得了令人瞩目的进展。以太赫兹超材料为例,通过将其高灵敏度与高可设计性相结合,实现了对生物分子和组织的精确检测。以太赫兹超材料为例,通过将其高灵敏度与生物组织的高穿透性相结合,实现了对生物分子和组织的精确检测。另一方面,机械超材料通过模拟生物组织的力学行为,促进了柔性应变传感器灵敏度的提高和组织工程的进步。此外,光驱动、热驱动、磁驱动、手性和电驱动等多功能超材料为生物技术产业开辟了新的可能性。此外,光驱动、热驱动、磁驱动、手性和电驱动等多功能超材料为生物医学领域开辟了新的可能性。尽管存在生物相容性和材料降解速率控制的挑战,超材料在疾病诊断、治疗和药物发现等方面的应用仍然很有希望。未来的研究应侧重于提高材料的生物相容性,开发先进的制造技术,促进个性化医疗,并加强跨学科合作,进一步探索超材料在生物医学中的潜力。
TBM夏季研究计划特别有兴趣招募作为其家庭机构资助的MARC或RISE计划的参与者的大学生。学生应在申请中注明他们是否是其中一个计划的参与者,并包括其计划主管和联系信息的推荐信。津贴,运输,住房/餐食将被调整为与学生家庭机构协调的NIH指南。密苏里大学拥有许多NIH培训计划(即MARC,IMSD,PREP,T-32),我们正在积极寻求为其他机构提供的本科生提供夏季在研究强度机构的夏季经验,并提供包装和支持和支持。