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基因组编辑的稳步发展，尤其是基于使用成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 和可编程核酸酶对遗传物质进行精确修改的基因组编辑，为推动生物医学研究和促进人类健康提供了巨大的机会。这些技术在基础生物医学研究中的应用，在识别和研究与人类疾病及其治疗相关的关键分子靶点方面取得了重大进展。基因组编辑技术的临床转化为疾病或残疾的诊断、预防和治疗提供了前所未有的生物医学工程能力。在这里，我们对基因组编辑的新兴生物医学应用进行了一般性总结，包括尚未解决的挑战。我们还总结了基因组编辑的工具及其应用得出的见解，希望能够加速生物医学领域的新发现和新疗法。
基因编辑及其在生物医学中的应用
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