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大量遗传信息隐藏在核苷酸序列中；有时，只有单个碱基突变有可能引起无法治愈的疾病甚至死亡。在过去的十年中，基因编辑技术的快速扩展不断重塑我们对人类遗传学的概念。这些精致的分子工具在许多工业中尤其是治疗行业造成了巨大的革命。“基因组手术刀”为研究遗传信息提供了深刻的机会，从而扩展了我们对基因功能的理解。继续努力理解和阐明这些引起疾病的突变对于改善遗传疾病患者的医疗保健至关重要。先前的临床前研究表明，可以使用基因编辑分子逆转病理过程，以使或纠正病态突变。这些有希望的结果激发了开发基因编辑治疗剂以治疗诊所中人类遗传疾病的努力。除了遗传疾病外，基因编辑应用的范围已扩展到其他疾病，包括癌症和病毒感染。生物医学研究和商业剥削中的科学家都表现出对治疗基因编辑的极大热情。但是，要实现可以通过个性化基因编辑来治愈所有遗传疾病的最终目标，仍然需要解决许多困难的问题。例如，临床应用需要更安全，更准确的工程酶和更有效的输送方法。规范这项技术避免滥用也是公众关注的重点。在这篇评论中，我们概述了基因编辑技术的开发，并介绍了最常用的基因编辑工具。接下来，我们描述了基本研究中基因组编辑应用的当前状态，重点是开发疾病模型和诊断技术。最后，我们总结了治疗基因编辑的临床应用，并强调了机会和挑战。
生物医学中基因编辑技术的当前景观
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