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Upstaza，Inn-Eladocagene Exuparvovec
该药物会受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。医疗保健专业人员被要求报告任何可疑的不良反应。有关如何报告不良反应的第4.8节。1。药用产品Upstaza的名称2.8×10 11矢量基因组（VG）/0.5 ml输液溶液2。定性和定量组成2.1一般描述Eladocagene Exuparvovec是一种基因治疗药物，表达人类芳香族L-氨基酸脱羧酶（HAADC）。这是一个非复制重组腺相关的病毒血清型2（AAV2）基于巨细胞病毒直接启动子的cDNA的基于人类DOPA脱羧酶（DDC）基因的cDNA。Eladocagene Exuparvovec是通过重组DNA技术在人类胚胎肾细胞中产生的。2.2定性和定量组成，每个单剂量小瓶中包含2.8×10 11 Vg Eladocagene Exuparvovec，中有0.5个可提取的ML溶液。每个ml溶液中包含5.6×10 11 Vg Eladocagene Exuparvovec。有关赋形剂的完整列表，请参见第6.1节。3。输注的药物形式溶液。从冷冻中解冻后，输注溶液是一种清晰至略微不透明的，无色至淡淡的白色液体。4。4.2应在受控的无菌条件下，应由合格的神经外科医生在专门从事立体定向神经外科手术的中心中给予秘密和行政治疗方法。临床细节4.1治疗指示指示阿斯塔扎（Upstaza）用临床，分子和遗传确认的芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的诊断为18个月以上的患者，并具有严重的表型（请参阅第5.1节）。posology患者的总剂量为1.8×10 11 Vg，为四个0.08 ml（0.45×10 11 Vg）输注（每壳杆菌2个）。对迹象所涵盖的整个人群的知名度相同。
包装传单：患者的信息
该药物受到其他监测。这将允许快速识别新的安全信息。您可以通过报告您或您的孩子可能会得到任何副作用来提供帮助。有关如何报告副作用，请参见第4节的结尾。在您或您的孩子得到此药物之前，请仔细阅读所有这些传单，因为它包含重要信息。- 保留此传单。您可能需要再次阅读。- 如果您还有其他问题，请询问您的医生或护士。- 如果您或您的孩子有任何副作用，请与您的医生或护士交谈。这包括此传单中未列出的任何可能的副作用。请参阅第4节。此传单中的内容1。Upstaza是什么，它用于2。您或您的孩子被赋予Upstaza3。如何将Upstaza送给您或您的孩子4。可能的副作用5。如何存储Upstaza6。包装和其他信息的内容1。什么是Upstaza，以及它用于Upstaza是Upstaza是一种基因治疗药物，其中包含活性物质Eladocagene Exuparvovec。Upstaza用于向上的Upstaza用于治疗18个月以上的患者，其蛋白质缺乏称为芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）。这种蛋白质对于确保人体神经系统需要正常工作的某些物质至关重要。AADC缺乏症是由控制AADC产生的基因突变（变化）引起的遗传条件（也称为DOPA脱羧酶或DDC基因）。病情阻止了儿童神经系统的发展，这意味着在儿童时期，许多人体的功能无法正确发展，包括运动，饮食，呼吸，言语和精神能力。Upstaza如何运作Upstaza的活性物质Eladocagene Exuparvovec是一种称为腺相关病毒的病毒，已被修改为包括正确工作的DDC基因的副本。Upstaza是通过输注（滴水）到一个称为pe虫的大脑区域的，在该区域中制作了AADC。与腺相关的病毒允许DDC基因进入脑细胞。以这种方式，Upstaza使细胞能够产生AADC，从而使人体可以制造神经系统所需的物质。用于输送基因的腺相关病毒不会引起人类疾病。2。在您或您的孩子被赋予Upstaza之前，您或您的孩子不会被赋予Upstaza：
制药访谈表
i-1。发育史，线形化合物片剂是三个组成部分的组合：多巴胺的前体，碳纤维，碳纤维，一种外周DOPA脱羧酶抑制剂（DCI）和Entacapone，intaCapone，一种外周的核糖 - O-O-o-o-m-m-Methylythyllansylylylansylylylyslansylysferase（comt）。该药物旨在达到与左旋多巴/碳纤维组合使用单一药物的临床作用，而单一药物则用于治疗患有佩戴现象的帕金森氏病的患者。帕金森氏病的主要神经病理学发现是底植纹状体中多巴胺神经的选择性变性和丧失。由于帕金森氏病患者的纹状体多巴胺水平显着降低，因此补充多巴胺是治疗所必需的，但是由于多巴胺没有通过血脑屏障（BBB），因此用左旋多巴进行治疗，这是多巴胺的前体，因此尝试通过BBB。但是，由于大部分左旋多巴是在周围组织中代谢的，并且只有百分之几的脑部到达大脑，因此与DCI（例如Carbidopa和benserazide）的复合剂被广泛用于抑制左旋多巴的周围代谢并增加其向中部地区的过渡。左旋多巴的作用在治疗开始时持续稳定，但是在长期治疗中，左旋多巴或多巴胺保持左旋多巴或多巴胺的能力随着病理的发展而逐渐降低，从而导致雷伏达氏菌在下一个dose之前消失的效果消失。 Entakapon是作为这种佩戴现象的一种治疗方法，并于2007年在日本获得批准。Ettacapon用于抑制左旋多巴的外围代谢，并提供更有效的左旋多巴传递到大脑中。 Entacapon是日本神经病学会建立的“ 2011年帕金森氏治疗指南”中唯一推荐的A级（强烈的科学证据和强烈推荐），并且被定位为唯一的建议治疗磨损现象（具有强大的科学证据），并且是Entacapon和Levodopa-Dci-DCI复合的组合，这是一项适用于应有的组合。另一方面，有些患者发现随着疾病的进展，很难治疗佩戴现象，除了经常给予左旋多巴和每天服用的片剂数量外，吞咽困难还带来了治疗挑战。从这些原因中，在单独服用Entacapone的患者中，切换到该药物可以减少由于佩戴现象而导致的治疗期间服用的片剂的数量，这可以减轻吞咽负担。还可以预期，左旋多巴/碳纤维和Entacapone的同时药物将更可靠，并且对佩戴现象的处理将更合适。在日本，日本神经病学会提交了对这种药物开发的请求，向“未经批准的药物和未经调整的药物审查委员会有很高的医疗需求”，卫生，劳工和福利部要求作为具有高医疗需求的药物开发（2012年4月6日，2012年4月6日，2012年，第1406号，第1406号，医疗研究所和食品研究所的第1406号。 different content of levodopa, carbidopa, and entacapone have already been developed, and the first approval was obtained in the US in June 2003. Starevo compound tablets are sold in the US, EU and Switzerland, and are manufactured and sold by Orion Pharma and No-vartis Pharma. In Japan, Parkinson's disease [when levodopa-carbidopa administration] was approved as an efficacy or effect in July 2014。
多功能天然生物粘合剂
缩写：3D，三维；ABA，氨基苯硼酸；ACC，氨基羧甲基壳聚糖；ACNC，乙酰化纤维素纳米晶体；AF，纤维环；AF127，醛封端的普卢兰尼克 F127；AG-NH2，琼脂糖-乙二胺共轭物；Ag-CA，羧基化琼脂糖；AHA，醛基透明质酸；AHAMA，甲基丙烯酸酯化醛基透明质酸；AHES，醛基羟乙基淀粉；ALG，海藻酸钠；AMP，抗菌肽；APC，抗原呈递细胞；ASF，乙酰化大豆粉；AT，苯胺四聚体；ATAC，2-（丙烯酰氧基）乙基三甲基氯化铵；ATRP，原子转移自由基聚合；Azo，偶氮苯；家蚕，Bombyx mori；BA，硼酸；BCNF，氧化细菌纤维素纳米纤维；Bio-IL，生物离子液体；BMP-2，骨形态发生蛋白 2；BSA，牛血清白蛋白；BTB，硼砂-溴百里酚蓝；Ca-FA，CaCl 2 -甲酸；CA，氰基丙烯酸酯；Cat，含儿茶酚的多巴胺-异硫氰酸酯；Cat-ELPs，儿茶酚功能化的 ELR；CBM，纤维素结合模块；CD，环糊精；CD-HA，β-CD 修饰的透明质酸；CDH，碳酰肼；cGAMP，环状鸟苷单磷酸-腺苷单磷酸；CH，胆固醇半琥珀酸酯；CHI-C，儿茶酚共轭壳聚糖； CL/WS2，二硫化钨-儿茶酚纳米酶；CMs，心肌细胞；CMCS，羧甲基壳聚糖；CNC，纤维素纳米晶体；CNF，纤维素纳米纤维；CNT，碳纳米管；COL，胶原蛋白；CPEs，化学渗透促进剂；CS，硫酸软骨素；CsgA，Curli 特异性纤维亚基 A；CS-NAC，壳聚糖-N-乙酰半胱氨酸；CSF，脑脊液；CTD，C 端结构域；CtNWs，几丁质纳米晶须；D-MA，甲基丙烯酸酯化羟基树枝状聚合物；DAHA，二醛-透明质酸；DCs，树突状细胞；DDA，葡聚糖二醛；dECM，脱细胞 ECM； DEXP，地塞米松磷酸二钠；Dex，葡聚糖；DF-PEG，双醛功能化聚乙二醇；DNNA，双网络神经粘合剂；DOPA，L-3,4-二羟基苯丙氨酸；DOX，阿霉素；DPN，脱细胞周围神经基质；DST，双面胶带；E-tattoo，电子纹身；E. coli，大肠杆菌；ECG，心电图；ECM，细胞外基质；ePTFE，聚四氟乙烯；ELP，弹性蛋白样多肽；ELRs，弹性蛋白样重组体；EMG，肌电图；EPL，ε-聚赖氨酸；EPS，胞外多糖；ER，内质网；FDA，食品药品监督管理局；FGFs，成纤维细胞生长因子；FibGen，京尼平交联纤维蛋白凝胶； FITC，硫氰酸荧光素；FS-NTF，纳米转移体；呋喃，糠胺；GA，没食子酸；GAG，糖胺聚糖；GC，乙二醇壳聚糖；Gel-CDH，碳酰肼修饰明胶；GelDA，多巴胺修饰明胶；GelMA，明胶-甲基丙烯酰；GI，胃肠道；GRF，明胶-间苯二酚-甲醛；GRFG，明胶-间苯二酚-甲醛-戊二醛；H&E，苏木精和伊红；HA，透明质酸；HA-Ac，透明质酸-丙烯酸酯；HA-ADH，己二酸二酰肼修饰透明质酸；HA-ALD，醛修饰透明质酸；HA-NB，硝基苯衍生物修饰透明质酸；HA-PEG，透明质酸-聚乙二醇；HA-PEI，透明质酸-聚乙烯亚胺；HA-SH，硫醇化透明质酸；HAGM，透明质酸甲基丙烯酸缩水甘油酯；HaMA，甲基丙烯酸酯化透明质酸； HAp，羟基磷灰石；HBC，羟丁基壳聚糖；HES，羟乙基淀粉；HFBI，疏水蛋白；HIFU，高强度聚焦超声；hm-Gltn，疏水改性明胶；HPMC，羟丙基甲基纤维素；HRP，辣根过氧化物酶；Hypo-Exo，缺氧刺激的外泌体；ICG，吲哚菁绿；iCMBAs，基于柠檬酸盐的受贻贝启发的生物粘合剂；IGF，胰岛素样生长因子；iPSC，多能干细胞；IPTG，β-d-1-硫代半乳糖苷；ITZ，伊曲康唑；IVD，椎间盘；JS-Paint，关节表面涂料；KGF，角质形成细胞生长因子；KaMA，甲基丙烯酸酯化κ-角叉菜胶； LAP，苯基-2,4,6-三甲基苯甲酰膦锂盐；LCS，液晶；LCST，低临界溶解温度；LDH，层状双氢氧化物；LDV，亮氨酸-天冬氨酸-缬氨酸；LM，液态金属；m-AHA，单醛透明质酸；MA，甲基丙烯酸酐；MADDS，粘膜粘附药物递送系统；MAP，贻贝粘附蛋白；MATAC，2-（甲基丙烯酰氧基）乙基三甲基氯化铵；mAzo-HA，mAzo 修饰透明质酸；MBGN，介孔生物活性玻璃纳米颗粒；MCS，修饰茧片；MDR，多重耐药；mELP，甲基丙烯酰弹性蛋白样多肽；MeTro，甲基丙烯酰取代的原弹性蛋白；Mfp，贻贝足蛋白； MI，心肌梗死；MMP，基质金属蛋白酶；MN，微针；MPs，单分散微粒；MRSA，耐甲氧西林金黄色葡萄球菌；MSC，间充质干细胞；NB，N-（2-氨基乙基）-4-[4-（羟甲基）-2-甲氧基-5-硝基苯氧基]-丁酰胺；NFC，纳米纤维化纤维素；NGCs，神经引导导管；NHS，N-羟基琥珀酰亚胺；NIR，近红外光；NPs，纳米粒子；NTD，N-端结构域；ODex，氧化葡聚糖；OHA-Dop，多巴胺功能化氧化透明质酸；OHC-SA，醛功能化海藻酸钠；OPN，骨桥蛋白； OSA-DA，多巴胺接枝氧化海藻酸钠；OU，口腔溃疡；p-AHA，光诱导醛透明质酸；PAA，聚丙烯酸；PAE，聚酰胺胺-环氧氯丙烷；PAMAM，胺基端基第五代聚酰胺多巴胺；PBA，苯基硼酸；PCL，聚己内酯；PDA，聚多巴胺；PDMS，聚二甲基硅氧烷；PDT，光动力疗法；PEA，2-苯氧乙基丙烯酸酯；PEG，聚乙二醇；PEDOT，聚（3,4 乙烯二氧噻吩）；PEI，聚乙烯亚胺；PEGDMA，聚乙二醇二甲基丙烯酸酯；PEMA，2-苯氧乙基甲基丙烯酸酯；PepT-1，肽转运蛋白-1；PG，焦性没食子酚；PGA，聚乙醇酸；pHEAA，聚（N-羟乙基丙烯酰胺）；PMAA，羧甲基功能化聚甲基丙烯酸甲酯；PSA，压敏粘合剂；PTA，光热剂；PTT，光热疗法；PVA，聚乙烯醇；QCS，季铵化壳聚糖；rBalcp19k，重组白脊藤 cp19k；RGD，精氨酸-甘氨酸-天冬氨酸；rGO，还原氧化石墨烯； RLP，类弹性蛋白多肽；rMrcp19k，Megabalanus rosa cp19k；ROS，活性氧中间体；rSSps，重组蜘蛛丝蛋白；SCI，脊髓损伤；SCS，蚕茧片；SDBS，十二烷基苯磺酸钠；SDS，十二烷基硫酸钠；SDT，声动力疗法；SF，丝素；sIPN，半互穿聚合物网络；S. aureus，金黄色葡萄球菌；STING，干扰素基因刺激剂；SUPs，超荷电多肽；SY5，外皮蛋白抗体；TA，单宁酸；TEMED，四甲基乙二胺；TEMPO，2,2,6,6-四甲基哌啶-1-氧基自由基；TGF-β3，转化生长因子-β3；TMSC，三甲基硅纤维素； Trx，硫氧还蛋白；TU，硫脲；UCMRs，上转换微米棒；VEGF，血管内皮生长因子。6-四甲基哌啶-1-氧基自由基；TGF-β3，转化生长因子-β3；TMSC，三甲基硅纤维素；Trx，硫氧还蛋白；TU，硫脲；UCMRs，上转换微米棒；VEGF，血管内皮生长因子。6-四甲基哌啶-1-氧基自由基；TGF-β3，转化生长因子-β3；TMSC，三甲基硅纤维素；Trx，硫氧还蛋白；TU，硫脲；UCMRs，上转换微米棒；VEGF，血管内皮生长因子。