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HIM.PA.170 C1酯酶抑制剂（Berinert，Cinryze，Haegarda，Ruconest）
有关重要的监管和法律信息，请参阅本政策结束时的重要提醒。描述以下是需要事先授权的C1酯酶抑制剂：人C1酯酶抑制剂（Berinert®，Cinryze®，Haegarda®）和重组C1酯酶抑制剂（Ruconest®）。fda批准的指示（S）C1酯酶抑制剂：•用于治疗急性腹部，面部或喉部遗传性血管性水肿（HAE）的成人和小儿患者的攻击[仅Berinert]•仅针对HAE的成人和青春期患者的急性攻击治疗[rucement] [Rucement]•用于治疗[Rucement]•Ruconest [RuconeSt]•成年人，青少年和小儿患者（仅6岁以上），HAE [仅Cinryze]•对于常规预防性预防以防止6岁及以上[仅海加达]使用的患者的HAE攻击（S）使用：•尚未确定Berinert对预防性治疗的安全性和有效性。•喉部发作的HAE患者尚未确定ruconest的有效性。政策/标准提供者必须提交支持成员已满足所有批准标准的文件（例如办公室图表，实验室结果或其他临床信息）。在满足以下标准时，Berinert，Cinryze，Haegarda和Ruconest的卫生计划政策在医学上是必要的：I。初始批准标准
![Berinert（C1酯酶抑制剂[人]）2023年7月1日生效](/simg/g:\will\search\icon\source\4\4c614be1ce9b67cef20b6b3e68127a80567ddd40.webp)
Berinert（C1酯酶抑制剂[人]）2023年7月1日生效
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遗传性血管性水肿具有正常的C1酯酶抑制剂对长期预防的难治性：病例报告
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的疾病过程，与威胁生命的后遗症有关，例如由于气道水流引起的窒息，以及患者的生活质量降低。这种疾病过程在经典上被认为是C1酯酶抑制剂（C1-INH）的缺乏。但是，研究阐明了多种形式的这种疾病。HAE具有降低或不存在的C1酯酶抑制剂（HAE C1-INH）或1型HAE，并且HAE患有功能障碍的C1酯酶抑制剂（也称为HAE 2型），估计为每100,000和1.6，而HAE NC1-INH估计为1.1和1.6，而HAE NC1-INH则被认为甚至是RARARERER [1]。尽管HAE NC1-INH症状罕见，但与HAE C1-INH的症状相似，包括面部，手，脚和气道肿胀，以及不经常的腹部受累[2]。
![ruconest®（C1酯酶抑制剂[重组]） - 事先授权/医疗必要性 - 联合医疗保健商业计划](/simg/g:\will\search\icon\source\d\d7abcee66a1b82c053a41440593cc0a9fcba8829.webp)
ruconest®（C1酯酶抑制剂[重组]） - 事先授权/医疗必要性 - 联合医疗保健商业计划
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药房管理药物政策
HAE can be treated by Berinert (Human C1 Esterase Inhibitor), Cinryze (Human C1 Esterase Inhibitor), Haegarda (Human C1 Esterase Inhibitor), Kalbitor (Ecallantide), Firazyr (Icatibant), Sajazir (Icatibant), Ruconest (Recombinant C1 Esterase Inhibitor), Takhzyro （lanadelumab-flyo）或Orladeyo（berotralstat）每个FDA都批准减少水肿症状。Berinert，Cinryze，Haegarda和Ruconest Treate Hae通过替换人类C1酯酶抑制剂缺陷。Kalbitor通过抑制血浆kallkrein来治疗HAE攻击，该血浆kallkrein裂解高分子量吉诺原，并导致缓激肽释放。firazyr，sajazir和通用iCatibant抑制了肌蛋白结合B2受体。takhzyro是一种血浆kallikrein抑制剂（单克隆抗体）。Orladeyo是一种口服Kallikrein抑制剂。Orladeyo是一种口服Kallikrein抑制剂。
编码GDSL酯酶的下垂叶（DR）基因参与二氧化硅沉积（Oryza sativa L.）
叶片形态是水稻育种中最重要的农艺性状之一，因为它对作物产量有贡献。脱落的叶子（DR）突变体是由甲基磺酸乙酯（EMS）诱变从iLpum水稻品种开发的。与野生型相比，DR植物表现出下垂的叶子，伴随着一个小的Midrib，短圆锥体和植物高度降低。DR植物的表型是由编码GDSL酯酶的单个回收基因中的突变（LOC_OS02G15230）引起的。对野生型和DR序列的分析表明，DR等位基因将单个核苷酸取代（甘氨酸）携带为天冬氨酸。RNAi与DR突变产生了相同的表型，确认LOC_OS02G15230与DR基因相同。Sio 2的显微镜观测和植物营养分析表明，DR叶片中的二氧化硅比野生型叶片不那么丰富。这项研究表明，DR基因与二氧化硅沉积的调节有关，二氧化硅过程的破坏导致叶片表型下垂。
CRISPR-Cas9 编辑咖啡酰莽草酸酯酶 1 和 2 显示了它们在 Populus tremula × P. alba 木质化中的重要性和部分冗余
摘要 木质素是位于细胞壁的芳香族聚合物，可为木质组织提供强度和疏水性。木质素单体通过苯丙烷途径合成，其中咖啡酰莽草酸酯酶 (CSE) 将咖啡酰莽草酸转化为咖啡酸。在这里，我们探讨了两种 CSE 同源物在杨树 (Populus tremula 9 P. alba) 中的作用。报告系显示 CSE1 和 CSE2 启动子赋予的表达相似。CRISPR-Cas9 产生的 cse1 和 cse2 单突变体具有野生型木质素水平。尽管如此，CSE1 和 CSE2 并非完全冗余，因为两个单突变体都积累了咖啡酰莽草酸。相比之下，cse1 cse2 双突变体的木质素减少了 35%，并导致相关的生长损失。降低木质素含量意味着在糖化程度有限的情况下，纤维素转化为葡萄糖的转化率增加了四倍。双突变体的酚类分析显示，代谢变化很大，除了咖啡酰莽草酸外，还包括对香豆酰、5-羟基阿魏酰、阿魏酰和芥子酰莽草酸的积累。这表明 CSE 具有广泛的底物特异性，这已通过体外酶动力学得到证实。总之，我们的结果表明，在羟基肉桂酰-莽草酸水平上，苯丙烷类途径中存在一条替代途径，并表明 CSE 是改善生物精炼植物的有希望的目标。
Q1 HCPCS I级和II级更新（2024年1月1日）
C1酯酶抑制剂是人血的正常成分，是丝氨酸蛋白酶抑制剂（SERPINS）之一。C1酯酶抑制剂的主要功能是调节补体和内在凝结（接触系统）途径的激活。C1抑制剂还调节纤溶系统。这些系统的调节是通过蛋白酶和抑制剂之间的复合物形成进行的，从而导致C1抑制剂的消耗和消耗。
建议报告860-C1抑制剂人血浆通过静脉血浆治疗两岁或以上的患者的遗传性血管性水肿危机
2023卫生部只要引用源而不是出售或任何商业目的，就允许该工作的部分或全部复制。对本工作的文本和图像版权的责任来自Conitec。卫生科学，技术，创新与卫生综合体的准备，分销和信息部 - 卫生技术管理与成立套学部 - DGITS-总体卫生技术评估 - 部委的CGATS ESPLANADA，CEP 8楼G街8楼：70.058-900 -Brasília/df tel。：（61）3315-2848网站：https：//www.gov.br/conitec/pt-br e-mail：conitec@saude.gov.br临床研究中心的临床研究中心（Nucimimimed/hcpa） Cirilo Ariane Dias de Amorim Preparation of Critical Analysis of External Plaintiff Fernanda D'A Athayde Rodrigues - CMTS/DGITS/SECTICS/MS Technological Horizon Monitoring Aramís Tupina Alcantara de Moreira - CMTS/DGITS/MS Thaís Conceição Borges - CMTS/DGITS/MS ANA CAROLINA LOPES -CMTS/DGITS/SECTICS/MS患者对技术合并协调的观点-Cutec/dgits/sectics/MSaéricade figueiredo pereiredo pereira Meneses -citec/dgits/dgits/ms andreabrígidade souza de souza -citec/dgits/dgits/dgits/dgits/dgits/luuiza nogueira losco-- citec/dgits/sectics/MS Melina Sampaio de Ramos Barros -Citec/dgits/sectics/MS
2023年日历季度适用百分比增加的孤儿药物
J0208 Injection, Sodium Thiosulfate, 100 Mg J0223 Injection, Givosiran, 0.5 Mg J0224 Injection, Lumasiran, 0.5 Mg J0584 Injection, Burosumab-Twza 1 Mg J0596 Injection, C1 Esterase Inhibitor (Recombinant), Ruconest, 10 Units J0597 Injection, C-1 Esterase Inhibitor (Human), Berinert, 10 Units J0840 Injection, Crotalidae Polyvalent Immune Fab (Ovine), Up To 1 Gram J1305 Injection, Evinacumab-Dgnb, 5mg J1640 Injection, Hemin, 1 Mg J1743 Injection, Idursulfase, 1 Mg J1746 Injection, Ibalizumab-Uiyk, 10 Mg J1931 Injection, Laronidase, 0.1 Mg J2787 Riboflavin 5'-Phosphate, Ophthalmic Solution, Up To 3 Ml J2860 Injection, Siltuximab, 10 Mg J7170 Injection, Emicizumab-Kxwh, 0.5 Mg J7202 Injection, Factor Ix, Albumin Fusion Protein, (Recombinant), Idelvion, 1 i.u.J9032注射，Belinostat，10 mg J9057注射，Copanlisib，1 mg J9153注射，注射，脂质体，1毫克Daunorubicin和2.27 mg cytarabine J9262注射，注射emacetaxine mepescination，0.01 mg J9268，potation，10 MG J9268，POTET，POSTATICEN，PETATET，PORTATICENT，PERTATICENT，PERTATICEN注射，tagaxofusp-erzs，10微克J9295注射，死灵瘤，1毫克J9313注射，摩肌瘤pasudotox-tdfk，0.01 mg j9331注射，sirolimus蛋白质蛋白质颗粒，1 mg