告诉我们您的研究?我的主要研究重点是慢性纤维化ILD(CF-ild)。我们旨在使用肺功能测试和六分钟的步行测试(6MWT)来鉴定预后变量,从而更好地评估运动诱导的去饱和度。我们目前正在研究某些数据(例如FVC下降和Nadir SPO 2)与CF-ILD患者的特定结果之间的关系。我还专注于实验室中的空中疾病,肺功能和安全方案的研究。我们最近发表了一篇论文,旨在描述在大流行期间重新开放我们设施期间出现可疑症状的患者的频率,从而促进了临床实践和研究开发的进步。
AE Adverse Event AIAN American Indian or Alaskan Native ATS American Thoracic Society BD Twice daily BDP Beclomethasone dipropionate BUD Budesonide CAT COPD Assessment Test CDR Clinical trial Diversity Rating CE Cost-effectiveness CI Confidence interval CMS Center for Medicare and Medicaid Services COPD Chronic obstructive pulmonary disease CrI Credible interval DIC Deviance information criterion DPI Dry powder inhalers EMA欧洲药物局ER欧洲呼吸社会ESRD终点肾脏疾病肾脏疾病evelly等价寿命FDA食品和药物管理局FEV 1在一个第二秒FEV 1 /FVC中强迫呼气量强制强制呼气量 /强制性生命量 /强制性活力比FF FFS FLUTICONE FUROATE FFS FFS FFS FFS FFS FFS FFS FLUTATE FP FLUTATE FP FLUTATIC FLUTATIC FLUTATIC FLUTASOSOSOSOSOSOSOSONE FLUTATIC GOL VLVER FLUTASOSOSOSOSOSOSOSOSOSOSOSON Glycopyrronium GOLD Global Initiative for Obstructive Lung Disease HCRU Health care resource utilization HD High dose HIDI Health Improvement Distribution Index HRQoL Health-Related Quality of Life I 2 Heterogeneity statistics ICER Institute for Clinical and Economic Review ICS Inhaled corticosteroid IRA Inflation Reduction Act IND Indacaterol KM Kaplan-Meier LABA Long-acting beta-agonist LAMA Long-acting毒蕈碱拮抗剂LD低剂量MCG微克MCL微层MCID MCID MCID最小临床上重要的差异MDI metered剂量吸入剂MITT MITT多重吸入器三重治疗MMRC修改医学研究委员会障碍障碍障碍率
提示 lenabasum 20 mg vs PBO 可改善 ΔFVC%(名义 P = 0.0386)和 ΔFVC mL(名义 P = 0.0481)。在基线时患有 ILD 的既往 IST 受试者中也观察到 FVC 改善,lenabasum 20 mg vs PBO • mACR CRISS 评分显示天花板效应,与 ΔmRSS(r = -0.739)相关性最高,与 MDGA(-0.432)、HAQ-DI(-0.362)、FVC%(0.366)和 PtGA(-0.288)相关性中等 结论:本研究中使用 Lenabasum 是安全的。背景 IST,尤其是 MMF 的意外高改善此前尚未有报道。未达到主要终点。事后分析表明,与接受 PBO 治疗的受试者相比,接受 lenabasum 治疗且未接受背景性 IST 的受试者和接受已建立 IST 的受试者(包括患有 ILD 的受试者)的病情改善更为显著。利益披露:Robert Spiera 为以下公司的顾问:Abbvie、Roche-Genetech、GSK、CSL Behring、Sanofi、Janssen、Chemocentryx、Formation Biologics、Mit- subishi Tanabe,获得以下公司的资助 / 研究支持:Roche-Genetech、GSK、Boehringer Ingelheim、Chemocentryx、Corbus、Formation Biologics、Sanofi、Inflarx、Astra Zeneca、Kadmon、Masataka Kuwana 演讲局:Boehringer-Ingelheim、Chugai、Janssen,为以下公司的顾问:Boehringer-Ingelheim、Chugai、Corbus,获得以下公司的资助 / 研究支持:Boehringer-Ingelheim、Chugai、MBL、Ono Pharmaceu- ticals、Tanabe-Mitsubishi、Dinesh Khanna 为以下公司的股东:Eicos Sciences, Inc(少于 5%)。领导 / 股权职位 – 首席医疗官,CiviBioP- harma/Eicos Sciences, Inc,以下公司的顾问:Acceleron、Actelion、Abbvie、Amgen、Bayer、Boehringer Ingelheim、CSL Behring、Corbus、Gilead、Galapagos、Genentech/Roche、GSK、Horizon、Merck、Mitsubishi Tanabe Pharma、Sanofi-Aventis 和 United Therapeutics,资助 / 研究支持来自:NIH、Immune Tolerance Network、Bayer、BMS、Horizon、Pfizer、Laura Hummers 以下公司的顾问:CSL Behring、Boehringer Ingelheim,资助 / 研究支持来自:Corbus Pharmaceuticals 赞助的研究的研究员。 Corbus、Boehringer Ingelheim、Medpace、Kadmon、Cumberland、CSL Behring、Tracy Frech 资助/研究支持来自:由 Corbus Pharmaceuticals 赞助的研究的研究人员、Wendy Stevens 资助/研究支持来自:由 Corbus Pharmaceuticals 赞助的研究的研究人员、Jessica Gordon 资助/研究支持来自:由 Corbus Pharmaceuticals 赞助的研究的研究人员。 EICOS Pharmaceuticals 和 Cumberland Pharmaceuticals 的研究资金。, Suzanne Kafaja 资助/研究支持来自: Corbus Pharmaceu- ticals 资助的研究研究人员, Marco Matucci-Cerinic 以下公司的顾问: Actelion、Janssen、Inventiva、Bayer、Biogen、Boehringer、CSL Behring、Corbus、Galapagos、Mitsubishi、Samsung、Regeneron、Acceleron、MSD、Chemomab、Lilly、Pfizer、Roche、 资助/研究支持来自: Corbus Pharmaceuticals 资助的研究研究人员,Oli- ver Distler 以下公司的顾问:与以下公司在系统性硬化症及其并发症的潜在治疗领域建立了咨询关系和/或获得了研究资助(过去三年):Abbvie、Acceleron Pharma、Amgen、AnaMar、Arxx Therapeutics、Baecon Discovery、Blade Therapeutics、Bayer、Boehringer Ingelheim、ChemomAb、Corbus Pharmaceuticals、CSL Behring、Galapagos NV、Glenmark Pharmaceuticals、GSK、Horizon (Curzion) Pharmaceuticals、Inventiva、iQvia、Italfarmaco、iQone、Kymera Therapeutics、Lilly、Medac、Medscape、Mitsub- ishi Tanabe Pharma、MSD、Novartis、Pfizer、Roche、Sanofi、Serodapharm、Topadur、Target Bioscience 和 UCB。Eun Bong Lee 资助/研究支持来自:Corbus Pharmaceuticals 资助的研究研究员、Yair Levy 资助/研究支持来自:Corbus Pharmaceu- ticals 资助的研究研究员 Jae-Bum Jun 顾问:Boehringer Ingelheim Korea、Jeil Pharma、Dae Woong Pharma、Kwangdong Pharma 和 Sama Pharma 的顾问 资助 / 研究支持来自:Corbus Pharmaceuticals 资助的研究研究员 Scott Constantine 员工:Corbus Pharmaceu- ticals 员工 Nancy Dgetluck 员工:Corbus Pharmaceuticals 员工 Barbara White 员工:Corbus Pharmaceu- ticals 员工和股东 Daniel Furst 顾问:Corbus、Galapagos、Pfizer、CSL Behring、Mitsubishi Tanabi、Actelion、Amgen、Novartis、Roche/Genentech、Gilead、Talaris 和 Boehringer Ingelheim 资助 资助 / 研究支持来自:Corbus 的资助
摘要 目的 利用 MAJIK-SFR 登记系统研究法国使用 Janus 激酶抑制剂 (JAKis) 治疗的类风湿关节炎相关间质性肺病 (RA-ILD) 的病程。 方法 前瞻性全国多中心观察性研究,从 MAJIK-SFR 登记系统中识别出 RA-ILD 患者。在 JAKi 启动和随访(纳入后 6 个月、12 个月和中位数 21 个月)收集肺部评估数据,包括胸部高分辨率 CT (HRCT)、肺功能测试(用力肺活量 (FVC) 和肺一氧化碳弥散量 (DLCO))、ILD 急性加重、呼吸道感染和肺癌。 结果 我们招募了 42 名(26 名女性,62%)RA-ILD 患者,平均年龄为 61±13 岁,平均患病时间为 16±10 年。与 MAJIK 登记数据库中 778 名无 ILD 的 RA 患者相比,RA-ILD 患者年龄更大,病情更严重、更活跃,合并症也更多见。非特异性间质性肺炎和寻常型间质性肺炎分别占胸部 HRCT ILD 模式的 46% 和 43%。随访期间 FVC 和 DLCO 无显著变化。69% 的患者胸部 HRCT 病变保持稳定。8 名患者(19%)出现进行性 ILD。观察到 16 例(38%)呼吸道感染。仅发现 1 例急性退行性 ILD 加重,未诊断出肺癌。没有发生死亡。17 名患者停用 JAKi,其中 8 名因对关节受累无效,5 名因不耐受。结论分析表明接受 JAKi 治疗的患者的 RA-ILD 稳定。 JAKi 在该高风险人群中的耐受性概况并未显示出新的安全信号。
缩写:AE,不利事件;阿拉特,拉丁美洲胸部协会; ATS,美国胸腔学会; BMI,体重指数; CT,计算机断层扫描; DL CO,肺部碳一氧化碳的扩散能力;心电图,心电图; ERS,欧洲呼吸社会; FVC,强迫生命力; HRCT,高分辨率CT; IPF,特发性肺纤维化; JRS,日本呼吸社会; PBO,安慰剂; PO,口头; PPF,进行性肺纤维化; QD,每天一次; QGG,定量地面玻璃; QILD,定量间质肺疾病; QLF,定量肺纤维化; SAE,严重的不利事件; SD,标准偏差;嘘,声音刺猬; Smo,平滑; TEAE,治疗急性不良事件; TLC,总肺容量;加利福尼亚大学圣地亚哥分校; W12,第12周。
IPF是一种进行性的,不可逆的纤维化ILD,几乎没有治疗选择,结果差,中位生存期为两到五年。1,2的死亡率通常表明在过去几十年中的趋势越来越高;但是,最近的研究表明,死亡率趋势的下降表明,这可能归因于过去几年中更有效和基于证据的治疗选择。7–10基于证据的治疗方案和管理指南有限,并取决于根本原因,诊断和预期疾病过程。1抗抗纤维化药物(Nintedanib和pirfenidone)已显示出降低累进IPF的强制生命力(FVC)百分比的下降,现在也在非IPF进行性肺纤维化中。1尽管与ILD相关的结缔组织障碍引起的ILD的治疗已被证明是有益的,但它们对包括IPF在内的其他ILD形式的治疗有害。1个减轻症状的支持措施,补充氧疗法
特发性肺纤维化(IPF)是一种慢性,进行性间质肺疾病(ILD),没有识别性原因。如果在诊断后未治疗,则预期寿命为3 - 5年。目前已批准用于治疗IPF的药物是Pirfenidone和Nintedanib,作为抗纤维化药物,可以降低强迫生命力(FVC)的下降率,并降低IPF急性加剧的风险。但是,这些药物无法缓解与IPF相关的症状,也无法提高IPF患者的总体存活率。我们需要开发新的,安全有效的药物来治疗肺纤维化。先前的研究表明,环状核苷酸参与该途径,并在肺纤维化过程中起着至关重要的作用。磷酸二酯酶(PDES)参与环核苷酸代谢,因此PDE抑制剂是肺纤维化的候选者。本文回顾了与肺纤维化有关的PDE抑制剂的研究进度,以便为抗肺纤维化药物的发展提供想法。
NSAIDs 非甾体抗炎药 BDP 丙酸倍氯米松 DPI 干粉吸入器 DU 急诊科 COPD 慢性阻塞性肺病 GERD 胃食管反流病 FeNO 呼出气一氧化氮分数 FEV 1 一秒用力呼气量 FVC 用力肺活量 HDM 屋尘螨 ICS 吸入皮质类固醇 ICS-LABA ICS 与 LABA 组合 Ig 免疫球蛋白 IL 白介素 SLIT 舌下免疫治疗 IV 静脉注射 LABA 长效β2受体激动剂 LAMA 长效毒蕈碱拮抗剂 LTRA 白三烯受体拮抗剂 O 2 氧气 OCS 口服皮质类固醇 PEF 呼气峰流量 pMDI 加压定量吸入器 SABA 短效β2受体激动剂 SC 皮下 TSLP 基质淋巴细胞生成素胸腺
受试者是每天60 mg(n = 120)或安慰剂(n = 104)的随机分配。单个治疗周期包括14天的研究药物管理期,然后是14天的观察期。研究药物每天在第一个周期的管理期内每天14天,在2至6个循环的管理期内14天中的10天。每个周期的管理期结束后,随后是14天的观察期。主要终点是ALSFRS-R得分的变化。次要终点是FVC,握力强度(左/右平均值),捏强度(左/右平均值),修改后的诺里斯量表得分,ALSAQ-40(ALS评估问卷)以及死亡时间或疾病进展的时间(不可能的疾病进展状态)(独立的手段,在上限上的功能丧失,tracheotation,Tracheotation,Ardibration int cornachotation,int tracheTation,或者是疾病进展的状态。