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MASAC 文件 #278
水平，可考虑使用疗法防止血肿形成，并咨询血友病治疗中心。 D. 应提前指导何时致电医生或 HTC 了解任何不良反应，例如血肿、发烧、发热、发红。2 E. 为缓解疼痛/发烧 2 ，避免使用阿司匹林和 NSAIDS（如布洛芬、萘普生钠），因为有潜在的出血风险。对乙酰氨基酚是一种安全的替代品，但应谨慎使用，尤其是对于有肝病风险的个体。F. 如果患者正在接受血友病预防治疗，可以在使用标准或延长半衰期 FVIII 或标准半衰期 FIX 浓缩物后 24 小时内以及使用延长半衰期 FIX 浓缩物后 48 小时内接种疫苗，以降低发生血肿的风险。3-4 对于基础 FVIII 或 FIX 水平高于 10% 的患者，可能不需要采取止血预防措施。5 a.接受 Emicizumab 预防治疗的患者在接种疫苗前可能不需要额外治疗。3-5 G. 患有 1 型或 2 型维勒布兰德病 (VWD) 的患者，根据其基线血管性血友病因子 (VWF) 活性水平，可考虑使用疗法来预防血肿形成，并咨询血友病治疗中心。患有 3 型 VWD 的患者应考虑在接种疫苗前进行含 VWF 的输注。5 H. 所有罕见出血性疾病患者（包括患有血小板减少症和/或血小板功能障碍的患者）都应在接种疫苗时采取上述一般预防措施。I. 服用维生素 K 拮抗剂的患者应在注射前 72 小时内进行凝血酶原时间测试以确定国际标准化比率 (INR)；如果结果稳定且在治疗范围内，则可以肌肉注射疫苗。没有关于服用 DOAC/NOAC 的患者的数据。6 3. 可以皮下注射的疫苗
CADTH 报销建议
CDEC 认识到血友病 B 的罕见性以及需要凝血因子 IX (FIX) 预防的该病患者的未满足需求。来自 III 期单组开放标签临床试验 (BeneGene-2) 的证据表明，与在引导研究 (BeneGene-1) 期间使用常规 FIX 预防治疗的相同患者相比，使用 fidanacogene elaparvovec 治疗可降低中度至重度血友病 B（循环凝血因子 IX [FIX:C] ≤ 2%）成年男性患者的年出血率并减少 FIX 的使用。在平均随访时间约为 | |||||，在输注 fidanacogene elaparvovec 后第 12 周至第 15 个月（称为第 1 年），患者之间治疗和未治疗出血（ABR 总计）的年出血率差异（95% 置信区间 [CI]）为 -3.13（-5.44 至 - 0.81），fidanacogene elaparvovec 更胜一筹。其他出血结果（治疗出血的年出血率 [ABR 治疗] 和治疗与未治疗关节出血的年出血率 [ABR 关节]）和 FIX 的使用（年输注率 [AIR] 和 |||||||||||||||||||||||||) 的结果也显示，在随访期间，与 FIX 预防相比，使用 fidanacogene elaparvovec 更有益。
Bay 81-8973先前未经处理的功效和安全性和...
摘要简介BAY 81 - 8973是血友病治疗的全长重组因子VIII VIII，已在先前治疗的患者中进行了广泛的评估（在严重血友病A疾病中长期效率开放标签的开放标签计划）临床试验。旨在评估81 - 8973 BAY的效果和安全性，用于预防性预防和治疗先前未经治疗/最小治疗患者（PUP/MTPS）。在这一阶段III中的方法，多中心，开放标签，未受控制的研究，幼崽/MTP（<6岁），患有严重的血友病A Bay 81 - 8973（15 - 50 IU/kg）至少每周至少每周一次作为预防。主要效率终点是预防输注后48小时内的年化出血率（ABR）。不良事件和免疫原性。在可选的延伸阶段提供了开发抑制剂的患者的免疫耐受性诱导（ITI）治疗。招募了五十二名患者，接受了43例患者（平均年龄：13.6个月）。在所有患者中，所有患者的预防输注48小时内的所有出血的中位数（四分位数）ABR在预防输注48小时内为0.0（0.0 - 1.8）。正如预期的那样，抑制剂是最常见的与治疗相关的不良事件（高滴度：17 [39.5％]患者；低滴度：6 [13.9％]患者）。在延伸阶段接受ITI治疗的12例患者中有6例（高滴度[N¼5]，低滴度[n¼1]）获得了负抑制剂滴度。结论湾81 - 8973对于幼崽/MTPS中的预防和治疗有效。可以通过Bay 81 - 8973来实现免疫耐受性。观察到的抑制剂速率受到抑制剂病例簇的强烈影响，因此，略高于其他PUP/MTP研究。总体而言，海湾81 - 8973的福利 - 风险预期仍然没有改变，并受到持续的安全监视的支持。
Coupe 健康计划
专科药房 治疗复杂疾病（如多发性硬化症或血友病）的专科药物通常价格更高或需要额外支持，并且只能通过专科药房购买。您的计划要求您使用专科药房网络中的药房购买这些药物。注意：必须由医疗保健专业人员管理的专科药物可能在您的医疗计划福利范围内。如需更多信息，请致电您的健康专家 1-833-749-1969。
beqvez-patient-brochure.pdf
什么是beqvez？beqvez是一种一次性基因疗法，用于治疗接受常规预防的中度至重度血友病B的成年人，或者患有当前威胁生命的出血或威胁生命的出血病史，或者重复发生严重自发性出血。在使用BEQVEZ治疗之前，您的医疗保健专业人员将进行血液检查，以检查对AAVRH74VAR病毒的中和抗体。此测试的结果将有助于确定您是否可以收到Beqvez。
25 OGCR 预算手册 v7.indd
• 为学术医疗中心提供医疗援助 • 为医学院地区校区（大学公园）提供支持 • 地区癌症中心（宾州州立大学癌症研究所） • 烟草和解基金联邦通用研究增强 (CURE) 资助 • 血友病、囊性纤维化、成人和儿童镰状细胞和脊髓灰质炎 • 初级保健医生（地区健康教育中心和宾州州立大学农村健康办公室）
托管护理和临床医生的见解，以优化不断变化的市场中遗传疾病的管理：AMCP市场见解的发现
表2：HTC卓越中心（COE）的国家电子调查（COE）在18个州的27个中心参加了出血障碍COE调查。 对四种co进行了调查和代表（基于大学，41％；独立设施，26％；综合递送系统，26％；儿童医院，15％），其中大多数（89％）报告了他们对血友病和von willebrand病的患者进行治疗，而von willbrand疾病的患者也大大减少了SCD（7％）和β-β-β-β-β-β-β-β-β-β-β-β-β-sp（4％）（4％）（4％）（4％）。表2：HTC卓越中心（COE）的国家电子调查（COE）在18个州的27个中心参加了出血障碍COE调查。对四种co进行了调查和代表（基于大学，41％；独立设施，26％；综合递送系统，26％；儿童医院，15％），其中大多数（89％）报告了他们对血友病和von willebrand病的患者进行治疗，而von willbrand疾病的患者也大大减少了SCD（7％）和β-β-β-β-β-β-β-β-β-β-β-β-β-sp（4％）（4％）（4％）（4％）。
出血疾病的进步2024 ASH经典血液学亮点
开放标签，单臂，第2期临床试验成人获得的成年血友病A先前未接受免疫抑制（n = 47）患者皮下接受emicizumab（在第1和第1和第2周的第1和第2天，每周为6和3 mg/kg），直到第12周，但没有免疫抑制。随访时间为24周。主要终点是每周临床相关的出血数量，直到第12周。emicizumab被认为有效，这是在研究和免疫抑制中观察到的倾向评分匹配的速率（n = 101）。
生物医学理学硕士（5 年综合课程）
知情同意 • 患者必须充分了解基因治疗的风险、益处和局限性。 • 例如：基因治疗试验中的患者可能面临不可预见的风险。 生殖细胞疗法与躯体疗法 躯体疗法：修改非生殖细胞中的基因；变化不会遗传。 例如：治疗个体的血友病。 生殖细胞疗法：改变卵子、精子或胚胎中的基因，影响后代。 伦理问题：设计婴儿的风险，不可预见的代际影响。 例如：胚胎中的 CRISPR 编辑引发了全球争论。
Long-Term Follow-Up of Participants in the Phase I/II Trial of Dirloctocogene Samoparvovec (SPK-8011): Durable FVIII Expression and Clinically Meaningful Reduction of Bleeding
1血液学和雷蒙德·佩雷尔曼（Raymond G. Perelman）蜂窝和分子治疗中心，美国宾夕法尼亚州费城儿童医院； 2哈佛医学院儿科系，以及美国马萨诸塞州波士顿的波士顿儿童医院血液学和肿瘤学系； 3 Spark Therapeutics，Inc。，美国宾夕法尼亚州费城； 4宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州梅尔顿·S·赫尔希医疗中心，血液和血栓形成中心以及血液和血管疾病的医学系； 5澳大利亚维多利亚州墨尔本市澳大利亚血液疾病中心，澳大利亚血液疾病中心的血栓形成与血液治疗中心； 6美国匹兹堡大学医学系，美国宾夕法尼亚州匹兹堡； 7密西西比州高级医学中心，美国麦迪逊市； 8皇家王子阿尔弗雷德医院的细胞和分子疗法系，以及锡德尼大学医学与健康学院的Gene and Stem Cell疗法计划，澳大利亚新南威尔士州Camperdown，悉尼大学； 9美国密苏里州堪萨斯城UMKC医学院医学系； 10泰国曼谷Mahidol University，Mahidol University，止血和血栓形成部门，医学系；美国北卡罗来纳州教堂山教堂医学院北卡罗来纳大学11号大学； 12血友病治疗计划和加拿大多伦多大学多伦多大学的圣迈克尔医院血友病治疗中心； 13以色列的以色列国家血友病中心和血栓形成研究所，以色列Tel Hashomer； 14佛罗里达大学佛罗里达州盖恩斯维尔大学儿科学系血液学和肿瘤学系