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患有出血障碍？定期测试抑制剂。
血液中包含许多称为凝血因子的蛋白质，有助于停止流血。血友病患者缺少或较低的凝血因子VIII（因子8），称为血友病A或因子IX（因子9）（因子9），称为血友病B。具有最严重的von Willebrand疾病（VWD）形式的人（称为VWD 3型）缺失了Von Willebrand因子，并且VIII因子水平较低。患有这些条件的人可能会在关节，肌肉和内部器官中经历出血发作。出血情节的流血持续时间超过几分钟。出血可能会响应很少或没有身体创伤。药物称为凝血因子浓缩物（或简单的“因子”）富含这些缺失的蛋白质，并注入或注入静脉中，以取代血液中缺失的蛋白质。医生通常开出注入的凝血因子浓度来治疗出血性疾病，因为它们有助于提高血液的凝结能力，以停止流血发作并帮助防止未来的发作。
抗抑制剂凝血复合物：Feiba NF/Feiba VF
Feiba 是一种抗抑制剂凝血复合物，适用于控制和预防带有抑制剂的血友病 A 和 B，以及用于围手术期管理和常规预防，以防止/减少出血发作频率。通过一项多中心随机前瞻性试验证明了疗效，该试验招募了 44 名带有抑制剂的血友病 A 患者、3 名带有抑制剂的血友病 B 患者和 2 名获得性因子 VIII 抑制剂患者。该试验旨在评估 Feiba 在治疗关节、粘膜、肌肉皮肤和紧急出血发作（如中枢神经系统出血和手术出血）方面的疗效。受试者以 50 单位/千克的剂量接受治疗，间隔 12 小时。93% 的发作出血得到控制，78% 的发作在 36 小时内通过一次或多次输注实现止血。最常见的不良反应（>5% 受试者）是贫血、腹泻、关节血肿、乙肝表面抗体阳性、恶心和呕吐。严重的药物不良反应是超敏反应和血栓栓塞事件，包括中风、肺栓塞和深静脉血栓形成。
alhemo®（concizumab-mtci） - 新的孤儿批准
•Alhemo是组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂，并且在同类中批准了第二种药物。在2024年10月11日，FDA批准了辉瑞的Hympavzi（Marstacimab-HNCQ），除了没有抑制剂的患者外，在血友病A和B中也有类似的迹象。•ALHEMO的疗效是在91名成人和42名青春期男性A或B患有抑制剂的成年和42例青春期男性患者中建立的，这些患者已开处方或需要用旁路药物治疗。该研究包括52例先前接受过点播治疗的患者，随机分配为无预防（ARM 1：按需用旁路剂治疗）或Alhemo Prophaxis（ARM 2）。
JCharles Davis - 审后访问权
一项开放标签、多中心评估重组人凝血因子 IX 融合蛋白 (rFIXFc) 在预防和治疗先前接受过治疗的血友病 B 患者出血发作方面的长期安全性和有效性。
教师Bio Tammuella Chrisentery-Singleton，医学博士...
tammuella chrisentery-singleton，医学博士儿科血液学家首席科学官美国血栓形成和止血网络新奥尔良，洛杉矶担任ATHN，TAMMUELLA CHRISENTERY-SINGLEN，MD的ATHN首席科学官（CSO），在战略和政策层面上工作，以告知ATHN的科学方向。她在整个组织中工作，以定义，开发和实施ATHN的科学和研究能力，并确保ATHN对公共卫生的承诺。Singleton博士在一般儿科和儿科血液学/肿瘤学中获得董事会认证。她特别感兴趣的领域包括镰状细胞疾病，罕见的血液疾病，基因疗法和血友病患者的肌肉骨骼超声。她撰写了许多出版物，并领导了60多项临床试验和研究，包括担任ATHN 16的主要研究者：Sevenfact®的安全性，用于治疗与抑制剂血友病A或B患者的出血事件。在加入Athn之前，Singleton博士曾是小儿血液学主任，也是密西西比州高级医学中心血友病治疗中心主任。她还曾担任路易斯安那州南路易斯安那州镰状细胞中心主任的小儿血液学和肿瘤学负责人，以及杜兰大学医学院/杜兰大学儿童医院的路易斯安那州出血和凝结障碍中心副主任。
2023年6月9日临床评论-Afstyla
This submission is a safety review labeling supplement for antihemophilic factor (Recombinant), single chain (rVIII single chain) licensed in 2016 for the treatment of adults and children with hemophilia A for on demand treatment and control of bleeding episodes, routine prophylaxis to reduce frequency of bleeding episodes, and perioperative management of bleeding.申请人从研究CSL627_3001的ARM 2（PUP）提交的数据，以支持将有关PUP处理的信息添加到包装插入物中的建议。该机构已经在研究CSL627_3001 ARM 1和3的先前治疗患者（PTP）的初步批准的Afstyla批准并审查此PAS标记补充剂的疗效数据的审查是不必要的，鉴于对Afstyla
血友病儿童疫苗接种：挑战、创新和未来方向
接种疫苗是该人群的关键干预措施之一，因为它可以预防可能加剧出血并发症或需要侵入性治疗的严重感染，从而进一步增加出血风险。血友病患者由于经常接触血液制品，特别容易受到乙肝和丙肝等血源性感染，因此接种疫苗对于预防疾病至关重要。尽管现代重组凝血因子和病毒灭活技术已大大降低了血源性病原体的传播风险，但免疫接种仍然是长期疾病管理的重要策略。此外，鉴于血友病患者易患流感和肺炎球菌等感染并发症，确保这些人遵循常规疫苗接种计划至关重要。临床指南强调需要谨慎接种疫苗，以最大限度地降低出血风险，同时确保充分的免疫保护。