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2023年6月29日，监管行动的摘要
血友病中出血表现的严重程度通常与凝血因子的缺乏程度相关，而出血可能会危及生命。大约60％-70％的血友病患者患有严重的疾病，该疾病在生命的早期就变得显而易见，其特征是功能性FVIII水平低于正常的1％（1 IU/DL）。患有严重血友病A的个体至少每月自发出血，最常见于关节或肌肉，而无需发生创伤。反复出血到关节中可能会令人衰弱，并导致血友病性关节病的发展，反复出现腹膜，“靶关节”（在6个月内有3个以上的流血）和慢性滑膜炎。中度和轻度的血友病A，分别在患有这种情况的人中，分别在约15％和25％的患者中观察到1至5％或5至40％的正常FVIII活性水平。与患有严重血友病的受试者相比，患有中度血友病A的受试者的频率和自发出血较少，通常存在与轻微的创伤或手术有关的出血。患有轻度血友病的受试者很少自发出血，但由于重大创伤或手术而导致出血。患有严重血友病的雌性与雄性具有相同的表现，但是月经和分娩后也可以看到过多的出血。
凝血因子 CCRD 事先授权表
诊断（选择所有适用于您的患者的选项）： 获得性血友病 A 获得性因子 VIII 抑制物滴度 获得性因子 XI 或 XII 抑制物 凝血因子 X 缺乏 先天性纤维蛋白原缺乏症（因子 I 缺乏症）-无纤维蛋白原血症 先天性纤维蛋白原缺乏症（因子 I 缺乏症）-低纤维蛋白原血症 先天性纤维蛋白原缺乏症（因子 I 缺乏症）-异常纤维蛋白原血症 先天性因子 VII (FVII) 缺乏 先天性因子 XIII A 亚单位缺乏 先天性因子 XIII B 亚单位缺乏 先天性因子 XIII 缺乏 因子 II 缺乏 因子 VIII 缺乏症（血友病 A） 因子 IX 缺乏症（血友病 B） 因子 X 缺乏 因子 XIII 缺乏症 对血小板输注无效的格兰兹曼血小板无力症 血友病 A 血友病 A（先天性因子 VIII 缺乏症） 伴有抑制物的血友病 A 血友病 B 伴有抑制物的血友病 B 遗传性抗凝血酶缺乏症（抗凝血酶 III 缺乏症、AT III 缺乏症） 遗传性 X 因子缺乏症 XI 或 XII 因子抑制剂 重度血管性血友病 (VWD) 轻度或中度血管性血友病 (VWD) 其他（请说明）：
替换三十架此repit
任何形式的常规预防治疗都可能降低您的年度出血率。年度出血率被计算为在12个月内经历的所有出血的总和，高度依赖于年龄，先前出血的历史，体育锻炼，生活方式，给药方案以及对给药方案的遵守。通常以平均值（即均值）或中值（数据集中的中间值）表示。在血友病成年人的临床试验中，SHL凝血因子疗法的年平均出血率为血友病A的0-2，血友病为1-2。1报告的凝血因子疗法的年中位出血率在1-2的血友病和血友病范围内。1 UHL凝血因子治疗Efanesoctocog Alfa仅适用于血友病A，报告的中位年出率为0； 55％的患者出血为零，有64％的患者经历了零治疗的出血。1
3/7/2024 1
Somatic • Single gene: TNBC/ovarian BRCA1/2 sequencing • Select Set: NGS Solid Tumor Mutation Panel • Comprehensive: NGS Tumor molecular profiling Germline • Single gene: Hemophilia B sequencing • Select Set: NGS Hereditary Cancer Syndrome Panels • Comprehensive: Limited clinical use
Beqvez™（Fidanacogene Elaparvovec-dzkt）医疗政策...
- Beqvez是一种基于腺相关的病毒载体基因疗法，用于治疗中度至重度血友病B的成年人，他们目前使用IX预防疗法，或者具有当前或历史性的出血或历史性的出血，或重复，自发性的抗性情节，并具有严重的抗性抗性，并具有中性的抗性，并呈现了中等的抗体供体呈现供体呈现。通过FDA批准的测试检测到的RH74VAR（AAVRH74VAR）CAPSID。- 血友病B是一种罕见的遗传出血疾病，其中受影响的个体的因子不足。这是第二种最常见的血友病类型，是由F9基因突变引起的。F9基因位于X染色体上，因此该疾病被遗传为X连锁隐性性状。约有30％的病例是自发基因突变的结果。研究报告说，超过50％的被诊断出患有严重血友病的人没有先前的家族史。总体发病率估计为25,000个男性出生。- 血友病B的症状和严重程度可能因一个人而异。血友病B可以从轻度到中度到重度。
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Agrylin Blood disorders Brand Only Aimovig Migraine x x x x Airduo Respiclick Asthma/COPD x Brand Only Airsupra Asthma x Ajovy Migraines x x x x x Aklief Acne x x x x Akeega Cancer x x x Albenza Infections x x Albuterol Tablets Asthma x Aldactone Heart failure Brand Only Alecensa Cancer x x x Alevicyn Antipruitic Gel Skin conditions x Alevicyn Antipruitic Sg Skin conditions x Alevicyn Dermal Spray Skin conditions x Alyftrek Cystic fibrosis x Alinia Infections x Brand Only Alkindi Sprinkle Oral steroid x x Allegra suspension Allergies x Allegra-D 12 & 24-hour Allergies x Allopurinol - 200 mg Gout x Allzital Pain x Alora Hormone replacement x Alphagan P Glaucoma x Alphanate Hemophilia x Alphanine SD & Alphanine SD Heat/Treat Solv Hemophilia x Alprolix Hemophilia x Alrex Eye pain & inflammation x Alsuma Migraine x x Altabax Infections x Altace High blood pressure Brand Only Altreno Acne x x x Altoprev Cholesterol/Lipid lowering x Altuviiio Hemophilia x Alunbrig Cancer x x x Alvaiz Blood disorders x x Alvesco Asthma x x Alyq Pulmonary arterial hypertension x x Amaryl DIabetes Brand Only Ambien Sleep Brand Only Ambien CR Sleep x Amerge Migraine x Brand only Amethia/Amethia Lo Contraceptive Amicar Blood disorders Brand Only Amitiza Constipation x x x Amjevita Inflammatory conditions x x x x x Amjevita （对于内华达）炎症条件x x x x x
Jerrin Philip，医学博士； Izza Shahid，MBBS；迈克尔·弗里德曼（Michael Friedman）医学博士； Anoop Titus MD； Harun Kundi MD MSC； Kobina Hagan，MBBS，MPH；瑞安·张（Ryan Chang），学士学位； Eleonora Avena
1 Soroka AB等。基因治疗方法用于治疗血友病B. Int J Mol Sci 2023; 24（13）：10766; 2 Thakkar S等。对中度严重至重度血友病B的成年患者的临床功效和干预措施的安全性：系统评价。健康中的价值2023; 26（12）：S35。3 Cuker A AH等。fidanacogene elaparvovec在中度严重或重度血友病B的成年人中的功效和安全性：第3阶段Benegene-2基因治疗试验的结果。介绍：ISTH 2023国会； 2023年6月27日； 4 Kavakli K等。每周一次预防性治疗与对中度严重至重度血友病的患者进行的非acog alfa的按需治疗。2016; 22（3）：381-8; 5 Powell JS等。3阶段的重组因子IX FC融合蛋白在血友病B. N Engl J Med中。2013; 369（24）：2313-23; 6 Santagostino E等。 长效重组凝血因子IX白蛋白融合蛋白（RIX-FP）B中的B：3期试验的结果。 血。 2016; 127（14）：1761-9; 7 Collins PW等。 重组长效糖基化因子IX中的B：一项跨国随机3期试验。 血。 2014; 124（26）：3880-6。 8 Pipe SW等。 基因疗法用Etranacogene Dezaparvovec用于血友病B. N Engl J Med。 2023; 388（8）：706-718;2013; 369（24）：2313-23; 6 Santagostino E等。长效重组凝血因子IX白蛋白融合蛋白（RIX-FP）B中的B：3期试验的结果。血。2016; 127（14）：1761-9; 7 Collins PW等。 重组长效糖基化因子IX中的B：一项跨国随机3期试验。 血。 2014; 124（26）：3880-6。 8 Pipe SW等。 基因疗法用Etranacogene Dezaparvovec用于血友病B. N Engl J Med。 2023; 388（8）：706-718;2016; 127（14）：1761-9; 7 Collins PW等。重组长效糖基化因子IX中的B：一项跨国随机3期试验。血。2014; 124（26）：3880-6。 8 Pipe SW等。 基因疗法用Etranacogene Dezaparvovec用于血友病B. N Engl J Med。 2023; 388（8）：706-718;2014; 124（26）：3880-6。8 Pipe SW等。 基因疗法用Etranacogene Dezaparvovec用于血友病B. N Engl J Med。 2023; 388（8）：706-718;8 Pipe SW等。基因疗法用Etranacogene Dezaparvovec用于血友病B. N Engl J Med。2023; 388（8）：706-718;
hemgenix®（etranacogene dezaparvovec-drlb）
血友病B是一种罕见的遗传出血疾病，是由于缺失或不足的血液凝血固定而导致的，这是产生血凝块以停止出血所需的蛋白质。原因是由于F9基因的突变引起的。症状可能包括受伤，手术或牙科手术后的长时间或重血；在严重的情况下，出血发作可能会自发发生而没有明显的原因。长时间出血发作会导致严重的并发症，例如将关节，肌肉或内部器官（包括大脑）出血。血友病B被归类为轻度，中度或重度。•患有轻度血友病的个体具有IX因子水平在正常的5％至40％之间•中度血友病的患者的因子水平从1％到5％•患有严重血友病的患者的因子水平小于正常的1％，大约2/3的血友病B患者患有适度或严重的病情。诊断通常是在严重（≤2岁）或中度（<5-6岁）的患者中，与通常在生活后期或成年期被诊断出的那些患者相比。食品和药物管理（FDA）批准的指示：Hemgenix（Etranacogene dezaparvovec-DRLB）是一种基于腺相关的基于腺相关的病毒载体媒介治疗，用于治疗成人成人B的成年人B（先天性IX缺损）（先天性IX IX缺陷）WHO：•目前使用IX IX IX ix ix ix-Hostaigh或Hirsive a Apaigh或Hirsive a Privention A a ix hoseation-Hoshaxis therapis and aption-Hoshaxis治疗，或者•具有高潮治疗，或者是•有•先天性治疗，或者•具有高潮治疗，或者•重复，严重的自发出血情节
口头演示
简介：高成本基因疗法会使医疗保健预算的可持续性限制。尽管某些基因疗法承诺的长期节省了潜在的长期节省，但由于对治疗的耐用性和较少讨论的因素的不确定性，这些节省的挑战面临着挑战：真正的成本抵消潜力。我们的研究旨在评估美国医疗补助有关最近批准的血友病和B的基因疗法的成本偏移不确定性。方法：使用2018年至2022年科罗拉多州医疗保健政策和融资数据的分析来确定护理标准的直接成本（因子替代疗法或Emicizumab）。成本模拟模型在五年和十年时间内的范围内估计科罗拉多医疗补助成本，如果患者改用基因疗法（Valoctocogene roxaparvovec或etranacogene dezaparvovec）而不是保持护理标准。如果与ICD-10-CM代码D66（血友病A）和D67（B）的ICD-10-CM代码年龄在18岁及以上，则包括患者。在基本情况下，严重的血友病A被定义为需要大于或等于六个年度VIII或Emicizumab的索赔，并且每年需要大于或等于四因子IX替代治疗索赔。结果：血友病A的年度护理费用为426,000美元（SD 353,000美元），血友病B. Valoctocogene Roxaparvovec（血友病A）的量化为546,000美元（SD美元542,000美元）的成本为880,000美元，在五年和10年中为10年。敏感性分析显示，五年之内有23％的收获机会，在10年内48％。Etranacogene Dezaparvovec（Hemophilia b）在五年时的成本为429,000美元，10年的成本为2,490,000美元。模拟表明，五年内发生分支机构的机会为32％，在10年内有59％。不同的资格（≥4至≥15个护理标准索赔）受到明显影响的分支；例如，Valoctocogene Roxaparvovec：10年内收支平衡的机会为40％至77％。结论：我们的研究强调了有资格获得基因疗法的患者护理标准的显着成本差异，从而增加了围绕成本估计的不确定性，并强调了解决这一因素在风险分担协议中的重要性。不同的资格标准对成本偏移的影响强调了在卫生技术评估中使用现实世界数据时精心定义资格的重要性。
对...基因水平治疗的回顾
图 7 血友病类型 1.血友病 A [经典血友病] 这种类型是由于凝血因子 8 缺乏或减少引起的 2.血友病 B [圣诞病] 这种类型是由于凝血因子缺乏或减少引起的 4.症状： 关节出血引起肿胀 C4 疼痛