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摘要简介BAY 81 - 8973是血友病治疗的全长重组因子VIII VIII，已在先前治疗的患者中进行了广泛的评估（在严重血友病A疾病中长期效率开放标签的开放标签计划）临床试验。旨在评估81 - 8973 BAY的效果和安全性，用于预防性预防和治疗先前未经治疗/最小治疗患者（PUP/MTPS）。在这一阶段III中的方法，多中心，开放标签，未受控制的研究，幼崽/MTP（<6岁），患有严重的血友病A Bay 81 - 8973（15 - 50 IU/kg）至少每周至少每周一次作为预防。主要效率终点是预防输注后48小时内的年化出血率（ABR）。不良事件和免疫原性。在可选的延伸阶段提供了开发抑制剂的患者的免疫耐受性诱导（ITI）治疗。招募了五十二名患者，接受了43例患者（平均年龄：13.6个月）。在所有患者中，所有患者的预防输注48小时内的所有出血的中位数（四分位数）ABR在预防输注48小时内为0.0（0.0 - 1.8）。正如预期的那样，抑制剂是最常见的与治疗相关的不良事件（高滴度：17 [39.5％]患者；低滴度：6 [13.9％]患者）。在延伸阶段接受ITI治疗的12例患者中有6例（高滴度[N¼5]，低滴度[n¼1]）获得了负抑制剂滴度。结论湾81 - 8973对于幼崽/MTPS中的预防和治疗有效。可以通过Bay 81 - 8973来实现免疫耐受性。观察到的抑制剂速率受到抑制剂病例簇的强烈影响，因此，略高于其他PUP/MTP研究。总体而言，海湾81 - 8973的福利 - 风险预期仍然没有改变，并受到持续的安全监视的支持。
Bay 81-8973先前未经处理的功效和安全性和...
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