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第1阶段研究
HL: consultancy and financial support for research projects and clinical trials from Amplo Biotechnology, AMO Pharma, argenx, Biogen, Desitin, Fulcrum Therapeutics, Harmony Biosciences, KYE Pharmaceuticals, Milo Biotechnology, Novartis, Pfizer, PTC Therapeutics, Hoffman-La Roche Limited, Sanofi-Genzyme, Santhera, Sarepta，Satellos，Spark Therapeutics和Ultragenyx；神经肌肉疾病杂志的主编。SJB：Argenx的咨询和研究支持；持有Argenx许可的专利。 JA，DG，SD，AS，RV，RS：Argenx的员工。 TvB: consultancy for Curare Consulting B.V. JP: support for scientific meetings and honoraria for advisory work from Merck Serono, Sandoz, Sanofi, Novartis, Chugai, Alexion, Clene, Roche, Medimmune, Amgen, Vitaccess, UCB, Mitsubishi, Amplo, Janssen; Alexion，Argenx，Roche，Medimmune，UCB，Amplo Biotechnology的研究赠款；拥有Astrazeneca许可的专利；来自NHS英格兰的部分资金； Sumaira基金会和MOG项目慈善机构的医疗咨询委员会成员； Guthy-Jackson慈善基金会的成员；欧洲charcot基金会的董事会成员； Magnims和英国NHSE IVIG委员会的指导委员会成员； NHSE神经免疫学患者途径主席；教育委员会的Ectrims理事会委员； MS和神经炎症和神经肌肉疾病的ABN咨询组成员。 这项研究由Argenx赞助。 由Argenx资助的Envision Pharma Group提供了医学写作支持。SJB：Argenx的咨询和研究支持；持有Argenx许可的专利。JA，DG，SD，AS，RV，RS：Argenx的员工。TvB: consultancy for Curare Consulting B.V. JP: support for scientific meetings and honoraria for advisory work from Merck Serono, Sandoz, Sanofi, Novartis, Chugai, Alexion, Clene, Roche, Medimmune, Amgen, Vitaccess, UCB, Mitsubishi, Amplo, Janssen; Alexion，Argenx，Roche，Medimmune，UCB，Amplo Biotechnology的研究赠款；拥有Astrazeneca许可的专利；来自NHS英格兰的部分资金； Sumaira基金会和MOG项目慈善机构的医疗咨询委员会成员； Guthy-Jackson慈善基金会的成员；欧洲charcot基金会的董事会成员； Magnims和英国NHSE IVIG委员会的指导委员会成员； NHSE神经免疫学患者途径主席；教育委员会的Ectrims理事会委员； MS和神经炎症和神经肌肉疾病的ABN咨询组成员。这项研究由Argenx赞助。由Argenx资助的Envision Pharma Group提供了医学写作支持。
2024 年 3 月 4 月临床 Rx 论坛 2024 年 4 月 25 日修订.pub
背景：全身性重症肌无力 (gMG) 是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是免疫球蛋白 G (IgG) 抗体介导的神经突触传导抑制，损害神经肌肉功能。1 gMG 患者为抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性和/或抗肌肉特异性酪氨酸激酶 (MuSK) 抗体阳性。2 gMG 的主要症状包括疲劳和严重的肌肉无力，可能导致重症肌无力危象等严重并发症。2,3 虽然 gMG 的常规治疗选择，如乙酰胆碱酯酶抑制剂（例如吡啶斯的明）、皮质类固醇和非甾体免疫抑制剂可能有点有效，但长期使用这些治疗方法可能会导致严重的不良反应。血浆置换 (PLEX) 和静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 可短期用于治疗 gMG 加重，但长期使用不切实际。因此，开发了新的靶向疗法，专注于减少致病性 IgG 循环，以治疗这种常常使人衰弱的疾病。Efgartigimod alfa (Vyvgart ® ) 静脉注射剂及其皮下对应物 efgartigimod alfa 和透明质酸酶 (Vyvgart ® Hytrulo) 分别于 2021 年和 2023 年获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，是针对抗 AChR 抗体阳性的成年患者的靶向疗法。4,5 Rozanolixizumab-noli (Rystiggo ® ; UCB，
第 66 届 ASH® 年会和博览会
缩写：1L，一线；CR，完全缓解；CS，皮质类固醇；DR，持久缓解；EOT，治疗结束；Hb，血红蛋白；ITP，免疫性血小板减少症；IV，静脉注射；IVIG，静脉注射免疫球蛋白；PBO，安慰剂；Q4W，每 4 周一次；R，随机化；TF，治疗失败；wAIHA，温热型自身免疫性溶血性贫血。a 完整的资格标准请参见 ClinicalTrials.gov。b 如果在联合治疗期结束时连续 ≥2 次评估的血小板计数≥50 g/L，则将开始逐渐减少艾曲波帕的剂量，最长 8 周，直至血小板计数保持≥30 g/L 时停药。参考文献：1. Al-Samkari H 等人。血液。2023；142（补充 1）：5456。 2. ClinicalTrials.gov。NCT05653349。2024 年 6 月 14 日访问。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05653349 3. 存档数据。VAYHIT1 方案修正案 4. 诺华；2023 年 12 月 14 日。4. ClinicalTrials.gov。NCT05653219。2024 年 6 月 14 日访问。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05653219 5. 存档数据。VAYHIT2 方案修正案 4. 诺华；2023 年 11 月 3 日。6. ClinicalTrials.gov。NCT05648968。2024 年 6 月 14 日访问。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05648968 7. 存档数据。 VAYHIA 协议修正案 4。诺华；2024 年 1 月 17 日。
肿瘤学临床路径浆细胞疾病
▪ 使用 IMID（如来那度胺、泊马度胺）时需要进行血栓预防；选项包括阿司匹林、依诺肝素或 DOAC；由于血栓形成风险较高，当 IMID 与卡非佐米配对使用时，首选 DOAC ▪ 使用蛋白酶体抑制剂（如硼替佐米、卡非佐米）和 CD38 抗体（如达雷木单抗）时需要进行 VZV 预防 ▪ 由于持续/长期使用地塞米松，建议进行 PJP 预防。 ▪ 来那度胺需要根据肾功能减少/调整剂量 ▪ 对于 >75 岁的患者，地塞米松的剂量应减少至每周 20 毫克 ▪ 一旦达到多发性骨髓瘤反应，应减少甚至停止使用地塞米松以降低感染风险 ▪ 应皮下注射硼替佐米以降低神经病变风险；考虑每周注射硼替佐米以降低神经病变风险；现有数据显示，每周注射硼替佐米不会降低疗效 ▪ 皮下注射达雷木单抗优于达雷木单抗，因为其不良反应更少、给药更快 ▪ 达雷木单抗或达雷木单抗给药前进行 T&S 和抗体筛查以及乙肝血清学检查 ▪ 对于疼痛性骨病变进行姑息性 XRT；对于适合移植的患者，尽量减少骨髓暴露，尤其是骨盆的骨髓暴露 ▪ 对于未受累免疫球蛋白的低丙种球蛋白血症和复发性感染患者，考虑使用 IVIG
肿瘤学临床途径 - 浆细胞疾病
g支持性护理和治疗修饰考虑iMID所需的血栓预防（例如，列纳利度胺，Pomalidomide）；选项包括阿司匹林，依诺肝素或DOAC； DOAC首选与蛋白质体抑制剂（例如Bortezomib，Carfilzomib）以及CD38抗体（例如Daratumumab）（例如Daratumab）PJPProghaxis Proghaxis Pssuned Puspeans dex Ade dex Adex Adex Adex Adex Adex Adex Adex Adex Adex preconce dex Adex Adex precons dex Adexs precons/dex precsights dex precsights dex hys/pjp Proghaxis proghandspepsions dex nefe nime是较高的血栓形成风险。 Lenalidomide requires dose reduction/modification based on renal function Dexamethasone should be dose reduced to 20 mg weekly for age >75 years Once multiple myeloma response has been reached, dexamethasone dosing frequency should be reduced or even discontinued to reduce risk of infections Bortezomib should be administered subcutaneously to reduce risk of neuropathy.Consider weekly bortezomib administration to reduce risk of neuropathy Subcutaneous daratumumab is preferred over daratumumab due to reduced adverse reactions and faster administration T&S and antibody screen and hepatitis B serologies prior to daratumumab or daratumumab administration Palliative XRT for painful osseous lesions;在移植候选者的患者中，最大程度地减少骨髓暴露，尤其是骨盆的暴露考虑未参与免疫球蛋白和复发性感染的降低症患者的IVIG
NVRL日期中麻疹感染的实验室调查
•麻疹控制取决于两剂MMR疫苗的高水平麻疹免疫力。•对于非免疫，健康个体> 6个月大的人，如果在72小时内给予MMR疫苗，MMR疫苗可能会防止麻疹感染。•对于非免疫，高风险个体，国家免疫咨询委员会（NIAC）建议应考虑hnig的婴儿<6个月大*的婴儿，没有免疫证据/IgG阴性的孕妇，而免疫促进性则是IGG负面的。那些受到严重免疫功能低下的人（前12个月的造血干细胞移植（HSCT）或严重的原发性免疫缺陷）应接受IVIG，无论其免疫状态如何。1 HNIG产品已被证明有效地预防或衰减麻疹，如果在暴露后六天内给予。理想情况下，这些产品应在暴露后的72小时内给药，但可以在暴露后六天内给予。•在某些爆发情况下，将建议非免疫人员在最后一个病例后远离学校/育儿/医院21天，以保护自己和他人免受麻疹的侵害。*可以根据暴露的时间来提供6至9个月之间的婴儿。理想情况下，年龄在6至9个月之间的婴儿应在暴露于麻疹病例的72小时内接收MMR疫苗。如果不可能，应考虑将HNIG作为暴露后预防（PEP），直到暴露后六天。
自身免疫性炎症性肌病的抗体疗法
摘要 炎症性肌病是罕见疾病，包括多发性肌炎 (PM)、皮肌炎 (DM)、包涵体肌炎 (IBM)、坏死性肌病 (NM)、抗合成酶综合征 (ASS) 和重叠性肌炎 (OM)，简称肌炎。所有形式的肌炎都具有进行性肌肉无力的共同特征，每种亚型都具有不同的自身抗体谱、组织学发现和肌外表现。由于对肌炎肌肉炎症发病机制的了解越来越深入，人们发现了新的靶向治疗分子途径。当前的治疗方法针对先天性或适应性免疫反应的不同成分。此外，肌炎中的非炎症机制已成为可能的治疗靶点。各种临床研究都对治疗性抗体在肌炎中的应用进行了检验，其中一些是随机对照研究：利妥昔单抗消除 B 细胞已被证实可作为难治性肌炎的治疗方法。 IVIG 是一种广义上的抗体疗法，在最近的一次临床试验中取得了积极的效果，现已获准用于治疗糖尿病。英夫利昔单抗、西法木单抗和比马鲁单抗的随机试验报告了负面研究结果。巴利昔单抗和依库珠单抗的研究目前正在进行中，预计将在几年内产生结果。尽管抗体疗法在肌炎方面的临床研究取得了一些令人鼓舞的结果，但进一步的研究对于优化这种使人衰弱的疾病的治疗和为难治性患者找到治疗替代方案至关重要。
covid- 1 9疫苗和共济失调 - telangiectasia
目前在美国目前可用的两种Covid-19疫苗在普通人群中有效约为95％。他们可能对具有A-T的人有效，取决于A-T患者具有的免疫缺陷的程度和类型。患有A-T的人应接受Covid-19-19疫苗，无论他们以前是否患有COVID-19感染，以及他们是否接受了Gamma Globulin疗法（例如IVIG或SCIG）。Gamma Globulin将在大量人接种疫苗或感染Covid-19之后，不提供COVID-19的保护，然后捐赠了血浆以制造伽玛球蛋白。伽马球蛋白具有保护性抗体抗体的Covid-19至少一年可能无法使用。COVID-19疫苗不太可能为正在接受化学疗法或高剂量的免疫抑制剂（例如泼尼松）的A-T患者提供保护。此类别中的人应该与医生谈论获取疫苗，但可能不会提供保护。但是，请注意，目前参加ERYDEL赞助的ERYDEX临床试验（地塞米松）A-T的A-T患者仍然可以接收Covid-19-19-19疫苗，因为该试验中给出的类固醇剂量太小而无法干扰疫苗。即使在接收疫苗后，也不能假设它已经产生了抗卵泡-19抗体，并保护了患有A-T的人从Covid-19感染中。因此，应在接受第二剂疫苗后四到六周进行抗COVID-19抗体水平的血液检查。
在抗高剂量全身性皮质类固醇抗毒表皮坏死式中具有TNF-α抑制剂的阳性经验
史蒂文斯 - 约翰逊综合征（SJS）和有毒表皮坏死溶解（十）是罕见的，潜在的威胁生命的综合症，其特征是坏死性表皮和粘膜病变的发展。SJS/10的最常见病因原因是药物诱导的机制。具有高潜在风险的药物组包括磺酰胺，抗惊厥药，非甾体类抗炎性药物（NSAIDS），别嘌醇，苯巴比妥等。没有针对SJS/10的黄金标准处理算法。在医学实践中，全身性糖皮质激素（SGC），静脉免疫球蛋白（IVIG），血浆置换和环孢菌素在经验上和各种组合中使用。最近发表的研究表明，TNF-α抑制剂是SJS/10的一种有希望的方法，包括对高剂量SGC的抗性病例，依那诺普和二链昔单抗是最常用的药物。在张J等人的大型多中心研究中。 （xxxx），与对照组相比，用依那耐酸，SGCS或两者组合治疗的242例患者的死亡率较低。 与SGC单一疗法相比，皮肤愈合时间较短，从而降低了继发感染的风险。 已发布的数据显示，THF-α抑制剂阻滞具有很高的效率，但是由于缺乏可用信息，因此SJS/TEN患者中TNF-α抑制剂的安全性仍然值得怀疑。 由于应积累所有临床研究数据，以提供可靠的证据，即SJS/TEN的使用TNF-α抑制剂可能是有益的，因此我们报告了一个与Etoricoxib相关的SJS的案例，在50岁的女性中，该病例与十岁的女性相关，而这是50岁的女性，该女性是饮食来饮食高剂量SGCS治疗的案例。在张J等人的大型多中心研究中。（xxxx），与对照组相比，用依那耐酸，SGCS或两者组合治疗的242例患者的死亡率较低。与SGC单一疗法相比，皮肤愈合时间较短，从而降低了继发感染的风险。已发布的数据显示，THF-α抑制剂阻滞具有很高的效率，但是由于缺乏可用信息，因此SJS/TEN患者中TNF-α抑制剂的安全性仍然值得怀疑。由于应积累所有临床研究数据，以提供可靠的证据，即SJS/TEN的使用TNF-α抑制剂可能是有益的，因此我们报告了一个与Etoricoxib相关的SJS的案例，在50岁的女性中，该病例与十岁的女性相关，而这是50岁的女性，该女性是饮食来饮食高剂量SGCS治疗的案例。
僵人综合症的治疗方法 - Jefferson Digital Commons
在谷氨酸脱羧酶 (GAD) 抗体谱系疾病中，最常见的表型亚群是僵硬人综合征 (SPS)，它是由 GABA 能抑制性神经传递受损和自身免疫引起的，其特征是 GAD 抗体滴度非常高以及 GAD-IgG 鞘内合成增加。如果不及时治疗或因诊断延迟而未治疗，SPS 会进展导致残疾；因此，从一开始就应用最佳治疗方案是至关重要的。本文重点讨论基于 SPS 病理生理学的具体治疗策略的原理，针对受损的相互 GABA 能抑制以对症改善躯干和近端肢体肌肉僵硬、步态功能障碍和发作性疼痛性肌肉痉挛的主要临床表现和自身免疫以增强改善并减缓疾病进展。提供了一种实用的、循序渐进的治疗方法，强调了联合疗法的重要性，首选的γ-氨基丁酸增强型解痉药物，如巴氯芬、替扎尼定、苯二氮卓类和加巴喷丁，可提供一线对症治疗，同时详细介绍了当前免疫疗法的应用，包括静脉注射免疫球蛋白 (IVIg) 血浆置换和利妥昔单抗。强调了不同年龄组（包括儿童、计划怀孕的妇女，尤其是考虑到合并症的老年人）的长期治疗的缺陷和问题，也强调了区分长期应用疗法的调节效果或期望与客观有意义的临床益处的挑战。最后，讨论了未来基于疾病免疫发病机制和自身免疫性兴奋过度的生物学基础的靶向免疫治疗方案的必要性，指出了未来对照临床试验设计中面临的独特挑战，特别是在量化僵硬、偶发性或惊吓引发的肌肉痉挛、任务特定性恐惧症和兴奋的程度和严重程度方面。