1。通过免疫检查点抑制剂治疗患者的免疫相关不良事件的管理:美国临床肿瘤学会临床实践指南。AIOM指南03/2018 2。Nasser NJ,Gorenberg M,Agbarya A.非小细胞肺癌的第一线免疫疗法。药品(巴塞尔)。2020年11月8日; 13(11):373。3。Borghaei,H。等,2021。在先前治疗的非small-cell肺癌中,从随机,III期试验的五年结局与Nivolumab与多西他赛的结局。临床肿瘤学杂志,39(7),p.723 4。Reck M等,Keynote-024调查人员。pembrolizumab与PD-L1阳性非小细胞肺癌的化学疗法与化学疗法。n Engl J Med。2016年11月10日; 375(19):1823-1833。 5。 Gandhi,L。等,2018。 pembrolizumab加上转移性非小细胞肺癌的化学疗法。 新英格兰医学杂志,378(22),pp.2078-20922016年11月10日; 375(19):1823-1833。5。Gandhi,L。等,2018。pembrolizumab加上转移性非小细胞肺癌的化学疗法。新英格兰医学杂志,378(22),pp.2078-2092
《欧洲联盟2021/2282关于卫生技术评估》(HTA)的法规已通过联合临床评估(JCA)提出了一种评估医疗干预措施的标准化方法。2024年3月8日通过的定量证据合成的实用指南为进行和评估直接和间接治疗比较提供了必不可少的指南,强调系统评价和PICO(人口,干预,比较,比较者,结果)框架。肿瘤患者,在较小程度上,罕见病患者是第一个受此准则影响的患者。他的文章的目的是总结和批判性地审查间接治疗比较方法的指南,并分析(超级)罕见疾病疗法的制造商的挑战和机会,包括稀有癌症以及精密医学先驱。精确医学疗法,例如基于生物标志物的精确药物在肿瘤学上并不罕见。在肿瘤学,小型试验人群和高未满足的需求中,有时甚至是不道德的,并且在科学上可以质疑超越单臂试验。因此,在实践中,如何使用间接治疗比较和外部对照组的技术指导至关重要。
西班牙 HTA 网络中真实世界数据 (RWD) 的潜在用途。Celia Muñoz Fernández、Lucía Prieto Remón、Sandra García Armesto - 马德里:卫生部。萨拉戈萨:Agon 健康科学研究所 (IACS) - 36 页;24 厘米(收藏:报告、研究和调查。系列:西班牙卫生技术评估机构和 SNS 服务网络方法发展系列。IACS)
•继续进行RWE研究的试点,包括通过Darwin EU支持PDCO决策,包括识别实际单词数据的证据可以支持科学评估的用例。提供专家意见,以审查对整个监管网络进行的现实世界数据(RWD)研究获得的经验(RWD),以支持监管决策。•定义使用RWD/RWE的框架,以支持将疗效数据推送到儿科人群中。•为详细说明反思论文做出贡献,以提供有关最佳欧盟方法的建议,以生成,收集和分析患者体验数据。•探讨年轻人咨询小组(ypags)的何时,如何和在何种程度上可以参与PIP程序。
将基因组数据与其他 RWD 来源整合可利用多种临床指标和建模算法进一步对人群进行分层。临床诊断、实验室测试数据和基因组信息的组合可用于识别和分层患者亚群,以支持生物标志物识别、预测分析或前瞻性研究开发。这些丰富的 RWD 研究源自 RWE 概念,其中回顾性研究可以影响或指导整个药物研发过程中前瞻性研究的规划和执行。回顾性数据和前瞻性数据相结合的价值正在行业中迅速显现,本期第 11 页文章中讨论的丰富的 RWD 方法就是一个例子。这种方法将能够生成大量丰富的数据源,以支持药物开发、临床试验设计和建立用于临床试验的特征人群。
医疗保健转化中的挑战和机遇考虑了一种患者的病例,具有稀有且致命的固体或血液肿瘤。传统治疗可能会提供有限的缓解,但是尽管干预了这种疾病,但这种疾病仍在迅速发展。治疗中的差距突出了迫切需要创新。T细胞转移疗法,包括肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法和嵌合抗原受体T疗法,例如这种转变。随着T细胞转移疗法和其他创新的靶向疗法继续合并,它们在现实世界中的临床实践中的安全性和有效性以及患者的可及性继续仍然是一项挑战,要求需要现实世界中现实世界中的证据,又称现实世界中的证据(RWE),从现实世界中出现(RWE)(RWD)(RWD)。随着T细胞转移疗法和其他创新的靶向疗法继续合并,它们在现实世界中的临床实践中的安全性和有效性以及患者的可及性继续仍然是一项挑战,要求需要现实世界中现实世界中的证据,又称现实世界中的证据(RWE),从现实世界中出现(RWE)(RWD)(RWD)。
背景:青春期心理健康状况(例如抑郁症和焦虑)的患病率显着增加。尽管有机器学习的潜力(ML),但缺乏使用现实世界数据(RWD)来增强这些条件的早期检测和干预的模型。目的:本研究旨在使用RWD和社会卫生社会决定因素(SDOH)识别青少年的抑郁和焦虑。方法:我们分析了10-17岁的青少年的RWD,考虑到各种因素,例如人口统计学,事先诊断,处方药,医疗程序和实验室测量,在焦虑或抑郁症开始之前记录。临床数据与SDOH在区块级别上相关。开发了三个单独的模型,以预测焦虑,抑郁和两种状况。我们的ML选择模型是极端的梯度提升(XGBOOST),我们使用嵌套的交叉验证技术评估了其性能。要解释模型预测,我们使用了Shapley添加说明方法。结果:我们的队列包括52,054名青少年,识别12,572名患有焦虑症,7812的抑郁症和14,019个疾病。焦虑的曲线值为0.80,抑郁症为0.81,两者合并为0.78。不包括SDOH数据对模型性能的影响最小。Shapley添加性解释分析确定性别,种族,教育程度和各种医学因素是焦虑和抑郁的关键预测指标。结论:本研究强调了ML在使用RWD的青少年早期识别抑郁和焦虑症中的潜力。通过利用RWD,医疗保健提供者可能会更精确地确定高风险的青少年,并更早进行干预,并有可能改善心理健康成果。
抽象目标:处理不确定性是卫生技术评估中关键主题之一。评估中更大的决定性不确定性,卫生技术的临床和成本效益较低。尽管靶向癌症疗法的发展(TCT)改善了患者的医疗保健,但由于针对更具体的人群,在药物评估中引入了额外的复杂性。现实世界数据(RWD)有望提供有用的信息,以填补评估中的证据差距。本研究将TCT的评估与非靶向癌症疗法(非TCT)有关的不确定性来源进行了比较,并回顾了如何使用RWD来补充这些评估中的信息。方法:本研究回顾了国家健康与护理研究所(NICE)截至2021年12月的11年来,由美国国家健康与护理研究所(NICE)进行的肿瘤学药物。确定了三个关键的不确定性来源以进行比较(临床试验的概括性,直接治疗比较的可用性,在临床试验中的生存数据的成熟度)。测量RWD在评估中的使用强度,确定了三个组成部分(总生存率,治疗量和比较器的选择)。结果:TCT通过癌症药物基金获得了更多有关提供的建议(27.7,23.6%的非TCT),而建议进行类似的比例进行常规调试。两组均显示RWD的使用模式相似。没有明确的证据表明RWD已在TCT的评估中更加强烈使用。关于不存在的来源,TCT评估中的临床试验的外部有效性更大(P = 0.026),而成熟的生存数据则在TCT较少的评估中获得(P = 0.027)。
零售ioniq 5 SE RWD标准范围125 kW(168 hp)电动机单速减速齿轮后轮驱动$ 42,600 IONIQ 5 SE RWD 168 kW(225 hp)电动机单速单速减还原齿轮后轮后轮驱动器后轮驱动器后轮驱动器$ 4650 ioniq 5 sel Rwd 168 kw rwuction(225 HP)225 HP) $49,600 IONIQ 5 Limited RWD 168 kW (225 hp) Electric Motor Single-speed Reduction Gear Rear-Wheel Drive $54,300 IONIQ 5 SE AWD 74 kW + 165 kW (320 hp) Electric Motors Single-speed Reduction Gear All-Wheel Drive $50,150 IONIQ 5 SEL AWD 74 kW + 165 kW (320 hp) Electric Motors Single-speed Reduction Gear全轮驱动$ 53,100 IONIQ 5 XRT AWD 74 kW + 165 kW(320 hp)电动机单速降低装备全轮驱动$ 55,500 IONIQ 5 XRT AWD W/ TOW Hitch Hitch Hitch 74 kW + 165 kW + 165 kW(320 hp)电动机单速度驱动器$ 74 kw $ 55 5555,55,99。 + 165 kW(320 hp)电动机单速减速装备全轮驱动$ 58,200 *25年4月的生产启动,以前的型号代码停止生产3月25日