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开发与CacNA1A相关癫痫的临床试验途径：患者组织的观点
摘要：CACNA1A相关疾病是与Cacna1a基因中变体相关的罕见神经发育疾病。该基因编码P/Q-Type钙通道CAV2.1的α1亚基，该基因在大脑中全球表达，对于快速突触神经传递至关重要。与CACNA1A相关的神经系统疾病的广泛范围包括发育和癫痫性脑病，家族性偏瘫性偏头痛1型，多型性共济失调2型，脊髓灰质球共济失调6型，以及未分类的表现，以及发展性延迟，智力延迟，智力，自动化，自动化，以及语言幻象，以及语言谱。每种疾病的严重程度也高度可变。在功能丧失和功能获得的变体中，与CACNA1A相关的癫痫发作的频谱均广泛，包括缺席癫痫发作，意识改变的局灶性癫痫发作，普遍的音质持续性癫痫发作，强音性癫痫发作，状态性癫痫，癫痫持续性和女无水痉挛。此外，超过一半的CACNA1A相关癫痫是对当前疗法的难治性。迄今为止，在Clinvar中报道了将近1700个CACNA1A变体，其中400多个被列为致病性或可能的致病性，但具有限制于非临床或功能数据。鲁棒的基因型 - 表型研究以及变体对蛋白质结构和功能的影响尚未建立。结果，与CacNA1A相关癫痫的确定治疗选择很少。CACNA1A基金会已着手改变可用和有效治疗的景观，并改善与CacNA1A相关疾病（包括癫痫病）患者的生活质量。成立于2020年3月，该基金会建立了一个可靠的临床前工具箱，其中包括患者衍生的诱导多能干细胞和新型疾病模型，发起了临床试验准备计划，并组织了全球CACNA1A研究网络。该研究网络目前由60多名科学家和临床医生组成，他们致力于协作加速CACNA1A特异性治疗的道路，有一天可以治愈。
肿瘤学 I 期临床试验后药物批准的预测 -RESOLVED2
*主要目标：我们旨在评估机器学习推荐系统预测肿瘤学药物开发结果的可行性和实用性，从而支持在第一阶段试验完成后尽早做出是否进行药物研发的决定。 *生成的知识：RESOLVED2 是一个套索惩罚 Cox 回归模型。为了训练 RESOLVED2，我们开发了一个新的指标，即食品和药物管理局批准生存期 (FDA-aFS)，其定义为报告药物临床效果的第一个早期临床试验 (ECT) 发布与 FDA 批准之间的时间，并按最新消息的日期进行审查。从简单的药理学数据和 ECT 的 PubMed 摘要，RESOLVED2 可以准确预测 FDA 批准新抗肿瘤药物的时间。 *相关性：我们的工作表明，机器学习方法可以通过支持早期是否进行药物研发来增强肿瘤学药物开发。
巴基斯坦临床试验峰会
传染病，雅培 Bin Chen 博士 华汇医疗首席执行官，中国 Atika Shaheer 博士 诺和诺德制药（私人）有限公司医疗、监管和药物警戒主任 Beena Ali 博士 阿斯利康巴基斯坦医疗事务负责人 Masood Jawaid 博士 PharmEvo（私人）有限公司医疗事务主任 Wajiha Javed 博士 盖茨制药私人有限公司公共卫生与研究副主任 上午 11:10 - 上午 11:25 小组讨论 上午 11:25 - 上午 11:55 巴基斯坦临床试验领域 CRO 和基本支持服务的角色演变
对药物进行临床试验的法规和要求
皇家法令（M/6）及其实施的法规（SFDA的董事会（SFDA）董事会的决策编号（7-7-7-1428）日期为25/7/1429 h，除了当局的数量（3476）外，除了13/2/1431 H，所有临床研究都应在SAUDI上注册SCFDA，除了13/2/1431 h，还应注册该系统。注册临床试验（在系统中注册该试验）并不意味着批准该试验。有关注册过程的更多信息，您可以通过以下链接检查注册指南：https：//sctr.sfda.gov.sa/guidance.aspx 2。必须义务以下规定，备忘录和准则：
系统审查在高血压治疗中的系统审查功效和安全性：从随机对照试验中对证据的荟萃分析
背景：高血压是医学实践中遇到的最普遍的疾病之一，但是有效的耐药性高血压药物疗法是有限的。在这项荟萃分析中，我们旨在评估Aprocitentan治疗高血压的功效和安全性。方法：我们搜索了从成立到2024年6月3日的PubMed，Embase，ClinicalTrials.gov和Cochrane库数据库，以比较随机对照试验（RCTS），以比较了Aprocitentan和Altbo在患有高血压方面的疗效和安全性。根据Aprocitentan的剂量，该研究分为一个低剂量组（10–12.5 mg），中剂量组（25 mg）和高剂量组（50 mg）。结果：这项荟萃分析包括五个RCT，其中包括1224名患者，并显示Aprocitenan可以减少平均坐姿收缩压（MSSBP）[（低剂量亚组：平均差异：MD）：–3.85 mmHg; 95％置信区; 95％置信区（95％）：–7..47 to noument：–7.47至0.0.0.0.040; p = 0.040; mmHg; 95% CI: –10.69 to –0.44; p = 0.030)], mean sitting diastolic blood pressure (msDBP) (low dose subgroup: MD: –3.95 mmHg; 95% CI: –4.06 to –3.85; p < 0.001; medium dose group: MD: –4.75 mmHg; 95% CI: –5.91 to –3.60; p <0.001），24小时的卧床收缩压（MASBP）（低剂量组：MD：–4.18 mmHg; 95％CI：–4.32至–4.4.04; p <0.001; p <0.001;中剂量组：中剂量：MD：MD：MD：MD：–5.89 mmhg; 95％CI：–95％CI：–6.03 to; polity and –6.03 to; polo舒张压（MADBP）（低剂量组：MD：–4.33 mmHg; 95％CI：–4.42至–4.24; p <0.001; p <0.001;中剂量组：MD：MD：–5.82 mmHg; 95％CI：–5.91：–5.91至–5.73; p <0.001）。结论：Aprocitentan大大降低了血压并具有良好的安全性。在高剂量组中，MSSBP中的Aprocitentan和安慰剂组之间没有差异（MD：–4.83 mmHg； 95％CI：–11.44至1.79； P = 0.150）。同时，与安慰剂相比，观察到不良事件（AES）和严重的不良事件（AES）的频率（AES）和严重的不良事件（SAE）的安全性很高，并且与安慰剂相比没有显着差异。但是，值得注意的是，高剂量的Aprocitentan（50 mg）并没有产生更好的降低血压作用。
随机临床试验的计算表型图，以评估其现实世界的代表性和个性化推断
此预印本的版权所有者于 2025 年 1 月 24 日发布此版本。；https://doi.org/10.1101/2024.05.15.24306285 doi: medRxiv preprint
NCTN试用组合截至2025年1月，所有ETCTN癌症临床试验
曲妥珠单抗Deruxtecan（DS-8201A）与Azenosertib（Zn-C3）在HER2-表达/扩增的细胞周期蛋白E-扩增的胃/胃食管治疗疗法和其他实体瘤与HER2表达
随机对照试验中的均值回归
当以这种方式确定项目目标时，可能会出现均值回归；即使没有接受治疗，滞后结果值较高的个体也可能会随着时间的推移而好转。RCT 中的零结果可能意味着干预措施确实对任何人都不起作用（尖锐零假设），但这也与干预措施对一部分结果不会自行改善的受试者有效相一致；即那些长期符合该项目资格的受试者。这就引发了一个问题：是否有可能确定哪些具有极端滞后结果值的受试者可能出现均值回归，哪些受试者可能对治疗有反应。如果可能的话，它可以更清楚地解释 RCT 结果，并允许更具成本效益地确定治疗目标。
加拿大开展转移性乳腺癌临床试验
摘要：ZetaFuse™ 骨移植适用于因乳腺癌转移至骨骼而导致破坏性、溶解性病变的患者，无论是否涉及其他部位，至少有一处转移性病变位于脊柱椎体，且脊柱不稳定性肿瘤评分 (SINS) ≥3 且 ≤9。ZetaFuse™ 骨移植经皮植入脊柱椎体转移性肿瘤造成的骨缺损中。ZetaFuse™ 骨移植仅用于植入椎体。
免疫检查点抑制剂在非小细胞肺癌脑转移治疗中的应用：全面回顾当前试验、指南和未来方向
摘要：背景：脑转移 (BM) 是非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者常见的严重并发症，由于其复杂的肿瘤生物学和大脑复杂的微环境，难以治疗。目的：本综述探讨了免疫检查点抑制剂 (ICI) 在治疗 BM 的 NSCLC 中的当前作用，重点介绍最新的临床试验、新兴策略、当前指南和未来方向。我们重点介绍了 ICI 作为单一疗法以及与其他疗法（如放射疗法、立体定向放射外科、化疗和抗 VEGF 药物）联合使用的疗效。结果：虽然没有一种单一的治疗顺序被普遍接受，但将 ICI 与传统疗法相结合构成了当前治疗方案的核心。针对 PD-1/PD-L1 通路的 ICI 显著推进了 NSCLC 治疗，表现为在各种情况下总体生存率和无进展生存率的提高。然而，优化这些益处需要仔细考虑潜在的副作用，包括认知能力下降和放射性坏死，以及类固醇使用对 ICI 疗效的影响。结论：本综述强调了个性化、综合性多学科治疗方法的必要性。未来的研究应侧重于改进联合疗法并了解最佳治疗顺序和治疗时机。