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2024 年 5 月 13 日 (1702)：简介：Casgevy 治疗 β 地中海贫血
1.Casgevy 和 Lyfgenia：两种治疗镰状细胞病的基因疗法。Med Lett Drugs Ther 2024; 66:9。2.S Ali 等人。β-地中海贫血的现状及其治疗策略。Mol Genet Genomic Med 2021; 9:e1788。3.H Frangoul 等人。CRISPR–Cas9 基因编辑用于治疗镰状细胞病和 β-地中海贫血。N Engl J Med 2021; 384:252。4.F Locatelli 等人。Exagamglogene autotemcel 用于输血依赖性 β-地中海贫血。N Engl J Med 2024 年 4 月 24 日（epub）。5.近似 WAC。WAC = 批发商采购成本或制造商向批发商公布的价格；WAC 代表已发布的目录或标价，可能不代表实际交易价格。来源：AnalySource® Monthly。2024 年 4 月 5 日。经 First Databank, Inc. 许可转载。保留所有权利。©2024。www.fdbhealth.com/drug-pricing-policy。
RFX6 单倍体不足通过损害 β 细胞导致糖尿病
（未经同行评审认证）是作者/资助者。保留所有权利。未经许可不得重复使用。此预印本的版权所有者此版本于 2023 年 11 月 16 日发布。；https://doi.org/10.1101/2023.11.15.567202 doi：bioRxiv preprint
颗粒β活性与肌张力障碍刺激引起的缓慢有关
作为副作用。在帕金森氏病中，低迷症状与β振荡增加有关（13 - 30 Hz）。我们假设这种模式是特定于症状的，因此伴随着DBS诱发的肌张力障碍。方法：在6名肌张力障碍患者中，进行了具有感应的DBS设备的苍白休息记录，并使用无标记的姿势估计在停止DBS后使用5个时间点评估敲击速度。结果：停止苍白球刺激后，运动速度随时间增加（p <0.01）。线性混合效应模型表明，苍白的β活性解释了患者的运动速度方差的77％（p = 0.01）。结论：疾病实体之间的β振荡与缓慢的关联为运动回路中特定于症状的振荡模式提供了进一步的证据。我们的发现可能有助于DBS治疗的改进，因为已经可以在商业上获得了能够适应β振荡的DBS设备。©2023作者。Wiley Wendericals LLC代表国际帕金森氏症和运动障碍协会发表的运动障碍。
大型数据库的跨膜β桶的一般特征
大数据集为典范以前研究的主题提供了新的见解。我们使用共同进化数据创建了跨膜β桶（TMBB）的大型高质量数据库。通过在生成的进化接触图上应用简单的特征检测，我们的方法（Isitabarrel）在区分蛋白质类别时可以达到95.88％的平衡精度。此外，与Isitabarrel的比较表明，在先前的TMBB算法中，假阳性率很高。除了比以前的数据集更准确之外，我们的数据库（在线可用）还包含来自38个门的1,938,936个细菌TMBB蛋白，比以前的Sets TMBB-DB和OMPDB大17和2.2倍。我们预计，由于其质量和大小，该数据库将作为需要高质量TMBB序列数据的有用资源。我们发现TMBB可以分为11种类型，其中三种尚未报告。我们发现，含TMBB的生物的蛋白质组百分比的巨大差异，其中一些使用其蛋白质组的6.79％用于TMBB，而另一些则使用其蛋白质组的0.27％。TMBBS长度的分布暗示了先前假设的重复事件。此外，我们发现C末端β-信号在不同类别的细菌之间会有所不同，尽管最常见的是LGLGYRF。但是，该β-信号仅是原型TMBB的特征。九种非原型枪管类型具有其他C末端基序，并且这些替代基序是否有助于TMBB插入或执行任何其他信号传导函数，尚待确定。
靶向多胺生物合成刺激斑马鱼β细胞再生
摘要 1 型糖尿病 (T1D) 是一种以破坏产生胰岛素的 β 细胞为特征的疾病。目前，我们在如何逆转或预防 1 型糖尿病患者的 β 细胞损失方面仍然存在重大差距。之前对小鼠的研究发现，使用二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 药物抑制多胺生物合成可保留 β 细胞功能和质量。同样，用酪氨酸激酶抑制剂甲磺酸伊马替尼治疗非肥胖糖尿病小鼠可逆转糖尿病。这些动物研究的有希望的发现促成了两项独立临床试验的启动，这两项试验将重新利用 DFMO (NCT02384889) 或伊马替尼 (NCT01781975) 并确定对糖尿病结果的影响；然而，这些药物是否直接刺激 β 细胞生长仍然未知。为了解决这个问题，我们使用了斑马鱼模型系统来确定药理学对 β 细胞再生的影响。在诱导β细胞死亡后，用DFMO或伊马替尼处理斑马鱼胚胎。两种药物均未改变全身生长或外分泌胰腺长度。用伊马替尼处理的胚胎对β细胞再生没有影响；然而，令人兴奋的是，DFMO增强了β细胞再生。这些数据表明，药物抑制多胺生物合成可能是刺激糖尿病环境中β细胞再生的一种有前途的治疗选择。
丘脑β活性在本质震颤中闭环治疗的有用性
在某些必需震颤（ET）的患者中，据报道，丘脑腹中间核的深脑刺激的有效性部分丧失，这可能是由于永久性刺激的习惯。这项研究的重点是随着时间的流逝，VIM局部势势（LFP）数据的演变，以评估基于丘脑活性的闭环治疗的长期可行性。我们使用Activa™PC + S（Medtronic Plc。允许同一区域的记录和刺激。特别注意描述LFP的演变，随着刺激的关闭后，手术后的3个月到24个月。We demonstrated a significant decrease in high-beta LFPs amplitude during movements inducing tremor in comparison to the rest condition 3 months after surgery (1.91 ± 0.89 at rest vs. 1.27 ± 1.37 µV 2 /Hz during posture/action for N = 8/10 patients; p = 0.010), 12 months after surgery (2.92 ± 1.75 at rest vs. 2.12 ± 1.78 µV n = 7/10患者的姿势/动作期间为2/Hz； p = 0.014）和手术后24个月（静止时为2.32±0.35 vs 0.75±0.78 µV 2/Hz 4/6患者的姿势/动作； p = 0.017）。在关闭刺激时表现出显着降低高βLFP振幅的患者中，在随访期间至少观察到了这一现象两次。尽管在诱导震颤过程中高βLFPS振幅的这种降低的程度可能会随着时间而变化，但这种运动的丘脑生物标志物可能长期用于闭环治疗。
用beta产品内核对有限域进行优化
使用高斯工艺（GP）和Matérn和径向基函数（RBF）协方差函数的贝叶斯优化通常用于优化黑盒功能。Matérn和RBF内核没有对函数域的任何假设，这可能会限制其在有限域中的适用性。为了解决限制问题，我们引入了一个非平稳β单元Hyper-Cube（BUC）内核，该内核是由Beta分布密度函数的产物诱导的，并允许在有界域上建模功能。为了提供理论见解，我们在使用BUC内核的GP上限置信度（GP-UCB）算法时提供了信息增益和累积后悔界限的分析。我们的实验表明，在不同问题中，BUC内核始终优于众所周知的Matérn和RBF内核，包括合成功能优化以及视觉和语言模型的压缩。
在早期建立β细胞异质性
。cc-by-nc-nd 4.0国际许可证。是根据作者/资助者提供的预印本（未经同行评审的认证）提供的，他已授予Biorxiv的许可证，以在2023年11月30日发布的此版本中显示此版本的版权持有人。 https://doi.org/10.1101/2023.02.04.527050 doi：Biorxiv Preprint