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217785Orig1s000 - accessdata.fda.gov
NDA 217785 寻求 H 部分（加速）批准 resmetirom 用于治疗非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)，这是一种脂肪肝疾病，肝活检显示肝细胞膨胀、小叶炎症和（严重情况下）纤维化。在一些患者中，肝纤维化会发展为肝硬化、肝功能衰竭和死亡。非酒精性脂肪肝疾病通常发生在“五六十岁”期间。a Resmetirom 是一种小分子量（435.22 道尔顿；半衰期 4.5 小时）口服甲状腺激素受体 β (THR-β) 激动剂，THR-β 是一种由肝细胞表达的核激素受体。肝脏 THR-β 的激活促进了几种对肝细胞线粒体功能和脂质代谢很重要的蛋白质的合成。b 1.2. 描述安全性问题
vigafydetm（vigabatrin）口服解决方案-AccessData.fda.gov
警告：永久视力丧失•Vigafyde会导致永久性双侧同心视野收缩，包括可能导致残疾的隧道视力。在某些情况下，Vigafyde还会损坏中央视网膜并可能降低视力[请参见警告和预防措施（5.1）]。•Vigafyde的视力丧失发作是不可预测的，即使在几个月或几年后，也可以在开始治疗或开始治疗后的任何时间内发生。•Vigafyde的视力丧失症状不太可能被患者或护理人员认识到视力丧失是严重的。视力丧失严重程度的视力虽然经常被患者或看护人识别，但仍可能会对功能产生不利影响。•随着剂量和累积暴露的增加，视力丧失的风险会增加，但是没有剂量或暴露不存在视力丧失的风险。•建议在基线时（在开始Vigafyde后4周内不晚），至少在治疗期间每3个月，在停止治疗后约3至6个月。•一旦检测到，由于Vigafyde引起的视力损失是不可逆的。预计，即使经常进行监测，一些患者也会造成严重的视力丧失。•如果记录了视力丧失，请考虑停用药物，平衡利益和风险。•只要使用Vigafyde，新的或恶化的视力损失的风险就会持续下去。尽管停止了Vigafyde，视力丧失可能会恶化。应定期重新评估患者对vigafyde的反应和持续需求。•由于视力丧失的风险，应从婴儿痉挛的患者中撤回Vigafyde，这些患者在开始后的2-4周内未能显示出可观的临床益处，或者如果治疗失败变得明显。•除非治疗的好处明显超过风险，否则不应将Vigafyde用于其他类型的不可逆视力丧失或高风险的患者。•vigafyde不应与其他与严重不良眼科作用有关的药物（例如视网膜病变或青光眼）使用，除非益处明显大于风险。•使用与临床目标一致的最低剂量和最短的vigafyde [参见剂量和给药（2.1）]。
NDA 216059/S -002补充批准-AccessData.fda.gov
loxo oncology，Inc。，是礼来公司的全资子公司和公司的关注：Lars Holzhausen博士。监管事务副总裁201 Haskins Way，Suite 400南旧金山，加利福尼亚州94080亲爱的Holzhausen博士：请参考您的补充新药申请书（SNDA），并于2024年5月24日收到，并收到了您的修正案，并根据联邦食品，药物和COSMETA和COSMETA（b）的修正案（FDPC）（JAD）提交（JAD）。平板电脑。我们还参考了我们的日期为2024年3月22日的信，并根据FDCA的第505（o）（4）条通知您，我们确定的新安全信息应包括在Bruton酪氨酸激酶抑制剂产品的标签中。此信息与肝毒性的风险有关，包括药物诱导的肝损伤（DILI）。此补充新药申请提供了对Jaypirca（Pirtobrutinib）标签的修订。同意的对我们2024年3月22日所包含的语言的更改如下（通过下划线指出，删除记录了删除）。1。处方信息的亮点：
pegcetacoplan皮下解决方案-AccessData.fda.gov
一般而言，FDA的指导文件并未确定合法可执行的责任。相反，指南描述了该机构对某个主题的当前思考，除非引用特定的监管或法定要求，否则应仅将其视为建议。在代理指导中应使用该单词，这意味着建议或建议使用某些内容，但不是必需的。积极成分：Pegcetacoplan剂型形式：解决方案路线：皮下强度：1080 mg/20 mL（54 mg/ml）推荐的研究：请求放弃体内生物等效研究要求的豁免，并要求对伊斯平等的批准进行审查，以使伊斯平等的相同性研究有资格，以使伊斯之间的同等相等的均等范围，以使伊斯之间的同等相等的比例均等。 21 CFR 320.22（b）（1），通用的Pegcetacoplan皮下溶液产物应定性（Q1）1和定量（Q2）2与参考列出的药物（RLD）相同（Q2）2。申请人可以寻求批准用于肠胃外用途的药物，该药物在防腐剂，缓冲液或抗氧化剂方面有所不同，前提是申请人确定并表征了差异并提供了信息，并提供了信息，并提供了信息，证明差异不影响测试产品的安全性或有效性。3
218037orig1s000 -AccessData.fda.gov
处方者必须注册REMS。处方者必须就封装细菌引起的严重感染风险咨询患者。处方者必须为患者提供REMS教育材料。处方者必须评估疫苗对封装细菌的疫苗接种状况，并根据需要在Voydeya首次剂量之前的两周前根据当前的ACIP建议进行疫苗接种。开处方者必须为抗菌药物预防的处方，如果必须紧急开始治疗，并且根据目前的ACIP建议，至少在Voydeya首次剂量之前的两周前，患者不采用针对封装细菌的疫苗进行疫苗的最新情况。必须在Voydeya rems中获得Voydeya的药房，并且必须验证处方者已获得认证。患者必须从处方者那里获得有关需要接受针对封装细菌建议的疫苗接种的咨询，需要按照处方者指示服用抗生素，以及严重感染的早期体征和症状。必须指示患者在治疗期间始终随身携带患者安全卡，并在最后剂量的Voydeya剂量后1周。
参考ID：5371673 -AccessData.fda.gov
在研究1中评估了Xoleremdi的安全性，这是一项随机的安慰剂对照试验，该试验的31例成人和儿科患者12岁及以上患有怀疑综合症[见临床研究（14）]。患者基于年龄和体重（n = 14）或安慰剂（n = 17），患者接受了400 mg或200 mg的Xoleremdi。一名患者接受了200 mg剂量，13例患者接受了400 mg剂量。请注意，建议使用200 mg Xoleremdi每日剂量用于接受强CYP3A4抑制剂的患者[见剂量和给药（2.1和2.2）]。对于所有其他患者，建议的剂量为每天400毫克（如果体重超过50 kg）或每天300毫克（如果重50千克），除非需要降低剂量，否则由于与中等CYP3A4抑制剂或P-GP抑制剂同时使用，需要降低剂量。
pivya（pivmecillinam）片剂，用于口服-AccessData.fda.gov
pivmecillinam（妊娠第6-15天）对大鼠的大鼠或小鼠的胚胎发育没有不利影响，大鼠的口服剂量高达194 mg/kg/day，小鼠的小鼠和582 mg/kg/天。这些剂量分别基于身体表面积分别比建议的每日剂量最大的每日剂量高约3.4倍和5.1倍。在582 mg/kg/day处理的大鼠的后代有骨骼变异（胸骨骨化降低，可能表明胎儿毒性轻微）（比基于身体表面积的最大每日人类剂量高约10.2倍（比建议的每日人类最大剂量高约10.2倍）。mecillinam通过皮下注射以450 mg/kg/day的剂量给药时，对大鼠和小鼠的胚胎发育产生不利影响（大约7.9倍和3.9倍高
BLA 761336 - accessdata.fda.gov
向该产品的 IND 121976 提交临床方案。向此 BLA 提交非临床和化学、制造和控制方案以及所有上市后最终报告。此外，根据 21 CFR 601.70，您应在向此 BLA 提交的上市后研究年度进度报告中包括每项承诺的状态摘要。状态摘要应包括预期的摘要完成和最终报告提交日期、自上次年度报告以来的任何计划变更，以及对于临床研究/试验，参加每项研究/试验的患者/受试者人数。与这些上市后承诺有关的所有提交材料（包括补充材料）都应以醒目方式标记为“上市后承诺方案”、“上市后承诺最终报告”或“上市后承诺函件”。
第1页，共35页-AccessData.fda.gov
• Immune-Mediated Adverse Reactions ( 5.1 ) • Immune-mediated adverse reactions, which may be severe or fatal, can occur in any organ system or tissue, including the following: immune-mediated pneumonitis, immune-mediated colitis, immune-mediated hepatitis, immune-mediated endocrinopathies, immune-mediated dermatologic adverse reactions, immune- mediated nephritis and renal功能障碍和实体器官移植排斥。•监视早期识别和管理。在基线和治疗期间定期评估肝酶，肌酐和甲状腺功能。•基于反应的严重程度，预扣或永久停止libtayo。（2.3）•输注相关反应：基于反应的严重程度，中断，输注速度降低或永久停止。（2.3，5.2）•同种异体造血干细胞移植（HSCT）的并发症：在接受PD-1/PD-L1阻断抗体治疗之前或之后接受同种异体HSCT的患者可能发生致命和其他严重的并发症。（5.3）•胚胎毒性：可能造成胎儿伤害。向胎儿潜在风险的生殖潜力和使用有效避孕的使用。（5.4，8.1，8.3）
dexedrine® -AccessData.fda.gov
将临床方案提交此产品的IND 64407。向该NDA提交非临床和化学，制造和控制所有最终报告。此外，根据21 CFR 314.81（b）（2）（vii）和314.81（b）（2）（viii），您应该在向本NDA的年度报告中包括每个承诺的状态摘要。状态摘要应包括预期的摘要完成和最终报告提交日期，自上次年度报告以来计划的任何更改，以及对于临床研究/试验，将进入每个研究/试验的患者/受试者的数量。所有与这些与这些后市后承诺有关的补品在内的提交都应重大标记为“后市场承诺协议”，“后市场承诺最终报告”或“后市场后承诺通信”。