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在计算机设计的金黄色葡萄球菌B细胞多雌性疫苗中没有引起针对靶抗原的抗体，提示多域方法
肺动脉高压（PAH）是一种复杂的多因素疾病，预后较差，其特征是肺循环的功能和结构改变，导致肺血管耐药性明显增加（PVR），最终导致心脏失败和死亡。编码骨形态发生蛋白受体2型（BMPR2）的基因中的突变，一种转化生长因子β（TGF-β）超家族的受体，占PAH家庭的70％以上，大约20％的零星病例。近年来，在其他基因中已经发现了较少或罕见的突变。本综述将考虑这些新发现的PAH基因如何有助于更好地理解肺血管完整性的维持的分子和细胞基础，以及它们在肺中动脉闭塞的PAH发病机理中的作用。我们还将讨论如何对这些新的PAH相关基因的遗传贡献的见解为目前无法治愈的心肺疾病打开新的治疗靶标。
原创文章 I级肺动脉高压的临床特点及生存分析
摘要：目的：分析世界卫生组织（WHO）功能性I级肺动脉高压（PAH）患者的临床资料及预后。方法：本研究回顾性分析了2021年1月至2022年6月郑州大学第一附属医院心内科确诊并治疗的63例I级PAH患者的临床资料（基线、实验室检查、超声心动图和右心导管检查资料），平均随访时间为10.7±6.5个月，分析患者的治疗及预后。结果：I级PAH患者确诊时平均年龄为39.7±12.7岁，女性占92.1%；44.4%的患者为Ⅲ或Ⅳ级；55.6%为中高危。亚组分析中，特发性肺动脉高压 (IPAH) 组心功能 III/IV 级 ( P =0.03) 及高危病例数高于先天性心脏病相关 (CHD-PAH) 组和结缔组织病相关 PAH (CTD-PAH) 组 ( P=0.04)。CHD-PAH 患者的肺动脉收缩压、平均肺动脉压及肺血管阻力高于 CTD-PAH 患者 ( P <0.01)，而 IPAH 患者的右室收缩末期容积和舒张末期容积低于 CTD-PAH 患者 ( P <0.05)。3 个亚组间超声心动图指标 (右房大小、右室大小和肺动脉收缩压) 及相关实验室指标 (血常规、肝肾功能) 差异均无统计学意义。 PAH的靶向药物治疗方面，双药联合治疗比例最高（48.1%），其次是单药治疗（35%）和三联治疗（15.9%）。近半数（48.7%）CTD-PAH病例首诊于风湿免疫科，均接受PAH的靶向药物治疗。经过平均10.7±6.5个月的随访，共发生8起终点事件，其中3例因CTD-PAH合并其他脏器严重并发症而死亡。所有纳入的PAH患者1年生存率为95.2%。结论：在靶向治疗时代，我国I类PAH患者早期生存率高，联合治疗比例高，多学科关注度强。
MHLW批准UPTRAVI®片0.2 mg和0.4 ...
京都，日本，2024年12月27日-Nippon Shinyaku Co.动脉高血压（PAH），以及针对小儿0.05 mg的UPTRAVI®片剂的新药物应用。 PAH是一种预后较差的疾病，其特征是肺动脉中血压异常高。它分为特发性PAH，可遗传的PAH和与各种疾病有关的PAH，例如结缔组织疾病和先天性心脏病。由于小儿和成人患者的疾病病理相似，因此还建议针对儿科PAH患者使用前列环素途径药物的联合治疗，内皮素受体受体拮抗剂和磷酸二酯酶5抑制剂。但是，日本的小儿PAH治疗方案受到限制。尤其是在前列环素途径药物的情况下，只有需要连续静脉输注的注射式配方。因此，对前列环蛋白途径药物的口服制剂的需求未满足。UPTRAVI®是一种口服前列环素受体（IP受体）激动剂，对前列环素途径药物中IP受体的选择性很高。UPTRAVI®被认为可以通过与血管平滑肌细胞上的IP受体结合并增加营地产生，从而降低肺动脉压，从而导致血管舒张和抑制血管平滑肌增殖。（右侧的图；下载图像单击此处）。通过剂量滴定确定每个患者的UPTRAVI®的最佳剂量。新的0.05 mg片剂可为儿科患者提供更好的给药，但是有些患者可能需要一次服用更多的片剂。为了支持服用和分配该药物的专利和医疗保健专业人员，我们制定了一个新的药丸案例，尤其是针对儿科配方。使用该案件的专用填充剂，医疗保健专业人员只需通过填充案件就可以分配正确数量的平板电脑。然后，患者每次服用药物时都可以通过单行将片剂分配到一行中，以获取正确的片剂。Nippon Shinyaku专注于稀有和顽固的疾病作为关键领域，并继续努力开发新疗法并提供产品信息。，随着UPTRAVI®最近批准儿科使用的批准，我们希望为患有PAH，家人和医疗保健提供者的小儿患者做出贡献。
卫生技术简报 2022 年 7 月
曲前列尼尔二乙醇胺目前正在临床开发中，用于治疗肺动脉高压 (PAH)。PAH 是一种罕见的肺部血管疾病，其特征是肺动脉（将血液从心脏输送到肺部的血管）的压力高于正常水平。在 PAH 中，血管收缩剂（某些细胞产生的有助于血管变窄的物质）和血管扩张剂（其他细胞产生的有助于血管扩张的物质）之间似乎存在不平衡。这种不平衡似乎是由于缺乏或减少负责产生前列环素的前列环素合酶造成的。曲前列尼尔二乙醇胺是一种类似于前列环素的物质，预计会以类似的方式作用于 PAH 患者的肺动脉。
使用 CRISPR/Cas9 在成纤维细胞 NIH3T3 中进行 BMPR2 编辑 (...
肺血管内皮细胞和平滑肌细胞功能障碍，以及肺血管内皮细胞和平滑肌细胞的进行性增生导致肺血管闭塞。（3）遗传变异是与肺动脉高压相关的重要因素之一。据推测与肺动脉高压有关的主要基因是骨形态发生蛋白受体Ⅱ（BMPR2）。超过80%的肺动脉高压患者和6-40%的特发性肺动脉高压患者有BMPR2突变。（4-7）肺动脉高压的发展与BMPR2功能改变或BMPR2表达降低有关。（8）原发性（特发性）和家族性肺动脉高压患者均显示BMPR2蛋白表达降低。继发性肺动脉高压患者的血管中 BMPR2 的表达也较低。(9) 已发现与肺动脉高压相关的 BMPR2 的几种突变，包括无义突变、错义突变、移码突变和显著的基因重排。(10) BMPR2 属于转化生长因子β (TGF-β) 细胞信号传导超家族。除 TGF-β 外，BMPR2 还有几种其他配体，如骨形态发生蛋白 (BMP) 和几种生长分化因子。(8) 先前进行的综述表明，BMPR2 缺陷与血管内膜厚度增加有关。(11) 肺动脉内皮细胞 (PAEC) 中敲除 BMPR2 会增加 PAEC 凋亡。使用 siRNA 沉默 PAEC 中的 mRNA BMPR2 也会增加 PAEC 的增殖和迁移。(12-13) 在肺平滑肌细胞 (PASMC) 中，BMPR2 是 PAH 发展的重要因素，包括两个主要方面：增殖增加和凋亡减少。BMPR2 信号失调与 PAH 中的平滑肌细胞 (SMC) 的特征有关。(14) 然而，关于 BMPR2 缺乏对成纤维细胞的影响的数据有限，成纤维细胞是血管壁结构的主要成分之一。
单基因高血压 - 最先进的知识
全身结缔组织疾病（CTD）包括大量自身免疫性疾病，其特征是多个系统和器官的参与。在CTD过程中，可能发展出肺动脉疾病的肺病因（pH），包括肺动脉高压（PAH），继发于肺部疾病的pH值，左心脏病的后毛细血管后pH和慢性递增的thromonboo胚胎 - 胚胎 - 胚胎 - 胚胎 - 胚胎 - 胚胎肺高血压（CTEPH）。此外，pH的不同形式可能会彼此共存。在患有CTD的患者中，PAH最常发生在系统性硬化症患者中，其中大约影响了约8％–12％的患者。未经治疗的PAH患者的预后非常差。识别高风险的CTD-PAH人群并进行有效，准确的诊断，以便引入有针对性的治疗，这一点尤其重要。超声心动图用于筛选pH值，但是临床和超声心动图怀疑pH总是需要通过右心导管插入来确认。对PAH的确认可以在这组患者中启动生命的药理学治疗，应在推荐中心进行管理。可用于药理学的药物包括内皮素受体拮抗剂，磷酸二酯酶5抑制剂和前列环素。
tyvaso dpi - accessdata.fda.gov
Tyvaso DPI 是一种前列环素类似物，适用于治疗：• 肺动脉高压 (PAH；WHO 第 1 组)，以提高运动能力。Tyvaso 的疗效研究主要包括患有 NYHA 功能分级 III 级症状和特发性或遗传性 PAH (56%) 或与结缔组织疾病相关的 PAH (33%) 的患者。(1.1) • 与间质性肺病相关的肺动脉高压 (PH-ILD；WHO 第 3 组)，以提高运动能力。Tyvaso 的疗效研究主要包括患有特发性间质性肺炎 (IIP) (45%) 的患者，包括特发性肺纤维化 (IPF)、肺纤维化和肺气肿混合 (CPFE) (25%) 和 WHO 第 3 组结缔组织病 (22%)。(1.2)
tyvaso dpi pi
tyvaso dpi是一种前列环素模拟物，用于治疗：•肺动脉高压（PAH； WHO 1组）以提高运动能力。Tyvaso的研究主要包括具有特发性或可遗传性PAH的NYHA功能性III类症状和病因（56％）或与结缔组织疾病相关的PAH（33％）的患者（33％）。（1.1）•与间质性肺疾病（pH-ild; WHO 3组）相关的肺动脉高压，以提高运动能力。Tyvaso的研究主要包括具有特发性间质性肺炎病因的患者（IIP）（45％）（45％），包括特发性肺纤维化（IPF），肺纤维化和肺纤维纤维化和肺气肿（CPFE）（CPFE）（25％）（25％）（25％）和3个组成的人（22％）（22％）（22％）（22％）。（1.2）
国家临床卓越研究所
背景 肺动脉高压的特征是肺动脉（为肺部供血的血管）血压升高。肺动脉高压 (PAH) 是一种罕见、严重且渐进性的肺动脉高压，由肺动脉较小分支的变化引起，限制了肺部的血流。这种疾病会导致肺动脉壁变厚变硬，缩小血液通过的空间并增加血压。由于肺动脉伸展能力下降，心脏必须更加努力地将血液泵送到肺部，这会对心脏造成损害，并使其向全身泵血和向肌肉输送氧气的效率降低。患有 PAH 的人会出现越来越多的衰弱症状，严重影响日常生活和生活质量，包括运动时呼吸困难，有时休息时呼吸困难，极度疲倦、虚弱和胸痛。 PAH 是一种进行性疾病，这意味着患有 PAH 的人频繁住院和患肺炎等其他疾病的风险较高，最终导致右心衰竭而过早死亡。
国家临床卓越研究所
背景肺动脉高压的特征是肺动脉（供应肺部的血管）中的高血压。肺动脉高压（PAH）是一种罕见，严重和进行性的肺动脉高压形式，这是由较小的肺动脉分支的变化引起的，限制了通过肺部的血液流动。这种情况会导致肺动脉的壁变厚而僵硬，从而缩小血液通过并增加血压的空间。由于肺动脉伸展的能力较低，因此心脏必须更加努力地将血液泵入肺部，这会造成心脏损害，并且使其在泵送血液周围的血液和将氧气降低到肌肉上的效率降低。患有PAH的人经历越来越令人衰弱的症状，这些症状严重影响日常生活和生活质量，包括运动期间的呼吸困难，有时在休息，极度疲倦，虚弱和胸痛。pah是一种进步的疾病，这意味着PAH患者患有其他疾病的风险增加，例如肺炎，频繁住院以及最终导致过早死亡的正确心力衰竭。