Alcantara,Marion; Simonin,Mathieu; Ludovic的Lhermitte; Touzart,Aurore;杜尔,玛丽·埃米莉(Marie Emilie); Latiri,Mehdi;灰色,纳塔莉; Cayuela,Jean Michel;查兰登,伊夫; Graux,卡洛斯; Dombret,Hervé; Ifrah,诺伯特;小,阿诺德; MacIntyre,&nbspelizabeth [还有3个]Alcantara,Marion; Simonin,Mathieu; Ludovic的Lhermitte; Touzart,Aurore;杜尔,玛丽·埃米莉(Marie Emilie); Latiri,Mehdi;灰色,纳塔莉; Cayuela,Jean Michel;查兰登,伊夫; Graux,卡洛斯; Dombret,Hervé; Ifrah,诺伯特;小,阿诺德; MacIntyre,&nbspelizabeth [还有3个]
作者Cornelis M. Van Tilburg 1.2.3.4.5 *,Elke Pfaff 1,3,4,5,6 *,Kristian W. Pajtler 1.3.4.5.7 *,Karin P.S.Langenberg 8 *,Petra Fiesel 4.5.9.10,Barbara C. 1.3.4.5.6,Gnana Prakash Balasubramanian 1.4.5.7,Sebastian Stark 1.3.4.5.6,Pascal D. Johann D. Johann 1.3.4.7.7.7.7.7.11,Mirjam Blattner-Johnson-Johnson-Johnson-Johnson-Johnson-Johnson-Johnson-Johnson-Johnson 1.4.5.6,Kathrin Schrams Schrams Schrams 1.5.6,Nick dik。 1,12,克里斯蒂安·萨特(Christian Sutter)12,克斯汀·格伦德(Kerstin Grund)12,阿伦德·冯·斯塔克尔伯格(Arend von Stackelberg)4.5.13,安德烈亚斯·E·库洛兹克(Andreas E. Tippelt 4.5.17,Dietrich von Schweinitz 4.19,Irene Schmid 20,Christof M. Kramm 21,AndréO。von Bueren 22,Gabriele Calaminus 23,Peter Vorwerk,Peter Vorwerk 24,Norbert Graf 25,Frank Westermann 4.5.26,Matthias Fischer 5.26 Michaela Nathrath 4.30,31,Stefanie Hecker-Nolting 5.32,MichaelC.Frühwald5.11,Dominik T. Schneider 33,Ines B. B. Brecht 4.5.34,Petra Ketteler 4.5.17,Simone Fulda 4.35 Matthias Schwab 4.37.38,Roman Tremmel 37,Ingridøra39,Caroline Hutter 40,Nicolas U. Gerber 41,Olli Lohi 42,Bernarda Kazanowska 43,Antonis Kattamis 44,Antonis Kattamis 44 1,2,3,4、5,NatalieJäger1.4.5.7,Stephan Wolf 4.5.9.10,Felix Sahm 4.5.9.10,Andreas von Deimling 4.5.9.10,UTA Dirksen 4.5.17,Angelika Freitag 47Jones 1.50.5.6,Jan J. Painta **,David Caps 3.5.5.5.5.5。,5,5,5,5,4,5。,4,4,5,4,4,5 **隶属关系
与治疗相关的毒性仍然是小儿造血干细胞移植(HSCT)的挑战。在这项前瞻性单中心研究中,我们研究了通过等离子体C3A和SC5B-9的补体系统和移植后的激活。我们还研究了急性不良事件和关键的血管并发症,并分析了它们与补体激活的可能关系。在42例患者中,39例(92.9%)在移植后的头100天中至少发生了一个不良事件(2-4级),而23例(54.8%)至少发生了一次严重(3级或4级)。我们确定了毛细血管泄漏综合征(CLS),静脉易裂/正弦障碍综合征(VOD/SOS)或血栓微型血管病(TMA)的4/42(9.5%)患者。50%的内皮病患者死于毒性。补体激活。hsct伴随着血液C3a的增加,移植周期C3A在30分钟和24小时峰值达到峰值。在移植后的头六个月中,十名患者在SC5B-9中至少显示高度50%,但这与临床不良事件没有明显相关。一名患有严重TMA的患者的SC5B-9在移植后1个月的峰值峰值显着增加,接近移植前水平的40倍。末端补体激活似乎仅与临床上显着的HSCT-TMA相关。
Busulfan(BU)是一种用于化学疗法方案的烷基化剂,以及诸如环磷酰胺(CY)和氟甲滨(Flu)的药物,用于造血干细胞移植(HSCT)。由于对儿童全身照射的长期影响的担忧,基于BU的调节方案已被广泛应用于小儿造血干细胞的调节。但是,BU具有狭窄的治疗窗口,其药代动力学特征显示出显着的个体间变异性,这在儿童中尤其明显(Marsit等,2020)。不足的药物暴露与移植衰竭或复发率更高有关,而过度暴露与毒性增加和与移植相关的死亡率增加有关(Bartelink等,2016)。值得注意的是,BU的效率和不良药物反应与其血液浓度的集中时间曲线(AUC)紧密相关,因此通常需要进行治疗药物监测(TDM)以实现个性化药物管理(Rasor等人,Rasor等,2019; Sweiss等,2019; Sweiss等,2020; Bogn。;Bognàret,2022; bogn- et al et a,202 and a,202 al an a e,202 al an a g an,202 and al a a n a e,202 al。有限的采样策略(LSS)是一种使用药代动力学模型来确定最佳采样
抑制性疗法:Valacyclovir 10 mg/kg(最大500 mg)PO BID *或Valacyclovir 20 mg/kg(最大1 g)PO每天一次或Acyclovir 20-25 mg/kg(最大400 mg)PO BID; *对于患有非常频繁复发(每年≥10次发作)的患者的有效性较低,淋病婴儿和儿童≤45kg≤45kg,肿瘤炎性炎,宫颈炎,宫颈炎,尿道炎,咽炎,咽炎或前炎或前炎:Ceftriaxone 50 mg/kg(Max 500 mg),曾经是45 mg),> 45淋球菌性外阴炎,宫颈炎,尿道炎,咽炎或脑炎:头孢曲松酮500毫克IM一次(如果≥150kg,1g),如果尚未排除并发的胰chmy虫感染,则添加100 mg bid bid x 7天(如果庆大霉素240毫克IM曾经 +阿奇霉素2 g PO曾经淋巴植物瘤
玛丽亚·埃格尼亚·马奎特(MariaEugéniaMarquet 3.23.24玛丽亚·埃格尼亚·马奎特(MariaEugéniaMarquet 3.23.24
扩张型心肌病(DCM)是一种儿童严重心肌病,以左心室或双心室扩大、收缩功能受损为特征,可导致心力衰竭、猝死、血栓栓塞、心律失常等不良后果。本文就儿童DCM基因型和表型研究的最新进展作一综述。随着基因测序技术的发展,DCM的遗传研究取得了长足的进步。研究表明,DCM具有明显的遗传异质性,目前已鉴定出100多个与DCM相关的基因,主要涉及钙离子处理、细胞骨架、离子通道等功能。人类基因组变异与表型相关,DCM表型受整个基因组中大量遗传变异的影响。DCM儿童遗传异质性高,发病早、病情进展快、预后差。儿童扩张型心肌病的遗传结构与成人扩张型心肌病有显著差异,需要通过临床表型分析、家族性共遗传研究和功能验证等方法进行分析。明确基因型-表型关系可提高诊断准确性,改善预后,并指导通过基因检测发现的基因型阳性和表型阴性患者的后续治疗,为精准医疗提供新思路。未来的研究应进一步探索新的致病基因和突变,加强基因型-表型相关性分析,以促进儿童扩张型心肌病的精准诊断和治疗。
David Nguyen、Phillipe-Henri Secretan、Sylvain Auvity、Fabrice Vidal、Martine Postaire 等人。儿科病房通过片剂粉碎悬浮口服药物的实践评估。《欧洲药剂学和生物药剂学杂志》,2020 年,157,第 175-182 页。�10.1016/j.ejpb.2020.10.013�。�hal- 03492602�
早期营养在塑造个人健康结果方面发挥着至关重要的作用,尤其是在生命最初几年,身体经历快速发育。这一快速成长和发育时期不仅限于身体变化,还包括免疫系统的发展,免疫系统对于保护身体免受感染、过敏原和其他有害物质的侵害至关重要。婴儿期和幼儿期的适当营养对于建立强大的免疫系统至关重要,该系统可以终生预防疾病。早期营养对免疫发育的影响是一个日益受到关注的研究领域,因为科学家旨在揭示特定营养素和喂养模式如何影响免疫反应和长期健康结果。生命最初的几个月和几年对于免疫系统的发育至关重要,营养在塑造先天性和适应性免疫方面发挥着关键作用。先天免疫是人体抵御病原体的第一道防线,而适应性免疫涉及更专业和持久的免疫反应,特别是在识别和中和特定病原体方面。喂养方式(母乳喂养还是配方奶喂养)、辅食的引入以及维生素、矿物质、脂肪和蛋白质等特定营养素的摄入等因素都会对免疫功能产生重大影响。随着免疫系统的发育,早期接触各种饮食成分可能会为保护性或有害性免疫反应的形成奠定基础,从而可能影响以后生活中对过敏、感染、自身免疫性疾病和慢性病的易感性 [1]。