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医疗政策-BMT- Waldenstrom的大型球蛋白血症的干细胞移植
waldenström的巨型球蛋白血症描述/背景造血干细胞移植（HCT）是指造血干细胞被注入以恢复接受骨row毒药的个体中的骨髓功能的过程，有骨 - 毒性毒性剂量均具有整个身体放射治疗。造血干细胞。可以从骨髓，外周血或脐带血液中收获，新生儿分娩后不久。尽管脐带血是一种同种异体来源，但其中的干细胞在抗原上是“天真的”，因此与排斥反应或抗移植物宿主疾病（GVHD）的发生率较低有关。waldenströmmacroGobolinemiawaldenström大巨素血症（WM）是一种淋巴细胞的克隆疾病，占血液病恶性肿瘤的1％至2％，估计每年在美国每年有1,500例新病例。症状包括无力，头痛，中风样症状（混乱，协调丧失），视力问题，出血过多，无法解释的体重减轻和频繁感染。WM受试者的中位年龄为63至68岁，男性占病例的55％至70％。WM的中位生存期为5至10岁，随着年龄的增长，血红蛋白浓度，血清白蛋白水平和β2-微球蛋白水平作为结果的预测指标。该定义还需要具有小淋巴细胞的骨髓浸润的特征模式，这些淋巴细胞表现出具有可变细胞表面抗原表达的浆细胞分化。在第二次国际摩托巨球素血症的第二次国际研讨会上成立了经过修订的欧美淋巴瘤和世界卫生组织的分类，并在第二个国际研讨会上形成了共识小组，它主要是WM，主要是淋巴浆淋巴瘤（LPL），该淋巴结淋巴瘤（LPL）具有相关的免疫光蛋白M（IGM）Monoclonal gammapathy。第二个国际研讨会表明，诊断WM无需最低血清IgM浓度。
EFPIA 管道创新评审
注：* 传染病包括 COVID-19、疫苗和感染疗法；缩写：冠状病毒病 (COVID-19)；脊髓性肌萎缩症 (SMA)、脑肾上腺脑白质营养不良症 (CALD)；非小细胞肺癌 (NSCLC)；胃肠道间质瘤 (GIST)；肿瘤阴性乳腺癌 (TNBC)；华氏巨球蛋白血症 (WM)；慢性/慢生长淋巴细胞白血病 (CLL/SLL)；滤泡性淋巴瘤 (FL)；慢性肾病 (CKD)；弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)；镰状细胞病 (SCD) IQVIA | EFPIA 管道创新评审 2022
针对性药物在治疗惰性 B 细胞非小细胞肺癌中的应用...
惰性淋巴瘤的靶向治疗领域继续迅速扩大，该领域的进展已显著改善了患者的治疗效果。这些药物的范围涵盖多个领域和作用机制，包括单克隆抗体、小分子抑制剂、蛋白质降解剂和细胞免疫疗法。许多药物现已获得许可或处于临床后期开发阶段，甚至更多药物已显示出早期前景。在这篇综述中，我们重点关注惰性淋巴瘤的靶向药物领域，特别是滤泡性淋巴瘤 (FL)、淋巴浆细胞性淋巴瘤/瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症 (LPL/WM) 和边缘区淋巴瘤 (MZL)。已经可以找到许多关于靶向药物的优秀评论，涵盖慢性淋巴细胞白血病 (CLL) [ 1 – 3 ]、套细胞淋巴瘤 (MCL) [ 4 , 5 ] 和弥漫大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL) [ 6 , 7 ]。
治疗B细胞肿瘤的新型治疗选择
布鲁顿的酪氨酸激酶（BTK）是B细胞受体（BCR）信号通路的一部分。BCR的激活对于正常B细胞而言，它调节了增殖，分化，粘附，存活和凋亡。这种信号对于恶性B细胞也至关重要，因为其中许多均显示出BCR途径的组成型激活。ibrutinib是一种一流的BTK抑制剂，已导致了治疗B细胞恶性肿瘤的新方向。进一步的研究使得能够开发出更有效，更具选择性的BTK抑制剂，例如Zanubrutinib。这些新型药物的设计主要是为了减少不良反应，例如腹泻，心房颤动，皮疹或出血并发症。从临床研究中验证其疗效和安全性的引人注目的数据允许Zanubrutinib批准在血液学恶性肿瘤中，例如地幔细胞淋巴瘤，Waldenström的巨细胞素血症，慢性淋巴细胞性白血病和Marginal淋巴瘤。
用布鲁顿的酪氨酸激酶抑制剂治疗的患者的抗血栓性预防
ibrutinib均由欧洲药品局（EMA）批准以下血液学适应症：1）作为单一药物，用于治疗成年患者的复发或难治性地幔细胞淋巴细胞（MCL）； 2）作为单一药物或与利妥昔单抗或obinutuzumab或venetoclax结合使用，用于治疗先前未经治疗的慢性淋巴细胞性白血病（CLL）的成年患者； 3）作为单一药物或与Bendamustine和Rituximab（BR）结合使用，用于治疗至少接受过一种先前治疗的CLL的成年患者； 4）作为一种犯罪药物，用于治疗成年患者Waldenström的巨型球蛋白血症（WM），这些患者至少接受过一种先前的治疗，或者在对不适合化学免疫疗法的不适合使用Rituximab结合使用Rituximab的患者的一线治疗中，以治疗患者患有WM的患者。Acalabrutinib获得批准：1）作为单一疗法或与Obinutuzumab结合使用，用于治疗先前未经治疗的慢性
有针对性的代理
在全球批准的摘要中，口服共价Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Ibrutinib和Zanubrutinib用于治疗WaldenströmMacrogoglobolinemia（WM）的患者，靶向药物无疑已将其居中的焦点置于WERSCAPE WERESCAPE的中心阶段。本综述讨论了WM中的当前和新兴靶向药物的生物学和临床数据。bruton酪氨酸激酶抑制剂可在WM患者中诱导快速，深层和耐用的反应，可与化学免疫疗法相当；但是，这些方案之间没有比较研究明显的。必须与其特定的不良事件概况平衡，其较高的无反应和无进展生存率以及易于施用，并具有独特的毒性（例如，出血和心律不足）和治疗的不确定持续时间。新颖的目标剂包括Bcl2拮抗剂（例如Venetoclax和Sonrotoclax）和非共价BTK抑制剂（例如Pirtobrutinib和Nemtabrutinib）等。WM患者的治疗景观将受益于患者参与临床试验。
新冠肺炎对经济活动的影响
3 我们受到了 Johansson 和 Palme (2005) 类似识别方法的启发，他们使用该方法衡量了疾病保险制度政策改革对工人病假的影响。 4 Angelov 和 Waldenström (2023) 分析了瑞典政府的新冠疫情支持政策对企业和个人的分配影响。 5 但是，从 2020 年 4 月起，工资税率暂时下调，这在一定程度上解释了与疫情相关的工资税收入下降，正如我们将在下文第 4.3 节中讨论的那样。另见对瑞典新冠疫情政策的公开调查 SOU 2022 6 在瑞典，公司负责员工病假前 14 天的工资（如果病假时间超过 14 天，政府疾病保险将承担费用）。病假工资最高不超过工资的 80%。在疫情之前，前两天缺勤是合格天数，在此期间不支付病假工资。在 2020 年新冠疫情期间，政府暂时取消了两天合格天数，并承担了公司病假工资成本，在 3 月至 6 月期间全额承担，此后部分承担。
brukinsa®（zanubrutinib）胶囊，用于口服使用
- – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – – brukinsa是一种激酶抑制剂，该激酶抑制剂指示用于治疗至少接受过一种先前治疗的成年患者：•地幔细胞淋巴瘤（MCL）。（1.1）根据总体响应率加速批准，此指示被批准。在验证性试验中，持续批准了此指示可能取决于对临床益处的验证和描述。•Waldenström的大球蛋白血症（WM）。（1.2）•重新或难治性边缘区淋巴瘤（MZL），他们至少接受了一种基于抗CD20的治疗方案。（1.3）根据总体响应率加速批准，此指示被批准。在验证性试验中，持续批准了此指示可能取决于对临床益处的验证和描述。•慢性淋巴细胞性白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。（1.4）•在两种或更多的全身治疗线后，复发或难治性卵泡淋巴瘤（FL）与Obinutuzumab结合使用。（1.5）此指示根据响应率和响应持续性得到加速批准批准。在验证性试验中，持续批准了此指示可能取决于对临床益处的验证和描述。
B 细胞非霍奇金淋巴瘤耐药性的决定因素：淋巴浆细胞淋巴瘤/瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症病例
淋巴浆细胞性淋巴瘤 (LPL) 是一种罕见的 B 细胞衍生非霍奇金淋巴瘤亚型，其特征是转化的克隆淋巴浆细胞和浆细胞异常生长。这种肿瘤几乎总是表现出分泌大量 M 类单克隆免疫球蛋白 (Ig)（瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症，WM）的能力。WM/LPL 的临床表现范围从无症状状态到淋巴瘤型疾病，或可能以 IgM 副蛋白相关症状为主。尽管过去几年在 LPL/WM 治疗方面取得了重大进展，但这种淋巴瘤仍然几乎无法治愈，并且表现出对治疗产生耐药性的倾向。患有进展性疾病的患者通常难以进行临床治疗，人们迫切希望找到新的有效治疗方法。在这篇综述中，我们将描述 LPL/WM 的基本临床和病理生物学特征。我们还将分析关于该疾病耐药机制的当前知识的一些关键方面，重点关注传统药物、单克隆抗体和新型药物，主要是布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂。我们将强调分子病变作为反应预测因子或作为治疗耐药性发展的警告的意义。
Zanubrutinib 用于治疗患有华氏巨球蛋白血症的成年人
摘要 简介：布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂的开发显著改变了华氏巨球蛋白血症 (WM) 患者的治疗前景。伊布替尼是首个获得 FDA 批准用于治疗此病的 BTK 抑制剂，但近年来，其他更具选择性的 BTK 抑制剂也已面世。赞布替尼是最近获得 FDA 批准的治疗华氏巨球蛋白血症的药物，在血液学反应方面已证明疗效相当，但与其他 BTK 抑制剂相比，副作用有所改善。 涵盖领域：在这篇综述中，我们重点介绍了为赞布替尼在华氏巨球蛋白血症中的应用奠定基础的关键研究，包括目前可用的 BTK 抑制剂的前瞻性临床试验的安全性和有效性数据。 专家意见：BTK 抑制剂对华氏巨球蛋白血症非常有效，总体反应率高于 90%。这些药物的副作用是可控的，但确实存在心房颤动、感染和出血的风险。较新的 BTK 抑制剂，例如阿卡替尼和赞布替尼，已知脱靶效应较少，是潜在的治疗选择。根据个体患者的偏好、合并症和分子特征，应将 BTK 抑制剂视为初治和既往治疗过疾病的治疗选择。