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在BRAF中获得的耐药性耐药性的体内建模
抗性作物的抽象育种是控制疾病的可持续方法，并依赖于新型抗性基因的引入。在这里，我们测试了如何使用小麦转基因的三种策略来实现对现场真菌病原体的持久抗性。首先，我们在多年的长期野外试验中测试了春季小麦品种Bobwhite的高效，过表达的单转基因PM3E。与先前的结果一起，这表明转基因小麦系PM3E＃2在总共九个野外季节中赋予了完全白粉病的耐药性，而不会对产量产生负面影响。此外，当越过精英小麦品种菲奥琳娜（Fiorina）时，PM3E过表达的PM3E对白粉病分离株的抗性对白粉病分离株有抗性。第二，我们在品种Bobwhite的背景下将四个超表达的转基因PM3A，PM3B，PM3D和PM3F上升，并表明在五个田间季节中，金字化线PM3A，B，D，F，B，D，F，F，b，d，f完全抵抗白粉病。第三，我们在三个野外季节中使用了三条大麦线的三条大麦线进行了现场试验，这些大麦线表达了成人的植物抗性基因LR34。Line GLP8在控制病原体诱导的HV-GER4C启动子的控制下表达LR34，并在该场中提供了部分大麦白粉病和抗叶锈蚀，对可能需要补偿性繁殖的产量组件产生了微小的负面影响。总的来说，我们的研究表明并讨论了三种成功的策略，以使用小麦的转基因在田间实现小麦和大麦的真菌疾病抗性。如果以可持续的方式应用，这些策略可能会赋予长期抵抗。
尽管中和活性较差，但仍在体内感染 CoV-2
利益冲突：MSD 是 Inbios、Vir Biotechnology、Ocugen、IntegerBio、Moderna、Merck 和 GlaxoSmithKline 的顾问或顾问。OZ 和家族拥有 Moderna 的股票。Diamond 实验室已从 Moderna、Vir Biotechnology、Emergent BioSolutions 和 IntegerBio 的赞助研究协议中获得无关的资金支持。Ellebedy 实验室已从 Moderna、Emergent BioSolutions 和 AbbVie 的赞助研究协议中获得资金。AHE 已从 InBios International, Inc、Fimbrion Therapeutics、RGAX、Mubadala Investment Company、Moderna、Pfizer、GlaxoSimthKline、Danaher、Third Rock Ventures、Goldman Sachs 和 Morgan Stanley 获得咨询费和演讲费；是 ImmuneBio Consulting 的创始人，并从与 Leyden Laboratories BV 的许可协议中获得与当前研究中提供的数据无关的版税。 JST 和 AHE 是与 Abbvie 签订的许可协议的特许权使用费的获得者，该协议与本研究中提供的数据无关。JST 已从 Curevac 收取咨询费。
在患有...的患者体内进行 KLKB1 的 CRISPR-CAS9 编辑......
一名患者报告了所有其他不良事件（腹部不适、腹痛、上腹痛、关节痛、乏力、胸部损伤、情绪低落、腹泻、疾病前驱期、腰痛、失眠、肌痛、鼻炎、鼻窦炎、软组织损伤、嗜睡、呕吐）。
基因编辑剂的治疗性体内递送
精确操纵和编辑人类细胞 DNA 序列的能力可以催生出强大的新型基因组药物。全球有数百万人患有遗传性疾病（Korf 等人，2019 年），其根本原因原则上可以通过治疗性 DNA 编辑剂来纠正。虽然传统的基因增强疗法可以通过提供基因的功能性副本来治疗某些常染色体隐性或单倍体不足性疾病，但基因编辑疗法可以直接纠正基因组 DNA 中的致病突变。因此，原则上，基因编辑可以治疗更广泛的遗传疾病，包括常染色体显性遗传病、因基因产物过少或过多而引起的疾病，或其他简单的基因过度表达无法最佳挽救疾病的疾病。即使对于可以通过现有基因增强或基因沉默策略解决的疾病，通过安装突变来增加或减少靶基因表达的基因编辑疗法也可以通过一次性治疗达到相同的效果，从而提供永久治愈的可能性。更广泛地说，即使没有致病突变的个体，患某些主要疾病（如冠心病）的风险也可以通过精确修改靶基因来调节，这使得基因编辑（如果被证明足够安全有效）有朝一日可能用于降低普通人群的疾病风险。治疗性基因编辑的前景促使人们做出巨大努力将基因编辑疗法引入临床。最近的进展包括开发用于哺乳动物细胞基因编辑的强大工具，包括可编程核酸酶、碱基编辑器和引发编辑器（Anzalone 等人，2020 年；Doudna，2020 年；Newby 和 Liu，2021 年）。这些基因编辑剂具有
用于体内递送 CRISPR 成分的病毒载体
成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 及其伴随蛋白 (Cas9) 是目前最有效、最高效和最精确的基因组编辑技术。CRISPR/Cas9 系统的两个基本组成部分是向导 RNA (gRNA) 和 CRISPR 相关 (Cas9) 蛋白。在 CRISPR/Cas9 的治疗应用中，选择和实施安全有效的递送系统已被证明是一个重大问题。对于体内 CRISPR/Cas9 递送，病毒载体是天然专家。由于其递送效率高于其他递送方法，因此腺病毒载体 (AdV)、腺相关病毒 (AAV) 和慢病毒载体 (LV) 等载体现在被广泛用作递送方法。本综述彻底研究了使用各种病毒载体作为 CRISPR/Cas9 递送手段的最新成果，以及每种病毒载体的优点和局限性。我们还讨论了克服当前限制和适应技术的未来想法。
在体内没有糖尿病作用的功能性牛轧糖的发展
牛轧糖是一种由鲜奶，糖，蜂蜜和坚果制成的糖果食品。在传统的意大利牛轧糖食谱中，混合物用香草提取物调味，并用烤杏仁包装。由于大量糖，传统的牛轧糖被禁止使用糖尿病患者的饮食。在目前的工作中，我们旨在开发创新的无糖牛轧糖，并将其纹理和感觉性能与商业牛轧糖的质地和感觉属性进行比较。最后，我们测试了非肥胖糖尿病（NOD）小鼠的残留高血糖效应，这是一种1型糖尿病模型。，我们使用传统的工业仪器将黄原胶，红th素和蛋白与蛋清和杏仁混合，开发了一种无糖的牛轧糖配方。技术分析表明，就剪切力而言，该结构与传统耐嚼牛轧糖的结构相当。感觉分析表明，保留了风味和甜度，而凝聚力和可断裂性发生了显着变化。有趣的是，创新的食物组成对另外两个纹理参数产生了积极影响。溶解度和粘合性。体内实验表明，没有患有糖尿病的实验性牛轧糖的组中的小鼠数量明显高于用商业牛轧糖喂养的小鼠（66.6％vs。33.0％； p <0.05），与没有牛轧糖的小组没有什么不同（72.7％; p = 0.37）。 总而言之，与传统产品相比，我们以试点量表生产具有创新的无糖牛轧糖，具有改进的质地和类似的感觉特性。33.0％； p <0.05），与没有牛轧糖的小组没有什么不同（72.7％; p = 0.37）。总而言之，与传统产品相比，我们以试点量表生产具有创新的无糖牛轧糖，具有改进的质地和类似的感觉特性。体内，实验性牛轧糖没有显着增加糖尿病的发病率。
针对眼部疾病的体内 CRISPR 基因编辑疗法
BCVA：最佳矫正视力；CVFQ：儿童视觉功能问卷；FST：全视野光敏感度阈值；NEI VFQ：美国国家眼科研究所视觉功能问卷-25；NHS：自然史研究；OCI：眼球运动控制和不稳定性；OCT：光学相干断层扫描；ONL：外核层；Ora-VNC：Ora 视觉导航挑战
体内巨噬细胞工程作为治疗肝转移的新策略
免疫疗法的突破彻底改变了癌症治疗，但其效率仍然有限，副作用很大。大多数免疫疗法以 T 细胞为靶点，T 细胞是肿瘤微环境 (TME) 的主要细胞毒性效应物之一。然而，T 细胞反应的增强会导致强烈的炎症，从而造成附带组织损伤。在过去的几十年里，人们对以肿瘤相关巨噬细胞 (TAM) 为靶点进行抗癌治疗的兴趣日益浓厚 [2]。巨噬细胞是 TME 中最丰富的免疫群体。它们高度异质，与免疫抑制功能和较差的预后有关。组织驻留巨噬细胞和募集的单核细胞衍生巨噬细胞都构成了 TAM 池 [1]。TAM 是免疫疗法的一个有希望的靶点，因为它们可以调节适应性免疫反应并增加肿瘤内的局部 T 细胞反应，而不会促进过度炎症。
Vaxxel 鼻内注射的临床前体内疗效结果
关于Vaxxel Vaxxel 是国际研究实验室 RESPIVIR 法国 - 加拿大（CIRI - 国际传染病学研究中心、INSERM - 国家健康与医学研究所、CNRS - 国家科学研究中心、UCBL - 克劳德伯纳德里昂第一大学、里昂高等师范学院，法国）的衍生公司，由 Manuel Rosa-Calatrava 博士（里昂）和 Guy Boivin 教授（加拿大魁北克拉瓦尔大学）领导，并由 Vaxxel 首席执行官 Denis Cavert 领导。 Vaxxel 正在基于多功能粘膜 LAV Metavac® 疫苗平台开发减毒活病毒作为针对人类亚肺病毒和呼吸道合胞病毒的候选疫苗。该平台由 Pulsalys 技术转让办公室和里昂第一大学的子公司里昂工程项目 (LIP) 资助和授权。针对亚肺病毒 (一种呼吸道合胞病毒) 的首个双价候选疫苗的临床前概念验证已在重建的人类上皮气道上皮和动物临床前模型上得到证实。该公司获得了由高等教育、研究和创新部与 Bpifrance 合作举办的 2019 年 i-Lab 奖，同时还获得了法国“Deeptech”标签。
在非散射折射物体内的平均路径长度
在许多物理学领域中，找到在给定物体中随机分布的平均和弦长度是一个自然的问题。从数学角度来看，这是一个看似复杂的任务，因为人们应该考虑线的空间和角度分布以及它们如何相交对象的表面。对于凸形的身体，答案令人惊讶地简单，由平均和弦长度定理给出，该定理已有一个多世纪[1]。它指出，平均和弦长度⟨c⟩与物体的形状无关，并且仅取决于体积V与表面积的比例为⟨= 4 v /。从各种角度得到证明[2-4]。最近才表明，该定理可以进一步推广到扩散物体中随机行走的研究。平均路径长度定理[5]指出，平均路径长度仍然简单地是⟨l⟩= 4 v /;这与介质的形状和散射 /扩散特性无关。有效性延伸到许多领域，因为它对物体内部的任何随机步行都是有效的，并且与封闭散射介质中的几何光学元件特别相关。该定理的一个重要条件是，入口点和初始方向是均匀和各向同性分布的，在光学中，这与兰伯特的照明相当[2]。路径长度分布和平均路径长度是许多光学系统设计的核心，可以使用射线光学描述。它们可用于计算吸收和散射培养基的光学特性[6，7]，药物粉末中的折射颗粒培养基[8]，用于太阳能电池设计[9-11]，随机激光[12]和集成球[13，14]。射线追踪也可以与衍射效应结合使用，以计算大型粒子的电磁散射特性，例如几何光学近似和物理光学模型[15 - 20]或