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World File Search System凝血因子
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使用称为“向量”的东西将校正的基因转移到细胞中。 div>向量就像一个包装，将功能基因传输到需要它的细胞。 div>载体是病毒的结构，但已被修改以消除可能导致疾病的部分。 div>一旦载体在体内，它就会进入需要功能基因的特定细胞。在血友病的情况下，这些是其肝细胞。 div>立即，该功能基因由其细胞处理以产生功能性凝血因子蛋白。 div>基因治疗不会改变其自身的DNA，而是将其健康的因子基因的健康副本转移。 div>当前的疗法使用腺泡的病毒载体（VAA），但是有很多类型的矢量，将来可能还有其他类型的转移矢量。 div>
血友病儿童疫苗接种：挑战、创新和未来方向
接种疫苗是该人群的关键干预措施之一，因为它可以预防可能加剧出血并发症或需要侵入性治疗的严重感染，从而进一步增加出血风险。血友病患者由于经常接触血液制品，特别容易受到乙肝和丙肝等血源性感染，因此接种疫苗对于预防疾病至关重要。尽管现代重组凝血因子和病毒灭活技术已大大降低了血源性病原体的传播风险，但免疫接种仍然是长期疾病管理的重要策略。此外，鉴于血友病患者易患流感和肺炎球菌等感染并发症，确保这些人遵循常规疫苗接种计划至关重要。临床指南强调需要谨慎接种疫苗，以最大限度地降低出血风险，同时确保充分的免疫保护。
血友病基因治疗的伦理问题
[1] Mancuso ME、Mahlangu JN、Pipe SW。血友病治疗格局的变化：从标准半衰期凝血因子浓缩物到基因编辑。柳叶刀。2021；6736:1 – 11。[2] Mendell JR、Al-Zaidy SA、Rodino-Klapac LR、Goodspeed K、Gray SJ、Kay CN 等人。AAV 体内基因治疗的当前临床应用。分子治疗。2021；29:464 – 88。[3] Peters R、Harris T。血友病治疗的进展和创新。自然药物发现评论。2018；17:493 – 508。[4] Ozelo MC、Yamaguti-Hayakawa GG。新型血友病疗法对全球的影响。血友病治疗研究与实践。 2022；6：e12695。https://doi.org/10.1002/RTH2.12695 [5] 欧洲药品管理局。首个治疗严重血友病 A 的基因疗法。欧洲药品管理局；2022 年。https://www.ema. europa.eu/en/news/ fi rst-gene-therapy-treat-severe-haemophilia
成人 SOT 建议 - 开放政府计划
仅适用于高风险人群：• 存在感染风险的生活方式，包括使用非法药物（注射和非注射药物）的人和男男性行为者• 慢性肝病、肝移植；造血干细胞移植后出现慢性肝移植物抗宿主病 (GVHD)• 反复接受血浆源性凝血因子替代治疗的个体。• 参与甲型肝炎病毒研究或甲型肝炎疫苗生产的工人，可能接触甲型肝炎病毒。• 动物园饲养员、兽医和处理非人类灵长类动物的研究人员。• 从甲型肝炎流行国家领养儿童的家庭/密切接触者。• 面临甲型肝炎爆发风险或甲型肝炎高度流行的人群/社区。注意：省政府不为旅行者提供疫苗 – 请将个人转介给当地旅游健康专业人士。不常规推荐在 HAV 免疫接种后进行免疫筛查。(1)
在I阶段和II期临床开发中预防心房FI
抽象简介：心房颤动是全球最常见的心律不齐，与缺血性中风和心力衰竭有关。心房颤动患者通常以维生素K拮抗剂或非维生素K拮抗剂口服抗凝剂的形式处方长期抗凝剂。但是，两者都有不良出血的潜在风险。所涵盖的区域：本文阐明了靶向凝血因子XI和XII或其活化形式的新兴抗凝剂（分别为Xia和XIIA）在内在的凝血途径内。作者检查了美国国家医学图书馆（www.clinicaltrials.gov）上PubMed，Scopus和临床试验注册中可用的数据。专家意见：靶向因子XI或XII的疗法可以产生抗凝功效，从而减少不良出血的可能性。靶向因子XI或XII的优点包括更宽的治疗窗口和减少出血。需要长期的随访研究，并且需要对安全性和有效性有更深入的了解。房颤是一种慢性疾病，因此口服制剂的发展是关键。