• ORR 83% (95% CI; 44%-97%) • 暴露-疗效关系:ORR 持平,完全缓解 • 暴露-安全性关系:暴露量增加,中性粒细胞减少症和视力障碍的发生率增加 • 上市后承诺以评估较低剂量的疗效,这可能提供更好的效益风险状况 Merino 等人,2022 年儿科血液癌症
方法 我们分析了 2000 年 1 月 1 日至 2019 年 5 月 31 日期间美国国家癌症研究所癌症治疗评估项目资助的研究者发起的实体瘤 I 期临床试验的患者水平数据。我们评估了 2000-05 年、2006-12 年和 2013-2019 年研究期间的治疗相关死亡风险(5 级毒性评级可能、很可能或肯定归因于治疗)、所有治疗期间死亡(无论归因如何,在方案治疗期间死亡)、3-4 级毒性以及总体缓解比例(完全缓解和部分缓解)和完全缓解率,并评估了它们随时间的趋势。我们还分析了癌症类型特异性和研究药物特异性反应,并分析了每种癌症类型的反应随时间的变化趋势。使用基于修改的泊松回归模型的风险比评估了总体反应率与患者基线特征(年龄、性别、体能状态、BMI、白蛋白浓度和血红蛋白浓度)、入组期、研究药物和试验设计的单变量关联。
背景:双价人乳头瘤病毒 (HPV) 疫苗在治疗难治性皮肤疣方面取得了成功。本研究的目的是评估双价 HPV 疫苗 (cervarix) 病灶内 (IL) 注射与 IL 盐水在治疗难治性皮肤疣方面的有效性和安全性。方法:44 名对治疗有抵抗力的疣患者分为 2 组;每组 22 名患者。A 组在最大的疣中间隔 2 周注射 0.1ml Cervarix 疫苗,B 组(对照组)接受 IL 盐水。两组患者均接受疗程,直至患者完全清除或进行 5 个疗程。。结果:治疗一个月后,A组(IL cervarix 疫苗)86.4% 的患者完全缓解,而对照组(B组)仅为 4.2%,差异非常显著(P <0.0001)。完全缓解的患者未报告复发。副作用是注射期间轻微可忍受的疼痛。结论:IL cervarix 疫苗可作为治疗耐药性疣的安全治疗方式。关键词:Cervarix(双价)HPV 疫苗、病灶内治疗、难治性皮肤疣。
诱导治疗是在下面的处理表中详细介绍的,最多2个周期。第一个周期后患有持续性白血病的患者可以接受第二个诱导化疗周期。在诱导过程中,患有完全缓解或完全缓解的患者应进行巩固治疗(参考NCCP方案00887 Quizartinib和中等剂量的细胞蛋白滨固结疗法)。对于继续进行造血干细胞移植(HSCT)的患者,应在调节方案开始前7天停止Quizartinib。 可以根据白细胞计数(WBC)完成移植后恢复,并由治疗医师自行决定,患有足够的血液恢复并患有≤2级移植物 - 主疾病(GVHD)的患者,不需要在21天内进行新的全身GVHD治疗,并不需要在21天内进行启动。对于继续进行造血干细胞移植(HSCT)的患者,应在调节方案开始前7天停止Quizartinib。可以根据白细胞计数(WBC)完成移植后恢复,并由治疗医师自行决定,患有足够的血液恢复并患有≤2级移植物 - 主疾病(GVHD)的患者,不需要在21天内进行新的全身GVHD治疗,并不需要在21天内进行启动。
患有复发/难治性(R/R)急性淋巴细胞白血病(ALL)的患者,嵌合抗原受体(CAR)T细胞显示出非常高的完全缓解(CR)率。在这种情况下,已批准了两种CAR-T疗法,Tisagenlecleucel和Brexucabtagene Autoleucel分别为81%和71%(1,2)。在评估tisagenlecleucel的Eliana试验的3年随访中,总生存期(OS)为63%(95%CI,51-73)。
图 3.左图:体内疗效研究总结。上述所有研究中的剂量范围为每日 2 至 4 mg/kg,通过口服管饲法给药。肿瘤生长抑制 (TGI) 使用公式 TGI = [1 - (TVt f - TVt 0 ) / (TVc f - TVc 0 )] × 100% 计算,其中 TVt f 为最后一天或最后一天治疗组的平均肿瘤体积 (TV),TVt 0 为治疗第 0 天治疗组的平均 TV,TVc f 为最后一天或最后一天对照组的平均 TV,TVc 0 为治疗第 0 天对照组的平均 TV。回归确定为最终肿瘤体积或生物发光读数小于研究开始时肿瘤体积或生物发光读数的动物百分比。右图:皮下植入的 HCC4006 通过口服管饲 (PO) 每天治疗一次 (QD),持续 28 天。用卡尺测量肿瘤,并在指定日期对小鼠进行称重。使用动物的最终肿瘤体积计算完全缓解 (CR),如果测量结果小于 30mm 3 则视为完全缓解。LoF,功能丧失;PDX,患者来源的异种移植;CDX,细胞系来源的异种移植;IC,颅内。
为了开发一种更好的真菌性角膜炎抗真菌策略,由库苏马生物科学学院的 Archana Chugh 教授(以及她的博士生 - Aastha Jain 博士、Harsha Rohira 和 Sujithra Shankar)领导的印度理工学院德里分校的全女性研究团队与来自 CM Shah 博士纪念慈善信托和 Eye Life 的眼科医生和角膜专家 Sushmita G Shah 博士合作,成功开发了一种基于肽的新型抗真菌策略,以增强纳他霉素的渗透。开发的肽-药物偶联物在实验室中表现出明显的抗真菌效果。印度理工学院德里分校库苏马生物科学学院的 Archana Chugh 教授说:“众所周知,这些肽具有在细胞中携带分子的能力。因此,当渗透性差的纳他霉素附着在肽上时,形成的复合物表现出更好的抗真菌效果。”在他们的研究中,科学家发现,在兔子体内,结合物药物的渗透性比纳他霉素高 5 倍,因此可以降低给药频率。此外,使用新型结合物治疗的小鼠中,44% 的真菌感染得到完全缓解,而仅使用纳他霉素悬浮液治疗的小鼠中,只有 13% 的真菌感染得到完全缓解。
出生时出生后骨髓病,后来发育于髓样Al,并且有先天性甲状腺功能减退症。从诊断到移植的中位时间为8.4 m;三个PT接受了Al的同种异体HSCT,并为神经母细胞瘤接受了一个自体HSCT,所有PT在首次完全缓解时都接受了干细胞移植物(1CR); 50%接受BM和50%PB
o 两线全身疗法,包括一种抗 CD20 疗法(例如利妥昔单抗)* 和一种含蒽环类药物的方案(例如多柔比星) o 一线化学免疫疗法,包括一种抗 CD20 单克隆抗体(例如利妥昔单抗*)和含蒽环类药物的方案(例如多柔比星),如果疾病对化学免疫疗法有抵抗力(定义为未完全缓解)或在化学免疫疗法后不超过 12 个月复发(定义为完全缓解后经活检证实的疾病复发) • 复发或难治性滤泡性淋巴瘤:两线全身疗法,包括抗 CD20 单克隆抗体*(例如利妥昔单抗或 Gazyva)和烷化剂(例如苯达莫司汀、环磷酰胺、苯丁酸氮芥)的组合 • 套细胞淋巴瘤:两线全身疗法包括抗 CD20 单克隆抗体疗法(例如利妥昔单抗)* 和烷化剂(例如苯达莫司汀、环磷酰胺、铂类 [卡铂、顺铂或奥沙利铂])仅适用于初始治疗剂量;后续剂量将不予涵盖 Lurbinectedin(Zepzelca™)