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World File Search System挽救
挽救疗法包括用 BCMA 进行再治疗……
抗骨髓瘤治疗前景。1 这些发现促使美国食品药物管理局 (FDA) 批准 2 BCMA 靶向的 CAR-T 疗法，idecabtagene vicleucel (ide-cel) 和 ciltacabtagene auto-leucel (cilta-cel)，用于已接受 ≥ 4 种先前治疗 (LOT) 的三类暴露于 R/R MM 的患者。2、3 虽然可以获得高反应率和深度缓解，但这些疗法后经常出现复发。目前，对于 BCMA 靶向的 CAR-T 疗法后出现进行性疾病 (PD) 的 R/R MM 患者的预后和最佳治疗方法的了解有限。先前的研究表明，对于该患者群体，后续挽救疗法的总体反应率 (ORR) 较低且反应持续时间较短。 4、5 鉴于 FDA 最近批准了 BCMA 靶向双特异性抗体 (BsAb)，包括 teclistamab 和 elranatamab，以及商业 BCMA 靶向 CAR-T 插槽的可用性逐渐增加，使用 BCMA 靶向药物进行再治疗可能是一种可能的治疗策略。目前，关于 BCMA 靶向 CAR-T 治疗后后续 BCMA 靶向疗法的疗效数据有限。在本研究中，我们分析了我们机构中接受 BCMA 靶向 CAR-T 治疗的 R/R MM 患者，并特别研究了 CAR-T 复发后的临床结果和挽救疗法的疗效，包括重复使用 BCMA 靶向疗法。
可以挽救以CRISPR基因驱动为目标的人群？
基于CRISPR的抽象归巢基因驱动器是一种旨在修改或消除自然种群的遗传控制技术。该技术基于携带工程DNA的个体的释放，该DNA可以优先由后代继承。对策的发展对于控制基因驱动器的传播至关重要，如果它们导致意外损害。提议的对策是引入携带刹车构造的个体，该构造靶向并使驱动等位基因失活，但使野生型等位基因不受影响。在这里，我们开发了模型来研究此类制动器的效率。我们考虑种群的大小，并结合分析方法和数值方法来确定制动器可以防止消除驱动器靶向的种群的灭绝。我们发现，不能保证制动器可以防止根除，并且刹车和驱动器的特征会影响恢复野生型人群的可能性。特别是，恢复效果的制动器比没有制动器更有效。我们的模型还表明，与可以从任意低简介频率（无阈值无关的驱动器）相比，阈值依赖性驱动器（仅在引入阈值以上时才能传播的驱动器）更容易通过制动器进行控制。根据我们的结果，我们提供了实用的建议并讨论安全问题。
一次注射 AAV 即可挽救听觉功能......
TMPRSS3 基因突变患者患有隐性耳聋 DFNB8/DFNB10。对于这些患者，人工耳蜗植入是唯一的治疗选择。一些患者的人工耳蜗植入效果不佳。为了开发针对 TMPRSS3 患者的生物治疗方法，我们构建了一种带有频繁的人类 DFNB8 TMPRSS3 突变的敲入小鼠模型。Tmprss3 A306T/A306T 纯合小鼠表现出与人类 DFNB8 患者相似的延迟性进行性听力损失。使用 AAV2 作为载体携带人类 TMPRSS3 基因，将 AAV2-h TMPRSS3 注射到成年敲入小鼠内耳会导致毛细胞和螺旋神经节神经元中表达 TMPRSS3。在平均年龄为 18.5 个月的 Tmprss3 A306T/A306T 小鼠中注射一次 AAV2-h TMPRSS3 即可持续恢复听觉功能，使其达到与野生型小鼠相似的水平。AAV2-h TMPRSS3 可挽救毛细胞和螺旋神经节神经元。这项研究证明了在人类遗传性耳聋老年小鼠模型中基因治疗的成功。它为开发 AAV2-h TMPRSS3 基因疗法治疗 DFNB8 患者奠定了基础，可作为独立疗法或与人工耳蜗植入相结合。
欧洲癌症成像倡议 - 联合起来挽救生命
DG CNECT副总监 Thomas Skordas启动了这项活动，强调了获得数据燃料AI开发的访问，并且欧洲癌症形象已经取得了重大进展，并以安全且具有隐私性的方式提供了数据。 DG Sante副局长Lorena Boix-Alonso在开幕词中提醒“欧盟每分钟每分钟5个人发现他们患有癌症。 足够早就发现是至关重要的。 [...]在30-50％之间是可以预防的。 早期检测可以改善许多癌症类型的预后。 AI模型在高质量的癌症图像上训练可以成为早期发现癌症的绝佳工具。 例如，根据柳叶刀的一项研究，在乳房X线摄影中，AI的检测率提高了29％。 潜力更高，我们需要欧洲成为AI的全球领导者。 ”Thomas Skordas启动了这项活动，强调了获得数据燃料AI开发的访问，并且欧洲癌症形象已经取得了重大进展，并以安全且具有隐私性的方式提供了数据。DG Sante副局长Lorena Boix-Alonso在开幕词中提醒“欧盟每分钟每分钟5个人发现他们患有癌症。足够早就发现是至关重要的。[...]在30-50％之间是可以预防的。早期检测可以改善许多癌症类型的预后。AI模型在高质量的癌症图像上训练可以成为早期发现癌症的绝佳工具。例如，根据柳叶刀的一项研究，在乳房X线摄影中，AI的检测率提高了29％。潜力更高，我们需要欧洲成为AI的全球领导者。”
致力于通过转化家庭癌症检测来挽救生命
本演讲可能包含《 1933年证券法》第27A条和1934年《证券交易法》第21E条的“前瞻性陈述”，其中包括有关我们的期望，预期，意图，信念或策略的未来。我们打算由1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港规定所涵盖的所有前瞻性陈述。这些前瞻性陈述是基于我们从本地日期开始做出的假设，并且受到已知和未知的风险和不确定性的约束，这些风险和不确定性可能导致实际结果，条件和事件与预期的情况有重大差异。因此，您不应过分依赖前瞻性语句。前瞻性陈述的示例包括我们对预期的未来经营结果的陈述；期望开发新的或改进的产品和服务；我们对未来事件或绩效的策略，定位，资源，能力和期望；以及我们收购的预期收益，包括估计的协同作用和其他财务影响。
挽救宝宝生命的检查（新生儿筛查）
这些健康状况大多是从其他家庭成员那里遗传的——从祖父母或父母传给他们的孩子。但是，婴儿也可能是家庭中第一个患上这种疾病的人。没有这些疾病家族史或已经有健康孩子的父母，仍然可能生出患有这些疾病之一的婴儿。即使孩子健康，父母双方也可能是遗传疾病的携带者。携带者携带一种不起作用的基因，这种基因可能会在不知不觉中从父母传给孩子。请注意，新生儿筛查并不能识别出所有携带遗传疾病的新生儿（或父母）。
等位基因特异性基因编辑以挽救主要的CRX- ...
由于非平稳性和脑电图信号的低信噪比（低SNR）特征，实现较高的分类性能是具有挑战性的。空间过滤通常用于改善SNR，但通常会忽略潜在的时间或频率信息中的个体差异。本文通过正交小波分解研究了运动图像信号，通过该分解，原始信号被分解为多个无关的子带分量。此外，通过加权渠道频谱过滤量滤波器进行过滤，并通过空间过滤共同实施，以提高EEG信号的可区分性，并具有嵌入在目标函数中的l 2-NORM正规化术语，以解决潜在的过度处理问题。最后，使用高斯先验的稀疏贝叶斯学习应用于提取的功率特征，产生RVM分类器。SEOWADE的分类性能比几种竞争算法（CSP，FBCSP，CSSP，CSSSP和Shallow Convnet）的分类性能要好得多。通过SEOWADE优化的空间滤波器的头皮重量图在神经生理学上具有更有意义。总而言之，这些结果证明了Seowade在提取单次脑电图分类的相关时空信息方面的有效性。
深入挖掘，挽救旧有的抗结核病目标
耐药性结核分枝杆菌 (Mtb) 的出现阻碍了结核病的治疗，因此现在需要新型药物来克服这种耐药性。遗传稳定的 D-丙氨酸-D-丙氨酸连接酶 A (DdlA) 被视为结核病的极佳治疗靶点。在本研究中，通过高通量筛选获得了 DdlA 的竞争性抑制剂 (IMB-0283)。IMB-0283 对标准和临床耐药 Mtb 菌株的最低抑菌浓度 (MIC) 范围为 0.25 至 4.00 µ g/mL，而传统的 DdlA 抑制剂 D-环丝氨酸 (DCS) 仅在 16 µ g/mL 时抑制标准 Mtb 菌株的生长。发现 IMB-0283 对 Mtb 的致死作用以 DdlA 依赖的方式在细胞内起作用。具体而言，IMB-0283 可阻止新生细胞壁的合成，但不会破坏成熟细胞壁。与 DCS 相比，IMB-0283 表现出较低的细胞毒性和较高的选择性指数 (SI)。在相同的治疗剂量下，IMB-0283 将急性动物模型中的细菌负荷 (log CFU/mL) 从 5.58 降低到 4.40，而 DCS 没有产生任何此类治疗效果。总之，IMB-0283 较低的细胞毒性和更有效的体内活性表明它是抗结核药物开发的有前途的先导化合物。