XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search System生物制品
癌症临床试验资格标准：脑转移瘤
I. 引言 本指南是一系列指南中的一份，这些指南为 CDER 和 CBER 监管的用于治疗癌症的药物或生物制品 2 的临床试验资格标准提供建议。3,4 具体而言，本指南包括有关纳入脑转移患者的建议。本指南旨在协助负责临床试验开发和监督的利益相关者，包括申办方和机构审查委员会。临床试验的资格标准（纳入和排除）是试验的重要组成部分，定义了研究人群的特征。由于试验药物和试验目标存在差异，因此应在制定资格标准时考虑药物的作用机制、目标疾病或患者人群、试验药物的预期安全性、足够的安全性数据的可用性以及从患者群体中招募试验参与者以满足临床试验目标的能力。然而，一些资格标准随着时间的推移已被普遍接受或被用作试验模板，而没有明确的科学或临床原理。不必要的限制性资格标准可能会减慢患者招募速度，限制患者参加临床试验的机会，并且 1 本指南由美国食品药品管理局的肿瘤卓越中心、药品评估和研究中心 (CDER) 和生物制品评估和研究中心 (CBER) 制定。2 就本指南而言，对药品和药品及生物制品的引用包括根据《联邦食品、药品和化妆品法》第 505 节 (21 USC 355) 批准的药品以及根据《公共卫生服务法》第 351 节 (42 USC 262) 许可的生物制品。3 其他三个指南的主题涉及人类免疫缺陷病毒、乙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒感染患者的资格标准；器官功能障碍或既往或并发恶性肿瘤患者的资格标准；以及关于纳入儿科患者的最低年龄考虑。 4 本指南中的建议不适用于专门设计用于评估治疗原发性脑癌（如胶质母细胞瘤）或脑转移瘤的试验药物的安全性和有效性的试验。
严重皮肤不良反应 (SCAR)
可用于或施用于人类，目的是通过发挥药理、免疫或代谢作用来恢复、纠正或改变生理功能，或用于进行医学诊断。注：在其他司法管辖区，这可能被称为药品、医疗产品或药物，可能包括生物制品和疫苗。
CVB 通知 24-13 - 动物和植物卫生检验局
动物和终端处置。请联系 CVB 进行进一步讨论。对 H5 HPAI 疫苗许可感兴趣的各方应联系 CVB 获取进一步指导。请参阅《联邦法规》第 9 篇第 I 章 E 分章；兽医服务 (VS) 备忘录 800.50《基本许可要求和提交许可支持材料的指南》；以及 VS 备忘录 800.101《美国兽用生物制品分销和销售许可证》。此信息可在 CVB 网站上找到：https://www.aphis.usda.gov/veterinary-biologics/regulations-guidance。IV. 实施/适用性申请和支持材料可立即提交给 CVB 政策、评估和许可部门进行审查。如果您的公司没有启用门户，您可以使用主题行“针对高致病性禽流感的产品”通过电子邮件将回复发送至美国农业部兽医生物制品中心，地址为 CVB@usda.gov 。
首份 BrainTransporter 技术协议签署 - BioArctic
第一季度末之后的事件 • BioArctic 的合作伙伴 Eisai 向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交了一份补充生物制品许可申请 (sBLA)，用于使用 lecanemab 进行较低频率的静脉 (IV) 维持给药 • BioArctic 被纳入纳斯达克斯德哥尔摩的新 ESG 责任指数 • BioArctic 和 Eisai 就 BAN2802 达成了一项研究评估协议，BAN2802 是一种潜在的新疗法，将 BioArctic 专有的 BrainTransporter™ 技术与阿尔茨海默氏症候选药物相结合 • Eisai 获得快速通道资格并向 FDA 启动了滚动生物制品许可申请 (BLA)，用于 Leqembi 的皮下维持给药 • Eisai 公布了 Leqembi 2024 财年（2024 年 4 月 - 2025 年 3 月）的销售预测为 565 亿日元
靶向体内基因治疗载体产品的评估 - CAR-T 开发案例研究
• 行业指南草案：包含人类基因组编辑的人类基因治疗产品（体内基因组改造的递送方法） • 含有纳米材料的药品（包括生物制品）行业指南 2022 年 4 月（包括 LNP，但非靶向）
康涅狄格州 CarePartners PPO 2025 处方集（清单...
• 其他变更。我们可能会做出其他变更，这些变更会影响目前正在服用药物的会员。例如，在添加仿制药时，我们可能会从处方集中移除品牌药物，或在添加生物仿制药时移除原始生物制品。我们还可能对品牌药物或原始生物制品施加新的限制，或将其移至不同的费用分摊层级，或两者兼而有之。我们可能会根据新的临床指南做出变更。如果我们从处方集中移除药物，对药物添加事先授权、数量限制和/或分步治疗限制，或将药物移至更高的费用分摊层级，我们必须在变更生效前至少 30 天通知受影响的会员变更。或者，当会员请求补充药物时，他们可能会收到 30 天的药物供应和变更通知。
塔夫茨医疗保险优先访问（PPO）2025 处方集（...
• 其他变更。我们可能会做出其他变更，这些变更会影响目前正在服用药物的会员。例如，我们可能会在添加仿制药时从处方集中移除品牌药物，或在添加生物仿制药时移除原始生物制品。我们还可能对品牌药物或原始生物制品施加新的限制，或将其移至不同的分摊费用等级，或两者兼而有之。我们可能会根据新的临床指南做出变更。如果我们从处方集中移除药物，对药物添加事先授权、数量限制和/或分步治疗限制，或将药物移至更高的分摊费用等级，我们必须在变更生效前至少 30 天通知受影响的会员该变更。或者，当会员请求补充药物时，他们可能会收到 30 天的药物供应和变更通知。
康涅狄格州 CarePartners HMO 2025 处方集（清单...
• 其他变更。我们可能会做出其他变更，这些变更会影响目前正在服用药物的会员。例如，在添加仿制药时，我们可能会从处方集中移除品牌药物，或在添加生物仿制药时移除原始生物制品。我们还可能对品牌药物或原始生物制品施加新的限制，或将其移至不同的费用分摊层级，或两者兼而有之。我们可能会根据新的临床指南做出变更。如果我们从处方集中移除药物，对药物添加事先授权、数量限制和/或分步治疗限制，或将药物移至更高的费用分摊层级，我们必须在变更生效前至少 30 天通知受影响的会员变更。或者，当会员请求补充药物时，他们可能会收到 30 天的药物供应和变更通知。
细胞和基因治疗监管知识指南
作为 CGT 产品的创新者，由于 CGT 产品独特的作用模式 (MOA) 以及随后与这些产品相关的新风险，您将必须遵守额外的法规（超出传统生物制剂和传统小分子疗法的法规）。本指南在非临床产品开发、工艺开发和制造考虑、临床策略、产品开发生命周期和美国食品药品管理局 (FDA) 监管框架的背景下介绍了 CGT 产品的具体方面。FDA 的生物制品评估和研究中心 (CBER) 治疗产品办公室负责监督 CGT 产品的开发、测试和审查。在本指南中，您将根据需要参阅生物制品监管知识指南和小分子监管知识指南的部分，以了解这些药物类型和 CGT 产品之间共享的监管信息。请使用 Word 导航面板跳至与您的特定需求相关的部分。文中加粗的术语在词汇表中定义。
内容
2024 年 8 月 21 日：罕见神经退行性疾病的新资助机会。FDA 宣布了 FDA 罕见神经退行性疾病资助计划的新资助机会，用于资助评估疗效和/或安全性的产品临床试验，以支持新的适应症或标签变更，以解决儿童和成人罕见神经退行性疾病的未满足需求。通过支持协作、高效和创新的临床试验，FDA 希望通过增加批准的罕见神经退行性疾病医疗产品的数量来发挥广泛而积极的影响。了解更多。2024 年 6 月 27 日：通过新的 START 试点计划为罕见疾病提供更多治疗。在最近的一篇博客中，药物评估和研究中心主任医学博士 Patrizia Cavazzoni 和生物制品评估和研究中心主任医学博士 Peter Marks 分享了选定的 Start 试点计划参与者的姓名，以及它将如何帮助加速新药和生物制品的开发。如对 START 试点计划有疑问，请联系 CDER 的 START 试点计划邮箱 (CDER.STARTProgram@fda.hhs.gov) 或 CBER 的沟通、推广和发展办公室 (ocod@fda.hhs.gov)。如需有关个别申办方和产品的更多信息，请直接联系申办方。了解更多。2024 年 6 月 26 日：FDA 报告有关真实世界证据提交的信息 FDA 已发布一份公开报告，内容涉及向生物制品评估和研究中心和药物评估和研究中心提交的包含真实世界证据的资料。了解更多。