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指南草案：药物（包括生物制品）儿科研究的一般临床药理学考虑
1 本指南由临床药理学办公室儿科工作组与食品药品管理局药品评价与研究中心医疗政策协调委员会儿科小组委员会联合制定。 2 在本指南中，申办者一词指申办者和申请人。 3 在本指南中，药品包括根据联邦食品药品监督管理局法案第 505 节（21 USC 355）批准的药品和根据 PHS 法案第 351(a) 节（42 USC 262(a)）许可并作为药品进行监管的生物制品。此后，药品一词将用于指代所有此类产品。 4 本指南适用于根据 PHS 法案第 351(a) 节提交的 BLA。有关机构对根据第 351(k) 节提交的 BLA 的临床药理学考虑事项的想法，请参阅 FDA 指南《支持与参考产品生物相似性的临床药理学数据》（2016 年 12 月）。我们会定期更新指南。如需获取指南的最新版本，请查看 FDA 指南网页 https://www.fda.gov/RegulatoryInformation/Guidances/default.htm 。此外，有关生物仿制药申请背景下的儿科研究公平法案 (PREA)（FD&C 法案第 505B 节）的信息，请参阅 FDA 指南《生物仿制药开发和 BPCI 法案问答（修订版 2）》（2021 年 9 月）。
疫苗和相关生物制品咨询委员会 2022 年 6 月 28 日会议介绍 - 辉瑞/BioNTech COVID-19 Omicron 改良疫苗选项
1. 英国卫生安全局。COVID-19 疫苗监测报告：第 24 周。2022 年 6 月 16 日。可访问 https://assets.publishing.service.gov.uk/government/uploads/system/uploads/attachment_data/file/1083443/Vaccine-surveillance-report-week-24.pdf。访问日期：2022 年 6 月 20 日。2. Tartof S 等人。BNT162b2 疫苗对 omicron 和 delta 变体导致的严重后果的免疫缺陷和持久性。Lancet Respir Med。2022 年 5 月 6 日：S2213-2600(22)00170-9。doi：10.1016/S2213-2600(22)00170-9。3. Tartof S 等人。美国大型医疗系统中 BNT162b2 疫苗对因 omicron 和 delta 变体而住院和急诊入院的持久性：一项检测阴性的病例对照研究。柳叶刀呼吸医学。2022 年 4 月 22 日：S2213-2600(22)00101-1。doi：10.1016/S2213-2600(22)00101-1
药品和生物制品新生儿研究的一般临床药理学考虑事项 | 行业指南 美国卫生与公众服务部 2022 年 7 月
1 本指南由药品评价与研究中心 (CDER) 临床药理学办公室、转化科学办公室新生儿临床药理学工作组与 CDER 新药办公室儿科和孕产妇健康部、局长办公室儿科治疗学办公室和食品药品管理局生物制品评价与研究中心合作制定。 2 本指南适用于根据《公共卫生服务法》(PHS 法) 第 351(a) 节提交的 BLA。有关该机构对根据 PHS 法第 351(k) 节提交的 BLA 的考虑，请参阅 FDA 指南《支持与参比产品生物相似性证明的临床药理学数据》(2016 年 12 月)。我们会定期更新指南。有关指南的最新版本，请查看 FDA 指南网页 https://www.fda.gov/RegulatoryInformation/Guidances/default.htm。有关生物仿制药申请的更多信息，请参阅 FDA 指南《生物仿制药开发和 BPCI 法案问答（修订版 2）》（2021 年 9 月）。3 本指南中的以下术语“申办者”指申办者和申请人。4 在本指南中，对药品的引用包括根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C 法案或法案）第 505 节（21 USC 355）批准的药品和根据《公共卫生服务法案》（PHS 法案）第 351(a) 条（42 USC 262(a)）许可的作为药品监管的生物制品。此后，术语“药品”将用于指代所有此类产品。 5 欲了解更多信息，请参阅 FDA 指南草案《药物和生物制品儿科研究的一般临床药理学考虑因素》（2014 年 12 月），其中涉及所有儿科亚群（包括新生儿）的一般临床药理学考虑因素。最终版本将代表 FDA 目前对此主题的看法。
免疫附录 B - 生物制品管理...
1. 定义 婴儿：出生至 1 岁以下 学步儿童：1 至 2 岁（含） 皮下注射：将生物制品注射到皮肤和肌肉之间的脂肪组织层中。 肌肉注射：将生物制品注射到肌肉组织中。 皮内注射：在真皮下注射极少量（0.01 mL 至 0.1 mL）的生物制品。 2. 生物制品给药准备 2.1 产品准备 对于特定产品的给药，请参阅第 4 部分 - 生物制品中的指导原则。 准备必要的材料（例如，无菌注射器/针头、70% 异丙醇、锐器容器、过敏反应管理用品）。 有关管理过敏反应所需用品的信息，请参阅第 3 部分 - 非医院环境中的过敏反应管理。 检查针头/注射器（如果有）的有效期（1）。在使用任何生物制品时，应考虑用药的 7 个“正确原则”（即正确的产品、正确的客户、正确的剂量、正确的时间、正确的途径、正确的理由和正确的文件）(2)。2.2 产品检查
疫苗及相关生物制品
EUA 请求包括一项正在进行的跨国 3 期随机、双盲、安慰剂对照试验（研究 301）的安全性和有效性数据，以及来自另外三项研究的额外安全性数据。在研究 301 中，约 30,000 名≥18 岁的成年人按 2:1 的比例随机分配接受 NVX-CoV2373 (NVX) 或安慰剂治疗。主要疗效目标是评估 2 剂 NVX-CoV2373 与安慰剂相比，对在完成第二剂后≥7 天诊断出经聚合酶链反应 (PCR) 确认的有症状的 COVID-19 疾病的效果。在研究过程中，获准紧急使用的 COVID-19 疫苗开始上市，参与者（根据国家和地方公共卫生优先建议有资格接种疫苗时）有机会以盲法方式从最初分配的研究治疗交叉到另一研究治疗（疫苗或安慰剂）（“盲法交叉”）。主要疗效终点评估一直持续到参与者接种第一剂盲法交叉疫苗或数据截止时间 2021 年 9 月 27 日（以先到者为准）。在 2021 年初收集 COVID-19 疗效病例期间，B.1.1.7 (Alpha) 变体是主要的 COVID-19 毒株。按方案疗效分析人群定义为随机分组、按分配接种两剂、在第一剂前没有 SARS-CoV-2 感染证据且在第二次注射后 7 天前任何时候均未发生 COVID-19 事件的参与者。
含有纳米材料的药品（包括生物制品）
I. 引言 纳米技术可广泛应用于 FDA 监管的各种产品，例如人用药品，包括生物制品 3。纳米技术可用于制造药品，其中纳米材料（如本文件第 II 部分所述）发挥多种功能，作为活性成分 4 或非活性成分，包括载有活性成分的载体。加入此类材料可能会导致产品属性与不含此类材料的产品不同，因此可能值得特别检查。本文件为人用药品（包括生物制品）的开发提供指导，其中纳米材料存在于最终剂型中。请注意，FDA 不会将所有含有纳米材料或以其他方式涉及使用纳米技术的产品断定为本质上无害或有害。相反，对于所有产品（无论是否源自纳米技术），FDA 都会考虑产品的特性及其使用的安全性和有效性。 FDA 发布了一份针对行业指南文件，介绍了该机构对纳米技术在 FDA 监管产品中的应用的考虑
疫苗及相关生物制品
2021 年 10 月 6 日，辉瑞向 FDA 提交了修改其紧急使用授权 (EUA) 的请求，以扩大辉瑞-BioNTech COVID-19 疫苗 (BNT162b2) 的使用范围，用于预防 5 至 11 岁（以下简称 5-11 岁）人群中由 SARS-CoV-2 引起的 COVID-19。建议的给药方案是 2 剂初级系列，每剂 10 µg mRNA，间隔 3 周给药。该 EUA 请求最初包括 1,518 名 BNT162b2 接受者和 750 名 5-11 岁安慰剂（生理盐水）接受者的安全性数据，他们参与了正在进行的随机、双盲、安慰剂对照临床试验 C4591007 的 2/3 期部分（队列 1）。在第 1 组参与者中，截至 2021 年 9 月 6 日该组数据截止时，95.1% 的参与者在第 2 剂后进行了 ≥2 个月的安全随访。FDA 在审查 EUA 修订请求期间提供了另外 1,591 名 BNT162b2 接受者和 788 名参加第 2/3 期试验（第 2 组）的安慰剂接受者的安全性数据，以便对严重不良事件和其他感兴趣的不良事件（例如心肌炎、心包炎、过敏反应）进行更有力的评估。截至 2021 年 10 月 8 日该组数据截止时，第 2 组随访的中位持续时间为第 2 剂后 2.4 周。疫苗有效性是通过免疫桥接 SARS-CoV-2 50% 中和抗体滴度 (NT50，SARS-CoV-2 mNG 微量中和试验) 推断的。将 5-11 岁儿童接种第 2 剂后 1 个月的中和抗体滴度与从功效研究 C4591001 中随机选择的 16-25 岁研究参与者子集接种第 2 剂后 1 个月的中和抗体滴度进行比较，这些参与者之前曾接种过两剂 30 μg BNT162b2。在 FDA 审查 EUA 修订请求期间，还提供了第 1 组参与者（在累计 19 例确诊 COVID-19 病例后）疫苗有效性 (VE) 的补充描述性分析。
疫苗和相关生物制品咨询委员会 2021 年 9 月 17 日会议简报文件 - FDA
本 BLA 补充材料包含针对参考菌株（野生型）评估的安全性和免疫原性数据，这些数据来自正在进行的 2/3 期研究 (C4591001) 中招募的约 300 名 18 至 55 岁免疫功能正常的成年人，这些成年人完成了由两剂肌肉注射 (IM) 的 BNT162b2 组成的初级疫苗接种系列，并在完成 2 剂初级系列后约 6 个月接受了 BNT162b2 加强剂量。未评估第 3 期 BNT162b2 加强组参与者的疗效。该研究第 1 阶段部分的支持数据还包括了在接种第二剂后约 7 至 9 个月接种了 30 µg BNT162b2 原型疫苗的 18 至 55 岁（N=11）和 65 至 85 岁（N=12）参与者中的支持数据，这些数据包括安全性数据和免疫原性数据，用于评估加强剂量针对参考毒株（野生型）SARS-CoV-2 和关注变体（VOC）引起的中和抗体滴度。