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World File Search System肌萎缩
目前正在招募研究产品试验
申办方：Biogen MA Inc. 完整试验名称：一项 1 期多剂量递增研究，旨在评估 BIIB105 鞘内注射给患有或不患有 Ataxin-2 基因 Poly-CAG 扩增的肌萎缩侧索硬化症成人患者的安全性、耐受性和药代动力学 试验阶段：1 试验时长：6-7 个月（13 次亲自访问） 药物与安慰剂的比例：2:1 或 3:1，开放标签扩展 (OLE) 2 年 目标：ATXN2 蛋白 科学：BIIB105 是一种反义寡核苷酸 (ASO) 药物，可以减少 ATXN2 蛋白的含量。通过减少 ATXN2，这可以防止 TDP-43 蛋白的积累，而 TDP-43 蛋白是导致运动神经元死亡的原因。给药：腰椎穿刺（将针插入下脊柱的脊髓液中以给予剂量）目的：了解 BIIB105 对患有肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的成年人的安全性和耐受性，并观察研究药物在体内的水平和作用以及随着时间的推移该水平的变化。
ALS 和 SMA 的基因治疗
摘要：基因治疗是指通过施用遗传物质来修改、操纵基因表达或改变活细胞的特性以达到治疗目的。该领域的最新进展和改进已为各种疾病的治疗带来了许多突破。因此，人们对使用这些疗法治疗运动神经元疾病 (MND) 的兴趣日益浓厚，因为已发现了许多潜在的分子靶点。MND 是一种神经退行性疾病，在最严重的形式下，可导致呼吸衰竭和死亡，例如脊髓性肌萎缩症 (SMA) 或肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。尽管 SMA 已为人所知多年，但它仍然是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一。基于 ASO 的药物 nusinersen、小分子 risdiplam 和替代疗法 (GRT) — Zolgensma 的引入已在现有试验结果中显示出患者在使用这些疗法后无事件生存率和生活质量均有显着改善。尽管目前还没有药物能够有效缓解 ALS 的病程，但从 SMA 基因治疗中获得的经验为研制有效且安全的药物带来了希望。本综述旨在介绍基因治疗在 SMA 和 ALS 治疗中的当前进展和前景。
评论文章：CRISPR/CAS9 基因组编辑...
基因治疗已成为治疗各种疾病（包括血液疾病、眼部疾病、癌症和神经系统疾病）的一种有前途的治疗策略。基因编辑技术的出现促进了研究人员专门针对和修改真核细胞基因组的能力，使其成为基因治疗的宝贵工具。这可以通过体内或体外方法进行。基因编辑工具（例如锌指核酸酶、转录激活因子样效应核酸酶和 CRISPR-Cas 相关核酸酶）可用于基因治疗目的。在这些工具中，基于 CRISPR-Cas 的基因编辑脱颖而出，因为它能够通过设计短向导 RNA 引入可遗传的基因组变化。本综述旨在概述 CRISPR-Cas 技术，并总结 CRISPR/Cas9 基因组编辑技术在治疗最常见的神经退行性疾病（包括阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化症和脊髓小脑共济失调）方面的最新研究。关键词：基因编辑、神经退行性疾病、CRISPR/Cas9、阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化症、脊髓小脑共济失调
IRA、PDABS 和孤儿药：
最近，ASO 疗法被发现可有效治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA)，这种疾病影响着近 6,000 名儿童中的 1 名。7 在开发 ASO 之前，许多患有严重 SMA 突变的个体活不过两岁。8 为这个群体开发 ASO 表明投资治疗罕见疾病具有巨大潜力，并强调确保持续投资、研究和获得这些治疗的重要性。
Zydus Lifesciences 启动 ZYIL1 的 II 期临床试验，ZYIL1 是一种新型口服 NLRP3 炎症小体抑制剂，用于治疗肌萎缩侧索硬化症患者
• 第 2 阶段临床试验将评估 ZYIL1 对肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的安全性和有效性 [ClinicalTrials.gov ID：NCT05981040] • ALS 是一种罕见、进行性且致命的神经退行性疾病，从出现症状开始，平均预期寿命为 3 至 5 年。 印度艾哈迈达巴德，2023 年 10 月 25 日 Zydus 是一家领先的基于发现的全球制药公司，今天宣布已获得印度 CDSCO 的许可，启动 NLRP3 抑制剂“ZYIL1”对肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的 II 期临床研究。 Zydus Lifesciences Ltd. 董事长 Pankaj R. Patel 先生表示：“Zydus 一直致力于通过改变生活的发现来改善患者的生活质量。这项研究朝着这个方向迈出了积极的一步，旨在解决 ALS 患者尚未满足的大量医疗需求。通过用 ZYIL1 靶向神经炎症和神经退化，我们希望开辟治疗 ALS 的新可能性。” ALS 患者会经历神经炎症和快速神经退化，导致逐渐丧失移动、说话、进食和最终呼吸的能力。 ALS 会导致大脑和脊髓中控制随意肌运动的运动神经元丧失。
深入学习によるBCI コミュニケーションのための脳波状态分类
摘要 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者最终会患上完全闭锁综合征 (TLS)，这种情况下他们甚至无法移动眼睛。这些患者与周围的人交流极其困难。为了改善他们的生活质量，脑机接口 (BCI) 作为一种替代通信系统引起了人们的关注。在本文中，我们研究了使用稳态视觉诱发电位 (SSVEP) 作为刺激的 BCI。机器学习的脑电图分类通常用于基于 SSVEP 的 BCI 数据处理。然而，提取