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摘要：基因治疗是指通过施用遗传物质来修改、操纵基因表达或改变活细胞的特性以达到治疗目的。该领域的最新进展和改进已为各种疾病的治疗带来了许多突破。因此，人们对使用这些疗法治疗运动神经元疾病 (MND) 的兴趣日益浓厚，因为已发现了许多潜在的分子靶点。MND 是一种神经退行性疾病，在最严重的形式下，可导致呼吸衰竭和死亡，例如脊髓性肌萎缩症 (SMA) 或肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。尽管 SMA 已为人所知多年，但它仍然是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一。基于 ASO 的药物 nusinersen、小分子 risdiplam 和替代疗法 (GRT) — Zolgensma 的引入已在现有试验结果中显示出患者在使用这些疗法后无事件生存率和生活质量均有显着改善。尽管目前还没有药物能够有效缓解 ALS 的病程，但从 SMA 基因治疗中获得的经验为研制有效且安全的药物带来了希望。本综述旨在介绍基因治疗在 SMA 和 ALS 治疗中的当前进展和前景。
ALS 和 SMA 的基因治疗
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