XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search System致残
P&T 新闻简报 2016 - 创造
地雷和埋藏的简易爆炸装置对现代冲突地区的美国作战人员来说是一个真实而持续的威胁。这些威胁在战斗平息后仍会持续数十年，每年造成数千名平民（通常是儿童）死亡或致残。从空中安全远程探测埋藏的威胁可以减少军人和平民的伤亡，同时提高部队的机动性。耦合声光技术在探测和辨别埋藏目标方面很有前景：声波震动地面并激发埋藏地雷的响应，这些响应可以用扫描激光测振仪检测到。海军有意将该系统安装在无人直升机上，以便快速部署、快速勘察，并确保参与的士兵几乎完全安全。Creare 正在开发一种紧凑型机载声学发射器 (CAAT) - 一种轻便高效的声源 - 以产生高强度、低频声波，足以从离地面 2,000 英尺的高度震动地面。我们的第一代原型机在尺寸、重量、功率等方面达到或超过了海军的规格要求，
反义寡核苷酸：药理学策略的新前沿
反义寡核苷酸 (ASO) 是短的单链合成 RNA 或 DNA 分子，而双链 RNA 核苷酸序列称为小干扰 RNA (siRNA)。ASO 与互补核酸序列结合，影响靶核酸的相关功能。它们代表了一类新兴药物，通过革命性的作用机制，旨在直接调节致病基因及其变体，为传统的“蛋白质特异性”疗法提供替代工具。大多数 ASO 旨在治疗孤儿遗传疾病，在大多数情况下，这些疾病会严重致残，并且仍然缺乏适当的治疗方法。为了将 ASO 转化为临床成功，不断的技术进步有助于克服多种药理学、毒理学和配方限制。因此，最近已经实施了化学结构，并探索了新的生物共轭和纳米载体配方策略。这项工作的目的是提供反义技术的概述，并对美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 批准的寡核苷酸进行比较分析。
药理学和临床药理学
了解疾病发展的机制对于开发新的药物疗法非常重要。在许多慢性病中，疾病是由于受影响组织内细胞的异常活动引起的。确定这些细胞活动变化的原因是了解病理学的关键。我们工作的主要重点是骨关节炎，它是全球成年人致残的主要原因，但目前尚无改善疾病的药物治疗方法。我们正在利用从患者身上获得的组织研究与疾病有关的途径，以确定新的潜在药物靶点。目前，我们的研究特别关注昼夜节律钟，这是一种存在于细胞内的分子计时机制，负责安排每日细胞活动以及细胞增殖、分化和衰老的时间。骨关节炎患者的软骨细胞中的昼夜节律钟发生了改变。组织特异性昼夜节律钟也会在癌症等许多慢性病中发生改变。我们正在研究骨关节炎中时钟紊乱的原因和后果，并通过合作研究时钟紊乱在癌症中的作用。
联合技术说明编号 263/2024-SVSA/SAPS/SAES/MS
2.5.非传染性疾病是巴西人口死亡的最大原因，2022 年夺走了 79.8 万人的生命 (8)，占巴西当年所有死亡人数的 51.7%。根据2019年国家健康调查 (9)，大约一半的巴西成年人口至少患有一种非传染性疾病。根据 ELSA-Brasil (10) 在巴西六大首都开展的研究，黑人群体受多重疾病困扰最为严重，即同时罹患几种慢性病的情况。研究表明，每有一个白人患有六种或六种以上慢性病，就有大约13个棕色人种和15个黑人处于同样境况。饮酒是导致这些疾病的主要危险因素之一，尤其是对于四大类非传染性疾病（心血管疾病、癌症、慢性呼吸道疾病和糖尿病）而言（11）。除了与过早和可预防的死亡（30至69岁）有关之外，饮用酒精饮料还会增加因这些疾病而致残的风险，造成生产力和生活质量的下降、可避免的医疗保健费用、家庭贫困以及疼痛和折磨。
运动训练和康复治疗肺动脉高压的有效性和安全性：系统评价和荟萃分析
5.9例/百万。PAH年发病率至少为2.4例/百万，IPAH占PAH病例的35%～48%（1）。PH的致死率及致残率高，预后极差。早年美国国立卫生研究院（NIH）发现IPAH患者平均生存期仅为2.8年，1、3、5年生存率分别为68%、48%和34%（2）。截至2006年，我国IPAH患者1、3、5年生存率分别为68%、38.9%和20.8%（3）。近20年来，针对PAH三种不同机制的药物治疗，包括前列环素及其衍生物、内皮素受体拮抗剂和5型磷酸二酯酶抑制剂等，逐渐应用于临床治疗PH，并被证实可以减缓PAH的进展、提高生存率（4-6）。然而，尽管接受了标准的靶向药物治疗，PH患者的预后仍然较差（7），大多数患者仍然有症状，运动能力和生活质量下降（8,9）。因此，为提高患者的运动耐受能力和生活质量，有必要探索辅助治疗策略，进一步改善PH患者的预后。
听力损失基因治疗的最新进展和未来挑战
听力损失是人类最常见的感官缺陷，也是全球最大的慢性健康问题之一。预计到 2050 年，全球约 10% 的人口将受到致残性听力障碍的影响。遗传性听力损失占已知先天性耳聋的大多数形式，占成人发病或进行性听力损失的 25% 以上。尽管已确定与耳聋相关的基因超过 130 个，但目前尚无治愈遗传性耳聋的方法。最近，几项在表现出人类耳聋关键特征的小鼠身上进行的临床前研究表明，通过基因疗法（用功能性基因替换缺陷基因）有望恢复听力。尽管这种治疗方法在人类身上的潜在应用比以往任何时候都更近，但仍需要克服进一步的重大挑战，包括测试治疗的安全性和持久性、确定关键的治疗时间窗口和提高治疗效率。在此，我们概述了基因治疗的最新进展，并强调了科学界需要克服的当前障碍，以确保在临床试验中安全可靠地实施这种治疗方法。
没食子酸与大蒜素联合治疗糖尿病
2 型糖尿病，又称 DM，是一种死亡率和致残率很高的代谢紊乱。氧化应激 (OS) 的发生和激活对 DM 的致病发展至关重要。病理生理学证据表明，OS 通过与高血糖、胰岛素抵抗和炎症的关联，促进 DM 的发生和发展。值得注意的是，越来越多的研究正在研究天然抗氧化剂对治疗 DM 的益处。许多不同类型的烹饪和草药植物分别含有抗氧化剂和抗炎化合物没食子酸 (GA) 和大蒜素。研究作者表示，晚期糖基化终产物 (AGE) 的合成受到抑制，脂肪储存减少，血糖和体重得到改善，身体产生更少的 AGE。使用 GA 和大蒜素治疗后，抑制 RAGE 和预防 AGE 活性可减少氧化应激并增强胰岛素分泌。本文的目的是 (1) 提供证据证明 GA 和大蒜素可能是治疗糖尿病及其并发症的有效降糖疗法，以及 (2) 全面回顾有关研究油酸在该疾病中的作用的当前知识状态。关键词 - 糖尿病、化学成分、治疗、慢性病、氧化应激。
新闻稿 - Sobi
Sobi® 及其合作伙伴的新数据将于 2024 年 12 月 7 日至 10 日在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的第 66 届美国血液学会 (ASH) 年会上公布。会议期间，将公布关于血友病 A、噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (HLH)、骨髓纤维化、阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和免疫性血小板减少症 (ITP) 的几项分析。“血友病 A 对关节健康和生活质量有着持久的影响。在 ASH 2024 上，三场口头报告将揭示有关 ALTUVOCT® 预防长期结果的重要新数据，”Sobi 研发和医疗事务 (RDMA) 主管兼首席医疗官 Lydia Abad-Franch 医学博士、工商管理硕士说道。 “我们还将展示涵盖不同严重和致残性罕见疾病的新数据，包括关于 Doptelet® 在治疗 ITP 患者方面的真实效果的口头报告，展示我们致力于为罕见血液病患者提供创新治疗的更广泛承诺。我们期待在圣地亚哥分享这些发现。” 将在 ASH 2024 上展示的关键数据
ongliza - accessdata.fda.gov
• 心力衰竭：对于已知有心力衰竭风险的患者，请考虑使用 ONGLYZA 的风险和益处。监测患者的体征和症状。（5.2）• 同时使用胰岛素或胰岛素促泌剂时出现的低血糖：与 ONGLYZA 联合使用时，请考虑降低胰岛素或胰岛素促泌剂的剂量。（5.3）• 超敏反应相关事件已有上市后报告称出现严重的超敏反应，如过敏反应、血管性水肿和剥脱性皮肤病。如果出现超敏反应，请停用 ONGLYZA，立即治疗并监测直至体征和症状消退。（5.4）• 关节痛：据报道，服用 DPP-4 抑制剂的患者出现严重且致残的关节痛。请考虑这是严重关节痛的可能原因，并在适当情况下停用药物。 ( 5.5 ) • 大疱性类天疱疮：有上市后报告称，服用 DPP-4 抑制剂的患者因大疱性类天疱疮而需要住院治疗。告知患者报告水疱或糜烂情况。如果怀疑患有大疱性类天疱疮，请停用 ONGLYZA。( 5.6 )
申办方-研究者指南
本指导原则适用于开发个体化试验性反义寡核苷酸 (ASO) 药物产品的申办方-研究者 2（以下简称“申办方”），用于治疗严重致残或危及生命 (SDLT) 的遗传病 3。通常，患有此类疾病的个人没有其他治疗选择，并且他们的疾病会迅速进展，如果不接受治疗，则会在短时间内导致早期死亡和/或出现毁灭性或不可逆转的发病率。在这种情况下，由于 ASO 作用机制的特殊性以及可治疗的患者群体的稀有性，因此预计不会针对大量患有相同疾病的患者进行药物开发。ASO 药物产品所针对的基因变异应该是试验参与者所独有的，并且通常仅在疾病群体中的少数患者（通常为 1 到 2 名）中报告。如果有多名患者可能适合使用 ASO 药品进行针对性治疗，则该 ASO 不再被视为个体化治疗，申办方应与相关审评部门讨论针对更大患者群体的试验性 ASO 药品的药物开发计划。31