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基因组编辑对于医学和研究目的都具有重要价值。未来的医学应用包括纠正与疾病相关的突变、破坏致病基因，甚至引入新基因（例如，使免疫系统对肿瘤细胞敏感）。研究应用范围从在细胞系或生物体中创建敲除/敲除，和/或引入突变，以研究特定蛋白质、通路或过程的作用，到创建人源化疾病模型。鉴于实际应用的诱人范围，人们在开发基因组编辑方法方面付出了相当大的努力也就不足为奇了。引入基因组变化的传统方式是使用自发重组，要么引入 DNA 突变，要么插入允许进一步使用重组酶（如 Cre）切除基因的序列 [参见 Sauer (2002) 的评论]。随后，锌指核酸酶 (ZFN) 和转录激活因子样效应物核酸酶 (TALEN) 的发现，使得该领域取得了长足的进步，因为它们可以在所需的基因组位置而不是随机的位置引入 DNA 断裂 [参见 Gaj 等人 (2013) 的综述]。尽管如此，基因组编辑领域最大的进步是最近发现的成簇的规律间隔回文重复 (CRISPR) 相关 (Cas) 系统 (Ishino 等人，1987 年；Jansen 等人，2002 年；Jinek 等人，2012 年；Cong 等人，2013 年；Mali 等人，2013 年)。
DNA 序列和染色质结构背景下的基因组编辑保真度
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